Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de langetermijnveiligheid, farmacodynamiek en verkennende werkzaamheid van GZ/SAR402671 bij nog niet eerder behandelde volwassen mannelijke patiënten met de ziekte van Fabry

26 februari 2021 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label, multicenter, multinationaal uitbreidingsonderzoek naar de langetermijnveiligheid, farmacodynamiek en verkennende werkzaamheid van GZ/SAR402671 bij volwassen mannelijke patiënten bij wie de ziekte van Fabry is vastgesteld

Hoofddoel:

Om de veiligheid op lange termijn van GZ/SAR402671 te beoordelen bij volwassen mannelijke deelnemers met de ziekte van Fabry die eerder onderzoek ACT13739 (NCT02489344) voltooiden.

Secundaire doelstelling:

Om het langetermijneffect van GZ/SAR402671 op farmacodynamische en verkennende werkzaamheidseindpunten te beoordelen bij volwassen mannelijke deelnemers met de ziekte van Fabry die eerder studie ACT13739 voltooiden.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De totale duur van deze verlengingsstudie (LTS14116) was maximaal 31 maanden (30 maanden behandeling en één maand follow-up na de behandeling).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • Mannelijke deelnemer met de ziekte van Fabry die eerder studie ACT13739 voltooide.
  • Deelnemers, bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  • Seksueel actieve deelnemers, bereid om echte onthouding te beoefenen in overeenstemming met hun favoriete en gebruikelijke levensstijl of twee acceptabele effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken.

Uitsluitingscriteria :

-Deelnemers kunnen naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de eisen van het onderzoek.

Bovenstaande informatie was niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een deelnemer aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GZ/SAR402671
Deelnemers kregen GZ/SAR402671 15 milligram (mg) eenmaal daags oraal gedurende 30 maanden in dit vervolgonderzoek (LTS14116).
Geneesmiddel: GZ/SAR402671

Farmaceutische vorm: capsule

Toedieningsweg: oraal

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg, werd beschouwd als een bijwerking zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband met deze behandeling. TEAE's werden gedefinieerd als bijwerkingen die zich ontwikkelden of verergerden tijdens de TEAE-periode (periode vanaf de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in ACT13739 tot de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in de gecombineerde ACT13739/LTS14116-behandelingsperiode plus 1 maand of het einde van deelname aan het onderzoek voor de deelnemer, wat zich het eerst voordeed). Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante laboratoriumafwijkingen: hematologische parameters
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor mogelijk klinisch significante afwijkingen:

  • Hemoglobine: minder dan of gelijk aan (<=) 115 gram per liter (g/L); groter dan of gelijk aan (>=)185 g/L; afgenomen ten opzichte van baseline (DFB) >=20 g/L
  • Hematocriet: <=0,37 volume/volume (v/v); >=0,55 v/v
  • Erytrocyten: >=6 Tera/L
  • Bloedplaatjes: minder dan (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/L
  • Leukocyten: <3,0 giga/l (niet-zwart [NB]) of <2,0 giga/l (zwart [B]); >=16,0 Giga/L
  • Neutrofielen: <1,5 Giga/L (NB) of <1,0 Giga/L (B);
  • Lymfocyten: meer dan (>) 4,0 Giga/L
  • Monocyten: >0,7 Giga/L
  • Basofielen: >0,1 Giga/L
  • Eosinofielen: >0,5 giga/l of > bovengrens van normaal (ULN) (als ULN >=0,5 giga/l) Voor deze analyse werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de initiële uitgangswaarde van het ACT13739-onderzoek.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante laboratoriumafwijkingen: elektrolyten
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor mogelijk klinisch significante afwijkingen:

  • Natrium: <=129 millimol (mmol)/L; >=160 mmol/L
  • Kalium: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Chloride: <80 mmol/L; >115 mmol/L.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante laboratoriumafwijkingen: leverfunctieparameters
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor mogelijk klinisch significante afwijkingen:

  • Alanine Aminotransferase (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN en >20 ULN
  • Aspartaataminotransferase (AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN en >20 ULN
  • Alkalische fosfatase: >1,5 ULN
  • Bilirubine: >1,5 ULN; >2 ULN.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante laboratoriumafwijkingen: metabole parameters
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor mogelijk klinisch significante afwijkingen:

  • Glucose: <=3,9 mmol/L en < ondergrens van normaal (LLN); >=11,1 mmol/L (niet nuchter [unfas]) of >=7 mmol/L (nuchter [fas])
  • Lipase: >= 3 ULN
  • C Reactieve proteïne (CRP): > 2 ULN of > 10 milligram (mg)/L (indien ULN niet verstrekt).
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante laboratoriumafwijkingen: nierfunctieparameters
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor mogelijk klinisch significante afwijkingen:

  • Creatinine: >=150 micromol per liter (mcmol/L) (volwassenen); >=30% verandering ten opzichte van baseline; >= 100% verandering ten opzichte van de basislijn
  • Bloedureumstikstof: >=17 mmol/L
  • Uraat: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante laboratoriumafwijkingen: urineonderzoek
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria met mogelijk klinisch significante urineafwijkingen:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante afwijkingen van de vitale functies
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor mogelijk klinisch significante afwijkingen van de vitale functies:

  • Systolische bloeddruk (SBP) liggend: <= 95 millimeter kwik (mmHg) en DFB >= 20 mmHg; >=160 mmHg en toename vanaf baseline (IFB) >=20 mmHg
  • Diastolische bloeddruk (DBP) in rugligging: <=45 mmHg en DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg en IFB >=10 mmHg
  • Hartslag (HR) liggend: <=50 slagen per minuut (bpm) en DFB >=20 bpm; >=120 bpm en IFB >=20 bpm
  • Gewicht: >=5% DFB; >=5% IFB Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante elektrocardiogram (ECG) afwijkingen
Tijdsspanne: Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Criteria voor potentieel klinisch significante ECG-afwijkingen:

  • ECG gemiddelde HR: <30 bpm; <30 bpm en DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm en DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm en DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm en DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm en DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm en DFB >=20 bpm
  • PR-interval: >200 milliseconden (ms); >200 ms en IFB >=25%; >220 ms; >220 ms en IFB >=25%; >240 ms; >240 ms en IFB >=25%
  • QRS-duur: >110 ms; >110 ms en IFB >=25%; >120 ms; >120 ms en IFB >=25%
  • QTc Bazett (QTcB)-interval: >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 en <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 en <=60 ms; IFB >60 ms
  • QT-interval: >500 ms Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Vanaf baseline van ACT13739-onderzoek tot 37 maanden na ACT13739-baseline

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in plasmaglobotriaosylceramide (GL-3)-concentratie in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in plasma GL-3 werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. De concentratie van GL-3 in plasma werd bepaald met behulp van een gevalideerde vloeistofchromatografie tandem massaspectrometrie (LC-MS/MS) methode. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de plasmaconcentratie van lysoglobotriaosylceramide (Lyso GL-3) in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in plasma GL-3 werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. De concentratie van lyso-GL-3 in plasma werd bepaald met behulp van een gevalideerde LC-MS/MS-methode. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in plasmaglucosylceramide (GL-1)-concentratie in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in plasma GL-1 werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. De concentratie van GL-1 in plasma werd bepaald met behulp van een gevalideerde LC-MS/MS-methode. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in monosialodihexosylganglioside (GM3)-concentratie in plasma in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in plasma GM3 werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. De concentratie van GM3 in plasma werd bepaald met behulp van een gevalideerde LC-MS/MS-methode. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in GL-3-concentratie in urine in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in urine GL-3 werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. De concentratie van GL-3 in de urine werd bepaald met behulp van een gevalideerde LC-MS/MS-methode. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in hooggevoelige cardiale troponine T in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in hooggevoelig cardiaal troponine T werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in aantal podocyturie (per milligram creatinine) in week 12, 26 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en weken 12, 26 en 156 na ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in podocyturie werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 12, 26 en 156. Urinemonsters werden verwerkt om markers van podocyten (podocalyxine, PCX) en pariëtale cellen (claudine 1, CL1) te identificeren. PCX+/CL1-negatieve cellen werden geïdentificeerd als podocyten en PCX+/CL1-positieve cellen als pariëtale cellen met podocytenfenotype. Alle tellingen werden gecorrigeerd voor urine Cr. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en weken 12, 26 en 156 na ACT13739-baseline
Samenvatting van verschuivingen vanaf baseline in huid GL-3-score in oppervlakkige capillaire endotheelcellen in de loop van de tijd: aantal deelnemers in categorieën van verschuiving in GL-3-score
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Er werden huidbiopten uitgevoerd voor het scoren van GL-3-accumulatie/-insluitsels met behulp van lichtmicroscopie. Drie onafhankelijke pathologen scoorden GL-3-klaring door gebruik te maken van een inclusie-ernstscore van 0 (geen/spoor), 1 (licht), 2 (matig) en 3 (ernstig), waarbij een hogere score een ernstigere aandoening aangaf. Een enkele score per deelnemer per tijdstip werd afgeleid door de score te nemen die door een meerderheid van de pathologen werd beoordeeld; als er geen meerderheidsscore kon worden afgeleid, werd de mediaanscore gebruikt. Gegevens werden samengevat en gerapporteerd in termen van het aantal deelnemers met verschuiving van baseline GL-3-score naar week 12, 26, 52 en 156 GL-3-score. Verschuiving naar een lagere score vanaf de basislijn duidde op een minder ernstige aandoening op dat respectievelijke tijdstip. Elke verschuivingscategorie van basislijnscore/weekscore die niet werd waargenomen (geen enkele deelnemer had gegevens in de categorie) werd niet gerapporteerd. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Samenvatting van verschuivingen vanaf baseline in GL-3-score van de huid in endotheelcellen in diepe vaten in de loop van de tijd: aantal deelnemers in categorieën van verschuiving in GL-3-score
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Er werden huidbiopten uitgevoerd voor het scoren van GL-3-accumulatie/-insluitsels met behulp van lichtmicroscopie. Drie onafhankelijke pathologen scoorden GL-3-klaring door gebruik te maken van een inclusie-ernstscore van 0 (geen/spoor), 1 (licht), 2 (matig) en 3 (ernstig), waarbij een hogere score een ernstigere aandoening aangaf. Een enkele score per deelnemer per tijdstip werd afgeleid door de score te nemen die door een meerderheid van de pathologen werd beoordeeld; als er geen meerderheidsscore kon worden afgeleid, werd de mediaanscore gebruikt. Gegevens werden samengevat en gerapporteerd in termen van het aantal deelnemers met verschuiving van baseline GL-3-score naar week 12, 26, 52 en 156 GL-3-score. Verschuiving naar een lagere score vanaf de basislijn duidde op een minder ernstige aandoening op dat respectievelijke tijdstip. Elke verschuivingscategorie van basislijnscore/weekscore die niet werd waargenomen (geen enkele deelnemer had gegevens in de categorie) werd niet gerapporteerd. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Samenvatting van verschuivingen vanaf baseline in GL-3-score van de huid in gladde spiercellen in diepe vaten in de loop van de tijd: aantal deelnemers in categorieën van verschuiving in GL-3-score
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Er werden huidbiopten uitgevoerd voor het scoren van GL-3-accumulatie/-insluitsels met behulp van lichtmicroscopie. Drie onafhankelijke pathologen scoorden GL-3-klaring door gebruik te maken van een inclusie-ernstscore van 0 (geen/spoor), 1 (licht), 2 (matig) en 3 (ernstig), waarbij een hogere score een ernstigere aandoening aangaf. Een enkele score per deelnemer per tijdstip werd afgeleid door de score te nemen die door een meerderheid van de pathologen werd beoordeeld; als er geen meerderheidsscore kon worden afgeleid, werd de mediaanscore gebruikt. Gegevens werden samengevat en gerapporteerd in termen van het aantal deelnemers met verschuiving van baseline GL-3-score naar week 12, 26, 52 en 156 GL-3-score. Verschuiving naar een lagere score vanaf de basislijn duidde op een minder ernstige aandoening op dat respectievelijke tijdstip. Elke verschuivingscategorie van basislijnscore/weekscore die niet werd waargenomen (geen enkele deelnemer had gegevens in de categorie) werd niet gerapporteerd. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Samenvatting van verschuivingen vanaf baseline in huid GL-3-score in perineuriumcellen in de loop van de tijd: aantal deelnemers in categorieën van verschuiving in GL-3-score
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Er werden huidbiopten uitgevoerd voor het scoren van GL-3-accumulatie/-insluitsels met behulp van lichtmicroscopie. Drie onafhankelijke pathologen scoorden GL-3-klaring door gebruik te maken van een inclusie-ernstscore van 0 (geen/spoor), 1 (licht), 2 (matig) en 3 (ernstig), waarbij een hogere score een ernstigere aandoening aangaf. Een enkele score per deelnemer per tijdstip werd afgeleid door de score te nemen die door een meerderheid van de pathologen werd beoordeeld; als er geen meerderheidsscore kon worden afgeleid, werd de mediaanscore gebruikt. Gegevens werden samengevat en gerapporteerd in termen van het aantal deelnemers met verschuiving van baseline GL-3-score naar week 12, 26, 52 en 156 GL-3-score. Verschuiving naar een lagere score vanaf de basislijn duidde op een minder ernstige aandoening op dat respectievelijke tijdstip. Elke verschuivingscategorie van basislijnscore/weekscore die niet werd waargenomen (geen enkele deelnemer had gegevens in de categorie) werd niet gerapporteerd. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 12, 26, 52 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in samenvatting van mentale componenten en samenvatting van fysieke componenten van de Short Form-36 (SF-36) gezondheidsenquête in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
De SF-36 gezondheidsenquête is een door deelnemers gerapporteerd onderzoek om de gezondheid van deelnemers te meten. Het is een vragenlijst met 36 items die wordt gebruikt om 8 verschillende aspecten van gezondheid te meten (vitaliteit, fysiek functioneren, lichamelijke pijn, algemene gezondheidspercepties, fysiek rolfunctioneren, emotioneel rolfunctioneren, sociaal rolfunctioneren, mentale gezondheid). Het scorebereik voor elk van de 8 aspecten liep van 0 (maximale handicap) tot 100 (geen handicap), hogere scores duiden op een goede gezondheidstoestand. Reacties op de SF-36 werden ook gebruikt om 2 samenvattende scores te berekenen: Physical Component Score (PCS) en Mental Component Score (MCS). Het scorebereik voor elk van deze 2 samenvattende scores liep van 0 (maximale handicap) tot 100 (geen handicap), waarbij een hogere score minder handicap of een goede gezondheidstoestand aangaf. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale (GI) symptomen: aantal deelnemers met buikpijn bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de aanwezigheid van buikpijn in de afgelopen 10 dagen te melden (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen). Deelnemers beantwoordden de vraag: "Heeft u momenteel last van buikpijn? [Ja nee]". Voor deze analyse werd de uitgangswaarde gedefinieerd als de initiële ACT13739-studie.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: buikpijn Ernstscore bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de ernst van de buikpijn in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) op een visuele analoge schaal (VAS) te markeren. De schaal liep van 0% (geen pijn) tot 100% (zeer ernstig), waarbij een hogere score een grotere ernst aangaf. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek. Standaarddeviatie (SD) kan alleen berekend worden als er meer dan 1 deelnemer is met data beschikbaar. Daarbij werden toepasselijke velden blanco gelaten wanneer SD niet berekenbaar was.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: aantal dagen met buikpijnscore bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om het aantal dagen dat ze buikpijn hadden in de afgelopen 10 dagen te rapporteren (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen). De score voor het aantal dagen met buikpijn werd verkregen door het aantal dagen met pijn te vermenigvuldigen met * 10. De score varieert van 10 tot 100, waarbij een hogere score meer dagen met pijn betekent. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: aantal deelnemers met opgezette buik bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de aanwezigheid van opgezette buik in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) te melden. Deelnemers beantwoordden de vraag: "Heeft u momenteel last van een opgezette buik (opgeblazen gevoel, zwelling of strakke buik)? [Ja nee]". Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: Abdominale distensie Ernstscore bij baseline en week 2, 4, 8, 12, 18, 26 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de ernst van de opgezette buik in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) op een VAS te markeren. De schaal liep van 0% (geen uitzetting) tot 100% (zeer ernstig), waarbij een hogere score een grotere ernst aangaf. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek. De SD kan alleen berekend worden als er meer dan 1 deelnemer is met data beschikbaar. Daarbij werden toepasselijke velden blanco gelaten wanneer SD niet berekenbaar was.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: Aantal deelnemers in responscategorieën met betrekking tot minder eten vanwege buikpijn/opgeblazen gevoel bij baseline en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers antwoordden op de vraag "Hoe vaak eet u minder tijdens de maaltijden vanwege buikpijn en/of een opgeblazen gevoel?" in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de opgegeven tijdstippen) in de categorieën 'nooit', 'af en toe' of 'vaak'. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: Tevredenheid over darmgewoonten bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om hun tevredenheid over de stoelgang in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) op een VAS te markeren. De schaal liep van 0% (zeer tevreden) tot 100% (zeer ongelukkig), waarbij een hoger percentage minder tevredenheid aangaf. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: Frequentie van stoelgang - Meeste aantal keren stoelgang per dag bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de frequentie van hun stoelgang (per dag of per week of per maand) in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) te rapporteren door de vraag te beantwoorden "Hoe vaak beweegt u uw darmen per dag/week/maand?". Deelnemers selecteerden hun gewenste tijdseenheid (bijvoorbeeld per dag). De respons van de deelnemers werd omgezet naar het aantal keren per dag voor het rapporteren van de resultaten. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: Frequentie van stoelgang - Minste aantal keren stoelgang per dag bij baseline en weken 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de frequentie van hun stoelgang (per dag of per week of per maand) in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) te rapporteren. Deelnemers beantwoordden de vraag "Wat is het minste aantal keren dat u uw darmen verplaatst per dag/week/maand?". Deelnemers selecteerden hun gewenste tijdseenheid (bijvoorbeeld per dag). De respons van de deelnemers werd omgezet naar het aantal keren per dag voor het rapporteren van de resultaten. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: invloed van gastro-intestinale symptomen van de ziekte van Fabry op het leven bij baseline en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers beoordeelden hun GI-symptomen (buikpijn, opgezette buik, stoelgang) door een vragenlijst in te vullen (aangepaste versie van het scoresysteem voor de ernst van de inflammatoire darm). Deelnemers werd gevraagd om de invloed van hun gastro-intestinale symptomen van de ziekte van Fabry op het leven in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) op een VAS te markeren. De schaal liep van 0% (helemaal niet) tot 100% (helemaal), waarbij een hoger percentage meer invloed van de gastro-intestinale symptomen van de ziekte op het leven aangaf. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Gastro-intestinale symptomen: Aantal deelnemers met beoordeling van de consistentie van de ontlasting door Bristol Stool Scale Scoring bij baseline en week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Deelnemers werd gevraagd om de consistentie van hun ontlasting in de afgelopen 10 dagen (vóór elk van de gespecificeerde tijdstippen) te beoordelen op een 7-punts Bristol-ontlastingsschaal, volgens de volgende typen: 1 = afzonderlijke harde klonten, 2 = worstvormig maar klonterig, 3 = worstachtig met scheuren aan de oppervlakte, 4 = worstachtig maar glad en zacht, 5 = zachte klodders met duidelijke snijranden, 6 = pluizige stukken met rafelige randen en 7 = waterig zonder vaste stukken. Typen 1 en 2 duiden op constipatie, typen 3 en 4 duiden op "ideale ontlasting" (gemakkelijkst te ontlasten), en 5-7 neigen naar diarree. De frequentie van elk ontlastingstype werd gecategoriseerd als 'nooit', af en toe' of 'vaak'. Voor deze analyse werd baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in totaalscore Beck Depression Inventory (BDI) in week 26, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 104 en 156 na ACT13739-baseline
De BDI-II-schaal was een scoretool met 21 items die het bestaan ​​en de ernst van symptomen van depressie meet. Elk van de 21 items op de BDI-II-tool vertegenwoordigt een depressief symptoom. Elke symptomen werden gescoord op een 4-puntsschaal van 0 tot 3 (0=symptoom niet aanwezig); (3=symptoom zeer intens). Scores voor elk symptoom werden opgeteld om de totaalscores voor alle 21 items te verkrijgen, die als volgt werden geïnterpreteerd: Scores van 0-13: minimale depressie; 14-19: milde depressie; 20-28: matige depressie en 29-63: ernstige depressie, waarbij hogere scores duiden op meer depressie. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 104 en 156 na ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in albumine/creatinine-ratio (ACR) en eiwit/creatinine-ratio (PCR) in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Voor elk gepland bezoek voor deze beoordeling werden 3 getimede nachtelijke urinemonsters verzameld tussen 4 en 7 dagen na elkaar. Alle urinemonsters werden verzameld binnen een periode van 16 dagen. Voor elke verzameling werden ACR en PCR bepaald. De mediaan van de waarden bepaald voor de 3 collecties/bezoek werd gebruikt voor analyse. Baseline werd gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Aantal deelnemers in categorieën echocardiogram (ECHO) resultaten bij baseline en in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
De samenvattende statistieken van alle continue echocardiogramvariabelen werden voor elk bezoek berekend. De algemene interpretatie van de metingen werd samengevat in 3 categorieën: normaal, abnormaal maar niet klinisch significant (NCS) en abnormaal maar klinisch significant (CS) categorieën. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Aantal deelnemers in categorieën van Brain Magnetic Resonance Imaging (MRI)-resultaten bij baseline en week 26 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en weken 26 en 156 post-ACT13739-baseline
Alle continue MRI-variabelen werden voor elk bezoek samengevat met behulp van beschrijvende statistieken. De algemene interpretatie van de metingen werd samengevat in 2 categorieën als: normaal en abnormaal. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en weken 26 en 156 post-ACT13739-baseline
Verandering ten opzichte van baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) in week 26, 52, 104 en 156
Tijdsspanne: Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
De geschatte glomerulaire filtratiesnelheid werd gebruikt om het niveau van de nierfunctie te meten en het stadium van de nierziekte te bepalen. Verandering ten opzichte van baseline in eGFR werd verkregen door de baselinewaarde af te trekken van de post-baselinewaarde in week 26, 52, 104 en 156. Voor deze analyse werd de baseline gedefinieerd als de initiële baseline van het ACT13739-onderzoek.
Baseline van ACT13739-onderzoek en week 26, 52, 104 en 156 post-ACT13739-baseline
Chitotriosidase (Chit1) plasmaconcentratieniveaus in week 52, 104, 156 en 160 (follow-up aan het einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Week 52, 104, 156 en 160 (follow-up aan het einde van de behandeling) post-ACT13739 baseline
Plasmaconcentraties van Chit1 in de loop van de tijd werden bepaald met behulp van op massaspectrometrie (MS) gebaseerde assay. Voor de analyse werd 52 ng/ml beschouwd als de ondergrens van kwantificering. Hoewel in het protocol geïdentificeerd als een secundair eindpunt, is plasma Chit1 ook een verkennende maatregel. Alleen LTS14116-tijdstippen zijn geanalyseerd en worden gepresenteerd. De samengevatte gegevens zijn de gemeten waarden op elk tijdstip (geen verandering ten opzichte van de basislijn). Hier geeft de gemeten waarde '0,000' aan dat er geen chitotriosidase in plasma is gedetecteerd voor de 5 deelnemers in week 156, gerapporteerd door het laboratorium voor alle evalueerbare deelnemers.
Week 52, 104, 156 en 160 (follow-up aan het einde van de behandeling) post-ACT13739 baseline

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 november 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 november 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juni 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

3 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 februari 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1165-9049 (Andere identificatie: UTN)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op GZ/SAR402671

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lithuania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren