이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

치료 경험이 없는 파브리병 성인 남성 환자에서 GZ/SAR402671의 장기 안전성, 약력학 및 탐색적 효능 평가

2021년 2월 26일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company

파브리병으로 진단된 성인 남성 환자에서 GZ/SAR402671의 장기 안전성, 약력학 및 탐색적 효능에 대한 공개 라벨, 다기관, 다국적 확장 연구

주요 목표:

이전에 연구 ACT13739(NCT02489344)를 완료한 파브리병 성인 남성 참가자에서 GZ/SAR402671의 장기 안전성을 평가합니다.

보조 목표:

이전에 ACT13739 연구를 완료한 파브리병 성인 남성 참가자의 약력학 및 탐색 효능 종점에 대한 GZ/SAR402671의 장기 효과를 평가하기 위함입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 확장 연구(LTS14116)의 총 기간은 최대 31개월(치료 30개월 및 치료 후 1개월 추적)이었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • 미국
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
        • Investigational Site Number 250001

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준 :

  • 이전에 연구 ACT13739를 완료한 파브리병 남성 참가자.
  • 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 참가자.
  • 성적으로 활동적인 참여자, 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 허용 가능한 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용합니다.

제외 기준 :

-연구자의 의견에 따라 참가자는 연구의 요구 사항을 준수할 수 없습니다.

위의 정보는 참가자의 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GZ/SAR402671
참가자들은 이 확장 연구(LTS14116)에서 30개월 동안 하루에 한 번 GZ/SAR402671 15mg을 경구로 받았습니다.
의약품: GZ/SAR402671

제약 형태:캡슐

투여 경로: 경구

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
연구 약물을 투여받은 참여자에게서 발생하는 모든 예상치 못한 의학적 발생은 이 치료와의 인과 관계 가능성에 관계없이 부작용(AE)으로 간주되었습니다. TEAE는 TEAE 기간(ACT13739에서 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 ACT13739/LTS14116 통합 치료 기간에 연구 약물의 마지막 투여까지의 기간 + 1개월 또는 참가자의 연구 참여 종료) 동안 발생하거나 악화된 AE로 정의되었습니다. 먼저 발생한 것). 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수: 혈액학적 매개변수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준:

  • 헤모글로빈: 115g/L(g/L) 이하(<=); (>=)185g/L 이상; 기준선에서 감소(DFB) >=20g/L
  • 헤마토크릿: <=0.37 부피/부피(v/v); >=0.55 v/v
  • 적혈구: >=6 Tera/L
  • 혈소판: 100 Giga/L 미만(<); >=700기가/L
  • 백혈구: <3.0 Giga/L(흑색 아님[NB]) 또는 <2.0 Giga/L(흑색[B]); >=16.0 기가/L
  • 호중구: <1.5 Giga/L(NB) 또는 <1.0 Giga/L(B);
  • 림프구: 4.0 Giga/L 이상(>)
  • 단핵구: >0.7 Giga/L
  • 호염기구: >0.1 Giga/L
  • 호산구: >0.5 Giga/L 또는 >정상 상한(ULN)(ULN >=0.5 Giga/L인 경우) 이 분석을 위해 기준선을 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의했습니다.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수: 전해질
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준:

  • 나트륨: <=129밀리몰(mmol)/L; >=160mmol/L
  • 칼륨: <3mmol/L; >=5.5mmol/L
  • 염화물: <80mmol/L; >115mmol/L.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수: 간 기능 매개변수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준:

  • 알라닌 아미노전이효소(ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN 및 >20 ULN
  • 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN 및 >20 ULN
  • 알칼리성 포스파타제: >1.5 ULN
  • 빌리루빈: >1.5 ULN; >2 ULN.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수: 대사 매개변수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준:

  • 포도당: <=3.9mmol/L 및 < 정상 하한(LLN); >=11.1mmol/L(단식하지 않은[unfas]) 또는 >=7mmol/L(단식한[fas])
  • 리파제: >= 3 ULN
  • C 반응성 단백질(CRP): > 2 ULN 또는 > 10 밀리그램(mg)/L(ULN이 제공되지 않은 경우).
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수: 신장 기능 매개변수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 이상에 대한 기준:

  • 크레아티닌: 리터당 >=150마이크로몰(mcmol/L)(성인); 기준선에서 >=30% 변화; >= 기준선에서 100% 변경
  • 혈액 요소 질소: >=17mmol/L
  • 요산염: <120mcmol/L; >408 mcmol/L 이 분석에서 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수: 소변 검사
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 유의한 요 이상이 있는 기준:

산도: <= 4.6; 산도: >= 8.0
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 활력 징후 이상이 있는 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 활력 징후 이상에 대한 기준:

  • 누운 자세에서 수축기 혈압(SBP): <=95mmHg(수은) 밀리미터 및 DFB >=20mmHg; >=160 mmHg 및 기준선에서 증가(IFB) >=20 mmHg
  • 이완기 혈압(DBP) 앙와위: <=45 mmHg 및 DFB >=10 mmHg; >=110mmHg 및 IFB >=10mmHg
  • 누운 자세의 심박수(HR): <=50 bpm(beats per minute) 및 DFB >=20 bpm; >=120bpm 및 IFB >=20bpm
  • 중량: >=5% DFB; >=5% IFB 이 분석에서 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월
잠재적으로 임상적으로 중요한 심전도(ECG) 이상이 있는 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

잠재적으로 임상적으로 중요한 ECG 이상에 대한 기준:

  • ECG 평균 HR: <30 bpm; <30bpm 및 DFB >=20bpm; <40bpm; <40bpm 및 DFB >=20bpm; <50bpm; <50bpm 및 DFB >=20bpm; >90bpm; <90bpm 및 DFB >=20bpm; >100bpm; <100bpm 및 DFB >=20bpm; >120bpm; <120bpm 및 DFB >=20bpm
  • PR 간격: >200밀리초(ms); >200ms 및 IFB >=25%; >220ms; >220ms 및 IFB >=25%; >240ms; >240ms 및 IFB >=25%
  • QRS 기간: >110ms; >110ms 및 IFB >=25%; >120ms; >120ms 및 IFB >=25%
  • QTc Bazett(QTcB) 간격: >450ms; >480ms; >500ms; IFB >30 및 <=60ms, IFB >60ms
  • QTc 프리데리시아(QTc F): >450ms; >480ms; >500ms; IFB >30 및 <=60ms; IFB >60ms
  • QT 간격: >500ms 이 분석에서 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선에서 ACT13739 기준선 이후 최대 37개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
26주차, 52주차, 104주차 및 156주차에 혈장 글로보트리아오실세라마이드(GL-3) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
혈장 GL-3의 기준선으로부터의 변화는 26주, 52주, 104주 및 156주에 기준선 후 값에서 기준선 값을 빼서 얻었습니다. 혈장 내 GL-3의 농도는 검증된 액체 크로마토그래피 탠덤 질량 분석법(LC-MS/MS) 방법을 사용하여 결정되었습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주차, 52주차, 104주차 및 156주차에 혈장 Lyso Globotriaosylceramide(Lyso GL-3) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
혈장 GL-3의 기준선으로부터의 변화는 26주, 52주, 104주 및 156주에 기준선 후 값에서 기준선 값을 빼서 얻었습니다. 검증된 LC-MS/MS 방법을 사용하여 혈장 내 lyso-GL-3의 농도를 측정했습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주차, 52주차, 104주차 및 156주차에 혈장 글루코실세라마이드(GL-1) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
혈장 GL-1의 기준선으로부터의 변화는 26주, 52주, 104주 및 156주에 기준선 후 값에서 기준선 값을 빼서 얻었습니다. 검증된 LC-MS/MS 방법을 사용하여 혈장 내 GL-1의 농도를 측정했습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주차, 52주차, 104주차 및 156주차에서 혈장 모노시알로디헥소실강글리오사이드(GM3) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
혈장 GM3의 기준선으로부터의 변화는 26주, 52주, 104주 및 156주차의 기준선 후 값에서 기준선 값을 빼서 얻었습니다. 검증된 LC-MS/MS 방법을 사용하여 혈장 내 GM3 농도를 측정했습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주, 52주, 104주 및 156주차에 소변 GL-3 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26, 52, 104, 156주차에 기준선 이후 값에서 기준선 값을 빼 소변 GL-3의 기준선으로부터의 변화를 구했습니다. 검증된 LC-MS/MS 방법을 사용하여 소변 내 GL-3 농도를 측정했습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주, 52주, 104주 및 156주차에 고감도 심장 트로포닌 T의 기준치로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주, 52주, 104주 및 156주차에 베이스라인 후 값에서 베이스라인 값을 빼서 고감도 심장 트로포닌 T의 기준선으로부터의 변화를 구했습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
12주, 26주 및 156주에 백혈구뇨 수치(크레아티닌 밀리그램당)의 기준선 대비 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주 및 156주차
12주차, 26주차 및 156주차의 기준선 이후 값에서 기준선 값을 빼서 족세포뇨증의 기준선으로부터의 변화를 구했습니다. 소변 샘플을 처리하여 족세포(podocalyxin, PCX) 및 정수리 세포(claudin 1, CL1) 마커를 확인했습니다. PCX +/CL1 음성 세포는 족세포로, PCX +/CL1 양성 세포는 족세포 표현형을 갖는 정수리 세포로 확인되었다. 모든 수치는 소변 Cr에 대해 보정되었습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주 및 156주차
표재성 모세혈관 내피 세포의 시간 경과에 따른 피부 GL-3 점수의 기준선으로부터의 변화 요약: GL-3 점수 변화 범주의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
광학 현미경으로 GL-3 축적/포함의 점수를 매기기 위해 피부 생검을 수행했습니다. 3명의 독립적인 병리학자가 포함 심각도 점수 0(없음/흔적), 1(가벼움), 2(보통) 및 3(심각)을 사용하여 GL-3 제거 점수를 매겼으며, 점수가 높을수록 더 심각한 상태를 나타냈습니다. 대부분의 병리학자가 평가한 점수를 취하여 시점당 참가자당 단일 점수를 도출했습니다. 대다수의 점수를 도출할 수 없는 경우 중간 점수를 사용했습니다. 데이터는 기준선 GL-3 점수에서 12주, 26주, 52주, 156주 GL-3 점수로 이동한 참가자 수로 요약 및 보고되었습니다. 기준선에서 더 낮은 점수로의 이동은 해당 시점에서 덜 심각한 상태를 나타냅니다. 관찰되지 않은 베이스라인 점수/주 점수의 모든 이동 범주(범주에 데이터가 있는 참가자가 없음)는 보고되지 않았습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
시간 경과에 따른 심부 혈관 내피 세포에서 피부 GL-3 점수의 기준선으로부터의 변화 요약: GL-3 점수 변화 범주의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
광학 현미경으로 GL-3 축적/포함의 점수를 매기기 위해 피부 생검을 수행했습니다. 3명의 독립적인 병리학자가 포함 심각도 점수 0(없음/흔적), 1(가벼움), 2(보통) 및 3(심각)을 사용하여 GL-3 제거 점수를 매겼으며, 점수가 높을수록 더 심각한 상태를 나타냈습니다. 대부분의 병리학자가 평가한 점수를 취하여 시점당 참가자당 단일 점수를 도출했습니다. 대다수의 점수를 도출할 수 없는 경우 중간 점수를 사용했습니다. 데이터는 기준선 GL-3 점수에서 12주, 26주, 52주, 156주 GL-3 점수로 이동한 참가자 수로 요약 및 보고되었습니다. 기준선에서 더 낮은 점수로의 이동은 해당 시점에서 덜 심각한 상태를 나타냅니다. 관찰되지 않은 베이스라인 점수/주 점수의 모든 이동 범주(범주에 데이터가 있는 참가자가 없음)는 보고되지 않았습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
시간 경과에 따른 심부 혈관 평활근 세포의 피부 GL-3 점수 기준선으로부터의 변화 요약: GL-3 점수 변화 범주의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
광학 현미경으로 GL-3 축적/포함의 점수를 매기기 위해 피부 생검을 수행했습니다. 3명의 독립적인 병리학자가 포함 심각도 점수 0(없음/흔적), 1(가벼움), 2(보통) 및 3(심각)을 사용하여 GL-3 제거 점수를 매겼으며, 점수가 높을수록 더 심각한 상태를 나타냈습니다. 대부분의 병리학자가 평가한 점수를 취하여 시점당 참가자당 단일 점수를 도출했습니다. 대다수의 점수를 도출할 수 없는 경우 중간 점수를 사용했습니다. 데이터는 기준선 GL-3 점수에서 12주, 26주, 52주, 156주 GL-3 점수로 이동한 참가자 수로 요약 및 보고되었습니다. 기준선에서 더 낮은 점수로의 이동은 해당 시점에서 덜 심각한 상태를 나타냅니다. 관찰되지 않은 베이스라인 점수/주 점수의 모든 이동 범주(범주에 데이터가 있는 참가자가 없음)는 보고되지 않았습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
시간 경과에 따른 신경주위 세포의 피부 GL-3 점수 기준선으로부터의 변화 요약: GL-3 점수 변화 범주의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
광학 현미경으로 GL-3 축적/포함의 점수를 매기기 위해 피부 생검을 수행했습니다. 3명의 독립적인 병리학자가 포함 심각도 점수 0(없음/흔적), 1(가벼움), 2(보통) 및 3(심각)을 사용하여 GL-3 제거 점수를 매겼으며, 점수가 높을수록 더 심각한 상태를 나타냈습니다. 대부분의 병리학자가 평가한 점수를 취하여 시점당 참가자당 단일 점수를 도출했습니다. 대다수의 점수를 도출할 수 없는 경우 중간 점수를 사용했습니다. 데이터는 기준선 GL-3 점수에서 12주, 26주, 52주, 156주 GL-3 점수로 이동한 참가자 수로 요약 및 보고되었습니다. 기준선에서 더 낮은 점수로의 이동은 해당 시점에서 덜 심각한 상태를 나타냅니다. 관찰되지 않은 베이스라인 점수/주 점수의 모든 이동 범주(범주에 데이터가 있는 참가자가 없음)는 보고되지 않았습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 12주, 26주, 52주 및 156주차
26주차, 52주차, 104주차 및 156주차에 Short Form-36(SF-36) 건강 조사의 정신 구성요소 요약 및 신체적 구성요소 요약의 기준선에서 변경
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
SF-36 건강 조사는 참가자의 건강을 측정하기 위한 참가자 보고 조사입니다. 건강의 8가지 다양한 측면(활력, 신체 기능, 신체 통증, 일반적인 건강 인식, 신체적 역할 기능, 정서적 역할 기능, 사회적 역할 기능, 정신 건강)을 측정하는 데 사용되는 36개 항목 설문지입니다. 8개 측면 각각에 대한 점수 범위는 0(최대 장애)에서 100(장애 없음)까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다. SF-36에 대한 응답은 2가지 요약 점수인 물리적 요소 점수(PCS)와 정신 요소 점수(MCS)를 계산하는 데에도 사용되었습니다. 이 2개의 요약 점수 각각에 대한 점수 범위는 0(최대 장애)에서 100(장애 없음)까지이며 점수가 높을수록 장애가 적거나 건강 상태가 양호함을 나타냅니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
위장(GI) 증상: 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 복통이 있는 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 지난 10일 동안(지정된 각 시점 전) 복통의 존재를 보고하도록 요청받았습니다. 참가자들은 "현재 복통으로 고통받고 있습니까? [예 아니오]". 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 복통 중증도 점수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 VAS(visual analogue scale)에서 지난 10일 동안(지정된 각 시점 이전) 복통의 중증도를 표시하도록 요청받았습니다. 척도의 범위는 0%(통증 없음)에서 100%(매우 심함)까지이며, 점수가 높을수록 중증도가 높은 것을 나타냅니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다. 표준 편차(SD)는 데이터를 사용할 수 있는 참가자가 1명 이상인 경우에만 계산할 수 있습니다. 따라서 SD를 계산할 수 없는 경우 해당 필드는 공백으로 남겨 두었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 복통 점수가 있는 일수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 지난 10일 동안(지정된 각 시점 전) 복통이 있었던 일수를 보고하도록 요청받았습니다. 복통 일수 점수는 통증 일수에 통증 * 10을 곱하여 계산되었습니다. 점수 범위는 10에서 100까지이며, 점수가 높을수록 통증 일수가 더 많다는 것을 의미합니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 복부 팽만이 있는 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 지난 10일 동안(지정된 각 시점 전) 복부 팽만감의 존재를 보고하도록 요청받았습니다. 참가자들은 "현재 복부 팽만감(팽만감, 붓기 또는 꽉 조이는 배)을 앓고 있습니까?"라는 질문에 답했습니다. [예 아니오]". 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주 및 156주에 복부 팽만 중증도 점수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 VAS에서 지난 10일 동안(지정된 각 시점 전) 복부 팽만의 중증도를 표시하도록 요청받았습니다. 척도 범위는 0%(팽만 없음)에서 100%(매우 심함)까지이며, 점수가 높을수록 중증도가 높음을 나타냅니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다. SD는 데이터를 사용할 수 있는 참가자가 1명 이상인 경우에만 계산할 수 있습니다. 따라서 SD를 계산할 수 없는 경우 해당 필드는 공백으로 남겨 두었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주 및 156주
위장관 증상: 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 복통/팽만감으로 인한 식사량 감소에 관한 반응 범주의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 "복통 및/또는 팽만감으로 인해 식사 중 얼마나 자주 덜 먹습니까?"라는 질문에 응답했습니다. 지난 10일 동안(지정된 각 시점 이전) '전혀 없음', '가끔' 또는 '자주'로 범주를 지정합니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장 증상: 베이스라인 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 배변 습관에 대한 만족도
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 VAS에서 지난 10일 동안(지정된 각 시점 전) 배변 습관에 대한 만족도를 표시하도록 요청받았습니다. 척도 범위는 0%(매우 행복함)에서 100%(매우 불행함)까지이며 백분율이 높을수록 만족도가 낮습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장 증상: 배변 빈도 - 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 하루에 가장 많이 배변을 한 횟수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 "가장 많이 배변을 한 횟수는 몇 번입니까? 일/주/월?". 참가자는 선호하는 시간 단위(예: 하루)를 선택했습니다. 참가자가 제공한 응답은 결과보고를 위해 하루에 횟수로 환산되었습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 배변 빈도 - 기준선 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 하루 최소 배변 횟수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 지난 10일 동안(지정된 각 시점 이전) 배변 빈도(하루 또는 매주 또는 매월)를 보고하도록 요청받았습니다. 참가자들은 "일/주/월에 배변 횟수가 가장 적습니까?"라는 질문에 답했습니다. 참가자는 선호하는 시간 단위(예: 하루)를 선택했습니다. 참가자가 제공한 응답은 결과보고를 위해 하루에 횟수로 환산되었습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 베이스라인 및 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주에 파브리병의 GI 증상이 삶에 미치는 영향
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
참가자들은 설문지(염증성 장 중증도 점수 시스템의 수정된 버전)를 작성하여 GI 증상(복통, 복부 팽만, 배변)을 평가했습니다. 참가자들은 VAS에서 지난 10일(지정된 각 시점 전) 동안 파브리병의 GI 증상이 삶에 미치는 영향을 표시하도록 요청받았습니다. 척도 범위는 0%(전혀 없음)에서 100%(완전히)까지이며 백분율이 높을수록 질병의 GI 증상이 삶에 미치는 영향이 더 크다는 것을 나타냅니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 2주, 4주, 8주, 12주, 18주, 26주, 52주, 104주 및 156주
위장관 증상: 베이스라인 및 26주, 52주, 104주 및 156주에 브리스톨 대변 척도 점수로 대변 일관성 평가를 받은 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
참가자들은 다음 유형에 따라 지난 10일 동안(지정된 각 시점 이전) 대변 일관성을 7점 Bristol 대변 척도로 평가하도록 요청받았습니다. = 표면에 균열이 있는 소시지 모양, 4 = 소시지 모양이지만 매끄럽고 부드럽다, 5 = 가장자리가 선명하게 잘린 부드러운 얼룩, 6 = 가장자리가 울퉁불퉁한 푹신한 조각, 7 = 단단한 조각이 없는 물 같은 느낌. 1형과 2형은 변비를 나타내고, 3형과 4형은 "이상적인 변"(가장 쉽게 배변)을 나타내며, 5-7형은 설사 경향이 있습니다. 배변 유형별 빈도는 '전혀', '가끔', '자주'로 분류하였다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
26주, 104주 및 156주차에 Beck Depression Inventory(BDI) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 104주 및 156주차
BDI-II 척도는 우울증 증상의 유무와 중증도를 측정하는 21개 항목의 점수 도구입니다. BDI-II 도구의 21개 항목은 각각 우울 증상을 나타냅니다. 각 증상은 0에서 3까지의 4점 척도(0=증상 없음)로 점수를 매겼습니다. (3=증상이 매우 심함). 각 증상에 대한 점수를 합산하여 21개 항목 모두에 대한 총점을 얻었으며 다음과 같이 해석되었습니다. 점수 0-13: 최소 우울증; 14-19: 가벼운 우울증; 20-28: 중등도 우울증 및 29-63: 심한 우울증, 점수가 높을수록 우울증이 심함을 나타냅니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 104주 및 156주차
26주차, 52주차, 104주차 및 156주차에서 알부민/크레아티닌 비율(ACR) 및 단백질/크레아티닌 비율(PCR)의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
이 평가를 위한 각 예정된 방문에 대해, 4일에서 7일 사이에 3회의 야간 소변 샘플을 수집했습니다. 모든 소변 샘플은 16일 이내에 수집되었습니다. ACR 및 PCR은 각 컬렉션에 대해 결정되었습니다. 3회 수집/방문에 대해 결정된 값의 중앙값을 분석에 사용했습니다. 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
베이스라인 및 26주, 52주, 104주 및 156주차에서 심초음파 범주(ECHO) 결과의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
모든 연속 심 초음파 변수의 요약 통계는 각 방문에 대해 계산되었습니다. 판독값의 전반적인 해석은 정상, 비정상이지만 임상적으로 유의하지 않음(NCS) 및 비정상이지만 임상적으로 유의함(CS) 범주의 3가지 범주로 요약되었습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
기준선 및 26주차 및 156주차에서 뇌 자기공명영상(MRI) 결과 카테고리의 참가자 수
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주 및 156주차
모든 연속 MRI 변수는 각 방문에 대한 기술 통계를 사용하여 요약되었습니다. 판독값의 전반적인 해석은 정상 및 비정상의 2가지 범주로 요약되었습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주 및 156주차
26주, 52주, 104주 및 156주에 예상 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
예상 사구체 여과율은 신장 기능 수준을 측정하고 신장 질환의 단계를 결정하는 데 사용되었습니다. 26주, 52주, 104주 및 156주차에 기준선 이후 값에서 기준선 값을 빼 eGFR의 기준선으로부터의 변화를 구했습니다. 이 분석을 위해 기준선은 초기 ACT13739 연구 기준선으로 정의되었습니다.
ACT13739 연구의 기준선 및 ACT13739 기준선 이후 26주, 52주, 104주 및 156주차
52주, 104주, 156주 및 160주차의 키토트리오시다제(Chit1) 혈장 농도 수준(치료 종료 추적 조사)
기간: ACT13739 기준선 이후 52주, 104주, 156주 및 160주(치료 종료 추적 조사)
시간 경과에 따른 Chit1의 혈장 농도는 질량 분석법(MS) 기반 분석을 사용하여 결정되었습니다. 분석을 위해 52 ng/mL를 정량 하한으로 간주했습니다. 프로토콜에서 이차 종점으로 확인되었지만 혈장 Chit1은 탐색적 측정이기도 합니다. LTS14116 시점만 분석되어 제시됩니다. 요약된 데이터는 각 시점에서 측정된 값입니다(기준선에서 변경되지 않음). 여기서, 측정값 '0.000'은 모든 평가 가능한 참가자에 대해 실험실에서 보고된 156주차에 5명의 참가자에 대해 혈장에서 키토트리오시다제가 검출되지 않았음을 나타냅니다.
ACT13739 기준선 이후 52주, 104주, 156주 및 160주(치료 종료 추적 조사)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Genzyme, a Sanofi Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 7월 7일

기본 완료 (실제)

2018년 11월 20일

연구 완료 (실제)

2018년 11월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 6월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 7월 2일

처음 게시됨 (추정)

2015년 7월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 2월 26일

마지막으로 확인됨

2021년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT 번호)
  • U1111-1165-9049 (기타 식별자: UTN)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

파브리병에 대한 임상 시험

GZ/SAR402671에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Mauritania

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다