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ファブリー病の未治療の成人男性患者における GZ/SAR402671 の長期的な安全性、薬力学、および探索的有効性の評価

2021年2月26日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

ファブリー病と診断された成人男性患者におけるGZ / SAR402671の長期安全性、薬力学、および探索的有効性に関する非盲検、多施設共同、多国籍拡大研究

第一目的：

ACT13739 (NCT02489344) 試験を完了したファブリー病の成人男性参加者における GZ/SAR402671 の長期安全性を評価すること。

副次的な目的:

以前にACT13739試験を完了したファブリー病の成人男性参加者における薬力学的および探索的有効性エンドポイントに対するGZ/SAR402671の長期効果を評価すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この延長試験 (LTS14116) の合計期間は最大 31 か月でした (30 か月の治療と 1 か月の治療後のフォローアップ)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

8

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • Investigational Site Number 840001
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス、CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • フランス
      • Garches、フランス、92380
        • Investigational Site Number 250001
  • ポーランド
      • Warszawa、ポーランド、04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • Investigational Site Number 643002

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準 :

  • -以前に研究ACT13739を完了したファブリー病の男性参加者。
  • -署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる参加者。
  • 性的に活発な参加者で、好みの通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、許容される2つの効果的な避妊方法を使用することをいとわない。

除外基準 :

-治験責任医師の意見では、参加者は研究の要件を順守することができません。

上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GZ/SAR402671
この延長試験 (LTS14116) では、参加者は GZ/SAR402671 15 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回、30 か月間経口投与されました。
薬：GZ/SAR402671

剤形：カプセル

投与経路：経口

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
治験薬を投与された参加者における不都合な医学的発生は、この治療との因果関係の可能性に関係なく、有害事象 (AE) と見なされました。 TEAE は、TEAE 期間 (ACT13739 における治験薬の最初の投与から、ACT13739/LTS14116 併用治療期間における治験薬の最後の投与までの期間 + 1 か月または参加者の治験参加の終了までの期間) に発生または悪化した AE として定義されました。最初に発生した方)。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重大な臨床検査値異常のある参加者の数: 血液学的パラメーター
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重要な異常の基準:

  • ヘモグロビン: 115 グラム/リットル (g/L) 以下 (<=); 185 g/L 以上 (>=);ベースラインから減少 (DFB) >=20 g/L
  • ヘマトクリット: <=0.37 ボリューム/ボリューム (v/v); >=0.55 v/v
  • 赤血球: >=6 Tera/L
  • 血小板：100ギガ/L未満（<）。 >=700ギガ/L
  • 白血球: <3.0 Giga/L (Non-Black [NB]) または <2.0 Giga/L (Black [B]); >=16.0 ギガ/L
  • 好中球: <1.5 Giga/L (NB) または <1.0 Giga/L (B);
  • リンパ球: 4.0 Giga/L 以上 (>)
  • 単球: >0.7 ギガ/L
  • 好塩基球：>0.1ギガ/L
  • 好酸球: >0.5 Giga/L または > 正常上限 (ULN) (ULN >=0.5 Giga/L の場合)
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重大な臨床検査値異常のある参加者の数: 電解質
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重要な異常の基準:

  • ナトリウム: <=129 ミリモル (mmol)/L; >=160mmol/L
  • カリウム: <3 mmol/L; >=5.5mmol/L
  • 塩化物: <80 mmol/L; >115mmol/L。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重大な臨床検査値異常のある参加者の数: 肝機能パラメーター
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重要な異常の基準:

  • アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN および >20 ULN
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN および >20 ULN
  • アルカリホスファターゼ: >1.5 ULN
  • ビリルビン：>1.5 ULN; >2ULN。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重要な臨床検査値異常のある参加者の数: 代謝パラメータ
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重要な異常の基準:

  • グルコース: <=3.9 mmol/L かつ < 正常下限 (LLN); >=11.1 mmol/L (非絶食 [unfas]) または >=7 mmol/L (絶食 [fas])
  • リパーゼ: >= 3 ULN
  • C 反応性タンパク質 (CRP): > 2 ULN または > 10 ミリグラム (mg)/L (ULN が提供されていない場合)。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重要な臨床検査値異常のある参加者の数: 腎機能パラメータ
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重要な異常の基準:

  • クレアチニン: >=150 マイクロモル/リットル (mcmol/L) (成人); >= ベースラインから 30% の変化。 >= ベースラインからの 100% の変化
  • 血中尿素窒素：>=17mmol/L
  • 尿酸: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L この分析では、ベースラインを最初の ACT13739 研究のベースラインと定義しました。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重大な臨床検査値異常のある参加者の数: 尿検査
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重大な尿異常の基準:

pH: <= 4.6; pH: >= 8.0
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重要なバイタルサイン異常のある参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重大なバイタルサイン異常の基準:

  • 収縮期血圧 (SBP) 仰臥位: <=95 水銀柱ミリメートル (mmHg) および DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg かつベースラインからの上昇 (IFB) >=20 mmHg
  • 拡張期血圧 (DBP) 仰臥位: <=45 mmHg および DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg および IFB >=10 mmHg
  • 心拍数 (HR) 仰臥位: <=50 ビート/分 (bpm) および DFB >=20 bpm; >=120 bpm および IFB >=20 bpm
  • 重量: >=5% DFB; >=5% IFB この分析では、ベースラインを最初の ACT13739 試験のベースラインと定義しました。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで
潜在的に臨床的に重要な心電図 (ECG) 異常のある参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

潜在的に臨床的に重要な心電図異常の基準:

  • ECG 平均 HR: <30 bpm; <30 bpm および DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm および DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm および DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm および DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm および DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm および DFB >=20 bpm
  • PR 間隔: >200 ミリ秒 (ms); >200 ミリ秒および IFB >=25%。 >220 ミリ秒; >220 ミリ秒および IFB >=25%。 >240 ミリ秒; >240 ミリ秒および IFB >=25%
  • QRS 持続時間: >110 ミリ秒。 >110 ミリ秒および IFB >=25%。 >120 ミリ秒; >120 ミリ秒および IFB >=25%
  • QTc Bazett (QTcB) 間隔: >450 ms; >480 ミリ秒; >500 ミリ秒; IFB >30 かつ <=60 ms、IFB >60 ms
  • QTc フリデリシア (QTc F): >450 ms; >480 ミリ秒; >500 ミリ秒; IFB >30 かつ <=60 ms; IFB >60 ミリ秒
  • QT 間隔: >500 ms この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究ベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインから ACT13739 ベースライン後 37 か月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
26、52、104、および 156 週での血漿グロボトリアオシルセラミド (GL-3) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
血漿 GL-3 のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 血漿中の GL-3 の濃度は、検証済みの液体クロマトグラフィー タンデム質量分析 (LC-MS/MS) メソッドを使用して決定されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
26、52、104、および 156 週での血漿 Lyso Globotriaosylceramide (Lyso GL-3) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
血漿 GL-3 のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 検証済みの LC-MS/MS メソッドを使用して、血漿中の lyso-GL-3 の濃度を測定しました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
26、52、104、および 156 週での血漿グルコシルセラミド (GL-1) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
血漿 GL-1 のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 血漿中の GL-1 の濃度は、有効な LC-MS/MS メソッドを使用して決定されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
26、52、104、および 156 週での血漿モノシアロジヘキソシルガングリオシド (GM3) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
血漿 GM3 のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 検証済みの LC-MS/MS メソッドを使用して、血漿中の GM3 の濃度を測定しました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
26、52、104、および 156 週での尿中 GL-3 濃度のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
尿 GL-3 のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 尿中の GL-3 濃度は、検証済みの LC-MS/MS メソッドを使用して測定されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
26、52、104、および 156 週での高感度心筋トロポニン T のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
高感度心筋トロポニン T のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
12、26、および 156 週でのポドサイトリア数 (クレアチニン 1 ミリグラムあたり) のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 試験のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 12、26、および 156 週
ポドサイトリアのベースラインからの変化は、12、26、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 尿サンプルを処理して、ポドサイト (ポドカリキシン、PCX) および壁細胞 (クローディン 1、CL1) マーカーを特定しました。 PCX +/CL1 陰性細胞は有足細胞として同定され、PCX +/CL1 陽性細胞は有足細胞表現型を有する壁細胞として同定された。 すべてのカウントは、尿 Cr で補正されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 試験のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 12、26、および 156 週
表在毛細血管内皮細胞における皮膚 GL-3 スコアの経時的なベースラインからのシフトの概要: GL-3 スコアのシフトのカテゴリーにおける参加者の数
時間枠：ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
光学顕微鏡によるＧＬ－３の蓄積／含有の採点のために、皮膚生検を行った。 3 人の独立した病理学者が、包含重症度スコア 0 (なし/微量)、1 (軽度)、2 (中等度)、および 3 (重度) を使用して GL-3 クリアランスを採点し、スコアが高いほど、より重度の状態を示しました。 時点ごとの参加者ごとの単一のスコアは、病理学者の大多数によって評価されたスコアを取得することによって導出されました。過半数のスコアを導出できなかった場合は、中央値のスコアが使用されました。 データは、ベースライン GL-3 スコアから 12、26、52、および 156 週の GL-3 スコアへのシフトを伴う参加者数に関して要約され、報告されました。 ベースラインから低いスコアへのシフトは、そのそれぞれの時点での状態がそれほど深刻ではないことを示しています。 観察されなかったベースラインスコア/週スコアのシフトカテゴリ (参加者がカテゴリにデータを持っていなかった) は報告されませんでした。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
経時的な深部血管内皮細胞における皮膚 GL-3 スコアのベースラインからのシフトの概要: GL-3 スコアのシフトのカテゴリーにおける参加者の数
時間枠：ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
光学顕微鏡によるＧＬ－３の蓄積／含有の採点のために、皮膚生検を実施した。 3 人の独立した病理学者が、包含重症度スコア 0 (なし/微量)、1 (軽度)、2 (中等度)、および 3 (重度) を使用して GL-3 クリアランスを採点し、スコアが高いほど、より重篤な状態を示しました。 時点ごとの参加者ごとの単一のスコアは、病理学者の大多数によって評価されたスコアを取得することによって導出されました。過半数のスコアが得られなかった場合は、中央値のスコアが使用されました。 データは、ベースライン GL-3 スコアから 12、26、52、および 156 週目の GL-3 スコアへのシフトを伴う参加者数に関して要約され、報告されました。 ベースラインから低いスコアへのシフトは、そのそれぞれの時点での状態がそれほど深刻ではないことを示しています。 観察されなかったベースライン スコア/週スコアのシフト カテゴリ (参加者がカテゴリにデータを持っていなかった) は報告されませんでした。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
深部血管における皮膚 GL-3 スコアのベースラインからのシフトのまとめ
時間枠：ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
光学顕微鏡によるＧＬ－３の蓄積／含有の採点のために、皮膚生検を実施した。 3 人の独立した病理学者が、包含重症度スコア 0 (なし/微量)、1 (軽度)、2 (中等度)、および 3 (重度) を使用して GL-3 クリアランスを採点し、スコアが高いほど、より重度の状態を示しました。 時点ごとの参加者ごとの単一のスコアは、病理学者の大多数によって評価されたスコアを取得することによって導出されました。過半数のスコアを導出できなかった場合は、中央値のスコアが使用されました。 データは、ベースライン GL-3 スコアから 12、26、52、および 156 週の GL-3 スコアへのシフトを伴う参加者数に関して要約され、報告されました。 ベースラインから低いスコアへのシフトは、そのそれぞれの時点での状態がそれほど深刻ではないことを示しています。 観察されなかったベースラインスコア/週スコアのシフトカテゴリ (参加者がカテゴリにデータを持っていなかった) は報告されませんでした。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
経時的な会陰細胞の皮膚 GL-3 スコアのベースラインからのシフトの概要: GL-3 スコアのシフトのカテゴリの参加者の数
時間枠：ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
光学顕微鏡によるＧＬ－３の蓄積／含有の採点のために、皮膚生検を行った。 3 人の独立した病理学者が、包含重症度スコア 0 (なし/微量)、1 (軽度)、2 (中等度)、および 3 (重度) を使用して GL-3 クリアランスを採点し、スコアが高いほど、より重度の状態を示しました。 時点ごとの参加者ごとの単一のスコアは、病理学者の大多数によって評価されたスコアを取得することによって導出されました。過半数のスコアを導出できなかった場合は、中央値のスコアが使用されました。 データは、ベースライン GL-3 スコアから 12、26、52、および 156 週の GL-3 スコアへのシフトを伴う参加者数に関して要約され、報告されました。 ベースラインから低いスコアへのシフトは、そのそれぞれの時点での状態がそれほど深刻ではないことを示しています。 観察されなかったベースラインスコア/週スコアのシフトカテゴリ (参加者がカテゴリにデータを持っていなかった) は報告されませんでした。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 試験のベースラインと、ACT13739 ベースライン後の 12、26、52、および 156 週目
26、52、104、156 週目の Short Form-36 (SF-36) 健康調査の精神的要素の要約と身体的要素の要約のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
SF-36 健康調査は、参加者の健康状態を測定するための参加者報告調査です。 これは、健康の 8 つのさまざまな側面 (活力、身体機能、身体の痛み、一般的な健康の認識、身体的役割機能、感情的役割機能、社会的役割機能、精神的健康) を測定するために使用される 36 項目のアンケートです。 8 つの側面のそれぞれのスコア範囲は 0 (最大障害) から 100 (障害なし) で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。 SF-36 の応答は、2 つの要約スコアの計算にも使用されました: 身体的要素スコア (PCS) と精神的要素スコア (MCS)。 これら 2 つの要約スコアのそれぞれのスコア範囲は 0 (障害が最大) から 100 (障害なし) で、スコアが高いほど障害が少ないか、健康状態が良好であることを示します。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
胃腸（GI）症状：ベースラインおよび2、4、8、12、18、26、52、104、および156週で腹痛を伴う参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、過去 10 日間 (指定された各時点の前) に腹痛があったことを報告するよう求められました。 参加者は、「現在、腹部（おなか）の痛みに苦しんでいますか?」という質問に答えました。 [はい・いいえ]"。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究として定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび2、4、8、12、18、26、52、104、および156週の腹痛重症度スコア
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、過去 10 日間 (指定された各時点の前) の腹痛の重症度をビジュアル アナログ スケール (VAS) でマークするように求められました。 スケールは 0% (痛みなし) から 100% (非常に重度) までの範囲で、スコアが高いほど重症度が高いことを示します。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。 標準偏差 (SD) は、データが利用可能な参加者が複数いる場合にのみ計算できます。 これにより、SD が計算できない場合、該当するフィールドは空白のままになりました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび2、4、8、12、18、26、52、104、および156週での腹痛スコアの日数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、過去 10 日間 (指定された各時点の前) に腹痛があった日数を報告するよう求められました。 腹痛スコアの日数は、痛みのある日数× 10 を掛けることで得られました。 スコアの範囲は 10 ～ 100 で、スコアが高いほど痛みのある日数が多いことを示します。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび2、4、8、12、18、26、52、104、および156週で腹部膨満を伴う参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、過去 10 日間 (指定された各時点の前) に腹部膨満の存在を報告するよう求められました。 参加者は、「現在、腹部膨満（膨満感、むくみ、またはきついおなか）に苦しんでいますか？」という質問に答えました。 [はい・いいえ]"。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび2、4、8、12、18、26、および156週での腹部膨満重症度スコア
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、VAS で過去 10 日間 (指定された各時点の前) の腹部膨満の重症度をマークするように求められました。 スケールは 0% (膨満なし) から 100% (非常に重度) までの範囲で、スコアが高いほど重症度が高いことを示します。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。 SD は、データが利用可能な参加者が複数いる場合にのみ計算できます。 これにより、SD が計算できない場合、該当するフィールドは空白のままになりました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび2、4、8、12、18、26、52、104、および156週での腹痛/膨満による食事の減少に関する反応のカテゴリーの参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、「腹痛や腹部膨満のために食事の量が減ることはどのくらいありますか?」という質問に回答しました。過去 10 日間 (指定された各時点の前) のカテゴリで、「まったくない」、「ときどき」、または「頻繁に」。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週での排便習慣に対する満足度
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、VAS で過去 10 日間 (指定された各時点の前) の排便習慣に対する満足度をマークするよう求められました。 スケールは 0% (非常に満足) から 100% (非常に不満) までの範囲であり、パーセンテージが高いほど満足度が低いことを示します。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状: 排便の頻度 - ベースラインおよび 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週での 1 日あたりの排便の最大回数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、「あなたの排便の最大回数は何回ですか？日/週/月あたり?". 参加者は、好みの時間単位 (1 日あたりなど) を選択しました。 参加者から提供された回答は、結果を報告するための 1 日あたりの回数に変換されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状: 排便の頻度 - ベースラインおよび 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週での 1 日あたりの排便の最小回数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、過去 10 日間 (指定された各時点の前) の排便の頻度 (1 日ごと、1 週間ごと、または 1 か月ごと) を報告するよう求められました。 参加者は、「1 日/1 週間/1 か月あたりの排便回数の最小値は?」という質問に答えました。 参加者は、好みの時間単位 (1 日あたりなど) を選択しました。 参加者から提供された回答は、結果を報告するための 1 日あたりの回数に変換されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週でのファブリー病の消化管症状の影響
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
参加者は、アンケート（炎症性腸重症度スコアリングシステムの修正版）に記入することにより、消化管症状（腹痛、腹部膨満、排便）を評価しました。 参加者は、ファブリー病の胃腸症状が過去 10 日間 (指定された各時点の前) の生活に与える影響を VAS でマークするよう求められました。 スケールは 0% (まったくない) から 100% (完全に) の範囲であり、パーセンテージが高いほど、病気の消化管症状が生命に与える影響が大きいことを示しています。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後 2、4、8、12、18、26、52、104、および 156 週
胃腸症状：ベースラインおよび26、52、104、および156週目にブリストル便スケールスコアリングによる便の一貫性評価を受けた参加者の数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
参加者は、次のタイプに従って、過去 10 日間 (指定された各時点の前) の便の硬さを 7 段階のブリストル便スケールで評価するよう求められました。 = 表面にひび割れのあるソーセージのようなもの、4 = ソーセージのようなものだが滑らかで柔らかい、5 = 端がはっきりとカットされた柔らかい塊、6 = 端がぎざぎざのふわふわした部分、および 7 = 固い部分がなく水っぽい。 タイプ 1 と 2 は便秘を示し、タイプ 3 と 4 は「理想的な便」 (最も排便しやすい) を示し、タイプ 5 ～ 7 は下痢傾向を示します。 各便の種類の頻度は、「まったくない」、「ときどき」、「よくある」に分類されました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
26、104、および 156 週でのベックうつ病インベントリ (BDI) 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 試験のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、104、および 156 週目
BDI-II スケールは、うつ病の症状の存在と重症度を測定する 21 項目の採点ツールです。 BDI-II ツールの 21 項目のそれぞれが抑うつ症状を表しています。 各症状は、0 ～ 3 の 4 段階スケール (0 = 症状なし) で採点されました。 (3=非常に激しい症状)。 各症状のスコアを合計して、21 項目すべての合計スコアを取得しました。スコアは次のように解釈されました。 14～19歳：軽度のうつ病。 20 ～ 28 は中等度のうつ病、29 ～ 63 は重度のうつ病で、スコアが高いほどうつ病が多いことを示します。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 試験のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、104、および 156 週目
26、52、104、および 156 週でのアルブミン/クレアチニン比 (ACR) およびタンパク質/クレアチニン比 (PCR) のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
この評価のために予定された訪問ごとに、4 ～ 7 日間隔で 3 回の夜間尿サンプルが採取されました。 すべての尿サンプルは 16 日間で収集されました。 ACR と PCR は、コレクションごとに決定されました。 3回の収集/訪問で決定された値の中央値が分析に使用されました。 ベースラインは、最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
ベースラインおよび26、52、104、および156週での心エコー図（ECHO）結果のカテゴリの参加者数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
すべての連続心エコー図変数の要約統計量は、訪問ごとに計算されました。 読み取り値の全体的な解釈は、正常、異常だが臨床的に重要ではない (NCS)、異常だが臨床的に重要な (CS) の 3 つのカテゴリにまとめられました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
ベースラインおよび26週目、156週目の脳磁気共鳴画像法（MRI）結果のカテゴリーの参加者数
時間枠：ACT13739 研究のベースラインと 26 週目、および ACT13739 ベースライン後の 156 週目
すべての連続 MRI 変数は、各訪問の記述統計を使用して要約されました。 測定値の全体的な解釈は、正常と異常の 2 つのカテゴリにまとめられました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインと 26 週目、および ACT13739 ベースライン後の 156 週目
26、52、104、および 156 週での推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
推定糸球体濾過率は、腎機能のレベルを測定し、腎疾患の段階を決定するために使用されました。 eGFR のベースラインからの変化は、26、52、104、および 156 週のベースライン後の値からベースライン値を差し引くことによって得られました。 この分析では、ベースラインは最初の ACT13739 研究のベースラインとして定義されました。
ACT13739 研究のベースラインおよび ACT13739 ベースライン後の 26、52、104、および 156 週目
キトトリオシダーゼ (Chit1) 52、104、156、および 160 週目の血漿中濃度レベル (治療追跡終了時)
時間枠：52、104、156、および 160 週目 (治療のフォローアップの終了) ACT13739 ベースライン後
時間の経過に伴う Chit1 の血漿濃度は、質量分析 (MS) ベースのアッセイを使用して決定されました。 分析では、52 ng/mL を定量下限と見なしました。 プロトコルでは副次評価項目として特定されていますが、血漿 Chit1 も探索的測定です。 LTS14116 のタイムポイントのみが分析され、表示されます。 要約されたデータは、各時点での測定値です (ベースラインからの変化はありません)。 ここで、測定値「0.000」は、評価可能なすべての参加者について検査室によって報告された、156 週目に 5 人の参加者の血漿中にキトトリオシダーゼが検出されなかったことを示します。
52、104、156、および 160 週目 (治療のフォローアップの終了) ACT13739 ベースライン後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年7月7日

一次修了 (実際)

2018年11月20日

研究の完了 (実際)

2018年11月20日

試験登録日

最初に提出

2015年6月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年7月2日

最初の投稿 (見積もり)

2015年7月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年3月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年2月26日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT番号)
  • U1111-1165-9049 (その他の識別子：UTN)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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