Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av den långsiktiga säkerheten, farmakodynamiken och den utforskande effekten av GZ/SAR402671 hos behandlingsnaiva vuxna manliga patienter med Fabrys sjukdom

26 februari 2021 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En öppen, multicenter, multinationell utvidgningsstudie av den långsiktiga säkerheten, farmakodynamiken och utforskande effektiviteten av GZ/SAR402671 hos vuxna manliga patienter som diagnostiserats med Fabrys sjukdom

Huvudmål:

För att bedöma den långsiktiga säkerheten för GZ/SAR402671 hos vuxna manliga deltagare med Fabrys sjukdom som tidigare genomfört studie ACT13739 (NCT02489344).

Sekundärt mål:

För att bedöma den långsiktiga effekten av GZ/SAR402671 på farmakodynamiska och explorativa effektmått hos vuxna manliga deltagare med Fabrys sjukdom som tidigare genomfört studien ACT13739.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den totala varaktigheten av denna förlängningsstudie (LTS14116) var upp till 31 månader (30 månaders behandling och en månad efter behandlingsuppföljning).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Manlig deltagare med Fabrys sjukdom som tidigare genomfört studie ACT13739.
  • Deltagare, villiga och kan ge undertecknat informerat samtycke.
  • Sexuellt aktiva deltagare, villiga att utöva sann abstinens i linje med deras föredragna och vanliga livsstil eller använda två acceptabla effektiva preventivmetoder.

Exklusions kriterier :

-Deltagare, enligt utredarens åsikt, oförmögna att följa studiens krav.

Ovanstående information var inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GZ/SAR402671
Deltagarna fick GZ/SAR402671 15 milligram (mg) en gång dagligen oralt under 30 månader i denna förlängningsstudie (LTS14116).
Läkemedel: GZ/SAR402671

Läkemedelsform: kapsel

Administreringssätt: oralt

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet ansågs vara en biverkning (AE) utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband med denna behandling. TEAE definierades som biverkningar som utvecklades eller förvärrades under TEAE-perioden (perioden från den första administreringen av studieläkemedlet i ACT13739 till och med den senaste administreringen av studieläkemedlet under den kombinerade ACT13739/LTS14116-behandlingsperioden plus 1 månad eller slutet av studiedeltagandet för deltagare, beroende på vilket som inträffade först). För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser: hematologiska parametrar
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta avvikelser:

  • Hemoglobin: mindre än eller lika med (<=) 115 gram per liter (g/L); större än eller lika med (>=)185 g/L; minskade från baslinjen (DFB) >=20 g/L
  • Hematokrit: <=0,37 volym/volym (v/v); >=0,55 v/v
  • Erytrocyter: >=6 Tera/L
  • Trombocyter: mindre än (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/L
  • Leukocyter: <3,0 Giga/L (icke-svart [NB]) eller <2,0 Giga/L (svart [B]); >=16,0 Giga/L
  • Neutrofiler: <1,5 Giga/L (NB) eller <1,0 Giga/L (B);
  • Lymfocyter: större än (>) 4,0 Giga/L
  • Monocyter: >0,7 Giga/L
  • Basofiler: >0,1 Giga/L
  • Eosinofiler: >0,5 Giga/L eller >övre normalgräns (ULN) (om ULN >=0,5 Giga/L) För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiens baslinje.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser: Elektrolyter
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta avvikelser:

  • Natrium: <=129 millimol (mmol)/L; >=160 mmol/L
  • Kalium: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Klorid: <80 mmol/L; >115 mmol/L.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser: leverfunktionsparametrar
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta avvikelser:

  • Alanine Aminotransferas (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN och >20 ULN
  • Aspartataminotransferas (ASAT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN och >20 ULN
  • Alkaliskt fosfatas: >1,5 ULN
  • Bilirubin: >1,5 ULN; >2 ULN.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser: Metaboliska parametrar
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta avvikelser:

  • Glukos: <=3,9 mmol/L och < nedre normalgränser (LLN); >=11,1 mmol/L (fasta [unfas]) eller >=7 mmol/L (fasta [fas])
  • Lipas: >= 3 ULN
  • C Reaktivt protein (CRP): > 2 ULN eller > 10 milligram (mg)/L (om ULN inte tillhandahålls).
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser: njurfunktionsparametrar
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta avvikelser:

  • Kreatinin: >=150 mikromol per liter (mcmol/L) (vuxna); >=30 % förändring från baslinjen; >= 100 % förändring från baslinjen
  • Blodureakväve: >=17 mmol/L
  • Urat: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser: Urinanalys
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier med potentiellt kliniskt signifikanta urinavvikelser:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta avvikelser från vitala tecken
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta vitala teckenavvikelser:

  • Systoliskt blodtryck (SBP) liggande: <=95 millimeter kvicksilver (mmHg) och DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg och ökning från baslinjen (IFB) >=20 mmHg
  • Diastoliskt blodtryck (DBP) liggande: <=45 mmHg och DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg och IFB >=10 mmHg
  • Puls (HR) i ryggläge: <=50 slag per minut (bpm) och DFB >=20 slag per minut; >=120 bpm och IFB >=20 bpm
  • Vikt: >=5 % DFB; >=5 % IFB För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen
Antal deltagare med potentiellt kliniskt signifikanta elektrokardiogram (EKG) avvikelser
Tidsram: Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Kriterier för potentiellt kliniskt signifikanta EKG-avvikelser:

  • EKG-medelvärde HR: <30 bpm; <30 bpm och DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm och DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm och DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm och DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm och DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm och DFB >=20 bpm
  • PR-intervall: >200 millisekunder (ms); >200 ms och IFB >=25%; >220 ms; >220 ms och IFB >=25%; >240 ms; >240 ms och IFB >=25 %
  • QRS-längd: >110 ms; >110 ms och IFB >=25%; >120 ms; >120 ms och IFB >=25 %
  • QTc Bazett (QTcB) intervall: >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 och <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 och <=60 ms; IFB >60 ms
  • QT-intervall: >500 ms För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Från baslinjen för ACT13739-studien upp till 37 månader efter ACT13739-baslinjen

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i plasma globotriaosylceramid (GL-3) koncentration vid veckorna 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasma GL-3 erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från post-baslinjevärdet vid vecka 26, 52, 104 och 156. Koncentrationen av GL-3 i plasma bestämdes med användning av en validerad vätskekromatografi tandemmasspektrometri (LC-MS/MS) metod. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasma Lyso Globotriaosylceramid (Lyso GL-3) koncentration vid vecka 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasma GL-3 erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från post-baslinjevärdet vid vecka 26, 52, 104 och 156. Koncentrationen av lyso-GL-3 i plasma bestämdes med användning av en validerad LC-MS/MS-metod. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasmaglukosylceramidkoncentration (GL-1) vid vecka 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasma GL-1 erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från post-baslinjevärdet vid vecka 26, 52, 104 och 156. Koncentrationen av GL-1 i plasma bestämdes med användning av en validerad LC-MS/MS-metod. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasmamonosialodihexosylgangliosid (GM3) koncentration vid vecka 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i plasma GM3 erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från post-baslinjevärdet vid vecka 26, 52, 104 och 156. Koncentrationen av GM3 i plasma bestämdes med en validerad LC-MS/MS-metod. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i urin GL-3-koncentration vid veckorna 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från utgångsvärdet i urin GL-3 erhölls genom att subtrahera utgångsvärdet från värdet efter utgångsläget vid vecka 26, 52, 104 och 156. Koncentrationen av GL-3 i urin bestämdes med användning av en validerad LC-MS/MS-metod. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i högkänslig hjärttroponin T vid vecka 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i högkänsligt hjärttroponin T erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från post-baseline-värdet vid veckorna 26, 52, 104 och 156. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i antal podocyturi (per milligram kreatinin) vid veckorna 12, 26 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i podocyturi erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från post-baslinjevärdet vid veckorna 12, 26 och 156. Urinprover bearbetades för att identifiera markörer för podocyt (podocalyxin, PCX) och parietalcell (claudin 1, CL1). PCX +/CL1-negativa celler identifierades som podocyter och PCX +/CL1-positiva celler som parietalceller med podocytfenotyp. Alla räkningar korrigerades för urin Cr. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26 och 156 efter ACT13739-baslinje
Sammanfattning av förändringar från baslinjen i hud GL-3-poäng i ytliga kapillärendotelceller över tid: Antal deltagare i kategorier av förändring i GL-3-poäng
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Hudbiopsier utfördes för poängsättning av GL-3-ackumulering/inneslutningar genom ljusmikroskopi. Tre oberoende patologer fick GL-3-clearance genom att använda en inklusionssvårighetspoäng på 0 (ingen/spår), 1 (lindrig), 2 (måttlig) och 3 (svår), där högre poäng tydde på ett allvarligare tillstånd. En enda poäng per deltagare per tidpunkt erhölls genom att ta poängen som bedömdes av en majoritet av patologerna; om en majoritetspoäng inte kunde härledas användes medianpoängen. Data sammanfattades och rapporterades i termer av antal deltagare med skift från baslinje GL-3-poäng till vecka 12, 26, 52 och 156 GL-3-poäng. Skift till lägre poäng från baslinjen indikerade ett mindre allvarligt tillstånd vid respektive tidpunkt. Någon skiftkategori av baslinjepoäng/veckapoäng som inte observerades (ingen deltagare hade data i kategorin) rapporterades inte. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Sammanfattning av förändringar från baslinjen i hud GL-3-poäng i djupa kärl endotelceller över tid: Antal deltagare i kategorier av förändring i GL-3-poäng
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Hudbiopsier utfördes för poängsättning av GL-3-ackumulering/inneslutningar genom ljusmikroskopi. Tre oberoende patologer fick GL-3-clearance genom att använda en inklusionssvårighetspoäng på 0 (ingen/spår), 1 (lindrig), 2 (måttlig) och 3 (svår), där högre poäng tydde på ett allvarligare tillstånd. En enda poäng per deltagare per tidpunkt erhölls genom att ta poängen som bedömdes av en majoritet av patologerna; om en majoritetspoäng inte kunde härledas användes medianpoängen. Data sammanfattades och rapporterades i termer av antal deltagare med skift från baslinje GL-3-poäng till vecka 12, 26, 52 och 156 GL-3-poäng. Skift till lägre poäng från baslinjen indikerade ett mindre allvarligt tillstånd vid respektive tidpunkt. Någon skiftkategori av baslinjepoäng/veckapoäng som inte observerades (ingen deltagare hade data i kategorin) rapporterades inte. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Sammanfattning av förändringar från baslinjen i hud GL-3-poäng i djupa kärl Släta muskelceller över tid: Antal deltagare i kategorier av förändring i GL-3-poäng
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Hudbiopsier utfördes för poängsättning av GL-3-ackumulering/inneslutningar genom ljusmikroskopi. Tre oberoende patologer fick GL-3-clearance genom att använda en inklusionssvårighetspoäng på 0 (ingen/spår), 1 (lindrig), 2 (måttlig) och 3 (svår), där högre poäng tydde på ett allvarligare tillstånd. En enda poäng per deltagare per tidpunkt erhölls genom att ta poängen som bedömdes av en majoritet av patologerna; om en majoritetspoäng inte kunde härledas användes medianpoängen. Data sammanfattades och rapporterades i termer av antal deltagare med skift från baslinje GL-3-poäng till vecka 12, 26, 52 och 156 GL-3-poäng. Skift till lägre poäng från baslinjen indikerade ett mindre allvarligt tillstånd vid respektive tidpunkt. Någon skiftkategori av baslinjepoäng/veckapoäng som inte observerades (ingen deltagare hade data i kategorin) rapporterades inte. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Sammanfattning av förändringar från baslinjen i hud GL-3-poäng i perineuriumceller över tid: Antal deltagare i kategorier av förändring i GL-3-poäng
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Hudbiopsier utfördes för poängsättning av GL-3-ackumulering/inneslutningar genom ljusmikroskopi. Tre oberoende patologer fick GL-3-clearance genom att använda en inklusionssvårighetspoäng på 0 (ingen/spår), 1 (lindrig), 2 (måttlig) och 3 (svår), där högre poäng tydde på ett allvarligare tillstånd. En enda poäng per deltagare per tidpunkt erhölls genom att ta poängen som bedömdes av en majoritet av patologerna; om en majoritetspoäng inte kunde härledas användes medianpoängen. Data sammanfattades och rapporterades i termer av antal deltagare med skift från baslinje GL-3-poäng till vecka 12, 26, 52 och 156 GL-3-poäng. Skift till lägre poäng från baslinjen indikerade ett mindre allvarligt tillstånd vid respektive tidpunkt. Någon skiftkategori av baslinjepoäng/veckapoäng som inte observerades (ingen deltagare hade data i kategorin) rapporterades inte. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 12, 26, 52 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i sammanfattningen av mentala komponenter och sammanfattningar av fysiska komponenter av den korta hälsoundersökningen Form-36 (SF-36) vid veckorna 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Hälsoundersökningen SF-36 är en deltagarrapporterad undersökning för att mäta deltagarnas hälsa. Det är ett frågeformulär med 36 punkter som används för att mäta 8 olika aspekter av hälsa (vitalitet, fysisk funktion, kroppslig smärta, allmänna hälsouppfattningar, fysisk rollfunktion, emotionell rollfunktion, social rollfunktion, mental hälsa). Poängintervallet för var och en av de 8 aspekterna var från 0 (maximalt funktionshinder) till 100 (ingen funktionsnedsättning), högre poäng tyder på gott hälsotillstånd. Svar på SF-36 användes också för att beräkna två sammanfattande poäng: fysisk komponentpoäng (PCS) och mental komponentpoäng (MCS). Poängintervallet för var och en av dessa två sammanfattande poäng var från 0 (maximalt funktionshinder) till 100 (ingen funktionsnedsättning), där högre poäng indikerade mindre funktionshinder eller gott hälsotillstånd. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Gastrointestinala (GI) symtom: Antal deltagare med buksmärtor vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att rapportera förekomsten av buksmärtor under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna). Deltagarna svarade på frågan: "Lider du för närvarande av buksmärtor? [Ja Nej]". För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studie.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Svårighetsgrad för buksmärtor vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att markera svårighetsgraden av buksmärtan under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) på en visuell analog skala (VAS). Skalan sträckte sig från 0 % (ingen smärta) till 100 % (mycket svår), där högre poäng tydde på mer svårighetsgrad. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje. Standardavvikelse (SD) kan endast beräknas när det finns fler än 1 deltagare med data tillgänglig. Därmed lämnades tillämpliga fält tomma när SD inte var beräkningsbart.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Antal dagar med buksmärtor vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att rapportera antalet dagar de haft buksmärtor under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna). Antal dagar med buksmärta poäng uppnåddes genom att multiplicera antalet dagar med smärta * 10. Poängen varierar från 10 till 100, där högre poäng betyder fler dagar med smärta. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Antal deltagare med utspänd buk vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att rapportera förekomsten av buken de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna). Deltagarna svarade på frågan: "Lider du för närvarande av utspänd buk (uppblåsthet, svullnad eller trång mage)? [Ja Nej]". För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Svårighetsgrad för abdominal distension vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26 och 156 efter ACT13739-baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att markera svårighetsgraden av den abdominala utvidgningen under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) på en VAS. Skalan sträckte sig från 0 % (ingen utvidgning) till 100 % (mycket svår), där högre poäng tydde på mer svårighetsgrad. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje. SD kan endast beräknas när det finns fler än 1 deltagare med data tillgänglig. Därmed lämnades tillämpliga fält tomma när SD inte var beräkningsbart.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26 och 156 efter ACT13739-baslinje
Gastrointestinala symtom: Antal deltagare i svarskategorier när det gäller att äta mindre på grund av buksmärta/uppblåsthet vid baslinjen och veckorna 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna svarade på frågan "Hur ofta äter du mindre under måltider på grund av buksmärtor och/eller uppblåsthet?" under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) i kategorierna som "aldrig", "ibland" eller "ofta". För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Tillfredsställelse över tarmvanor vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att markera sin tillfredsställelse över avföringsvanorna under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) på en VAS. Skalan sträckte sig från 0 % (mycket nöjd) till 100 % (mycket olycklig), där högre procentandel tydde på mindre tillfredsställelse. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: frekvens av tarmrörelser - flest gånger tarmrörelser per dag vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att rapportera frekvensen av deras tarmrörelser (per dag eller per vecka eller per månad) under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) genom att svara på frågan "Vad är det största antalet gånger du rör dina tarmar" per dag/vecka/månad?". Deltagarna valde sin föredragna tidsenhet (t.ex. per dag). Svar från deltagarna konverterades till antal gånger per dag för att rapportera resultaten. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: frekvens av tarmrörelser - minsta antal gånger tarmrörelser per dag vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att rapportera frekvensen av sin tarmrörelse (per dag eller per vecka eller per månad) under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna). Deltagarna svarade på frågan "Vad är det minsta antalet gånger du rör dina tarmar per dag/vecka/månad?". Deltagarna valde sin föredragna tidsenhet (t.ex. per dag). Svar från deltagarna konverterades till antal gånger per dag för att rapportera resultaten. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Inverkan av GI-symtom på Fabrys sjukdom på livet vid baslinjen och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Deltagarna bedömde sina GI-symtom (buksmärtor, utspänd buk, tarmrörelser) genom att fylla i ett frågeformulär (modifierad version av poängsystemet för inflammatorisk tarm svårighetsgrad). Deltagarna ombads att markera inverkan av deras GI-symtom på Fabrys sjukdom på livet under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) på en VAS. Skalan sträckte sig från 0% (ingen alls) till 100% (helt), där högre procentandel tydde på mer påverkan av sjukdomens GI-symtom på livet. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 och 156 post-ACT13739 baslinje
Gastrointestinala symtom: Antal deltagare med bedömning av avföringskonsistens enligt Bristol Stool Scale Scoring vid baslinjen och veckorna 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Deltagarna ombads att bedöma sin avföringskonsistens under de senaste 10 dagarna (före var och en av de angivna tidpunkterna) på en 7-punkts Bristol-avföringsskala, enligt följande typer: 1 = separata hårda klumpar, 2 = korvformad men klumpig, 3 = korvliknande med sprickor på ytan, 4 = korvliknande men slät och mjuk, 5 = mjuka klatter med tydliga kanter, 6 = fluffiga bitar med trasiga kanter och 7 = vattniga utan fasta bitar. Typ 1 och 2 indikerar förstoppning, typ 3 och 4 indikerar "ideal avföring" (enklast att göra avföring), och 5-7 tenderar mot diarré. Frekvensen av varje avföringstyp kategoriserades som "aldrig", ibland" eller "ofta". För denna analys definierades baslinjen som den initiala ACT13739-studiens baslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i Beck Depression Inventory (BDI) totalpoäng vid veckorna 26, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
BDI-II-skalan var ett poängverktyg med 21 punkter som mäter förekomsten och svårighetsgraden av symtom på depression. Var och en av de 21 objekten på BDI-II-verktyget representerar ett depressivt symptom. Varje symptom bedömdes på en 4-gradig skala från 0 till 3 (0=symptom ej närvarande); (3=symptom mycket intensivt). Poäng för varje symptom adderades för att erhålla de totala poängen för alla 21 objekt, vilka tolkades enligt följande: Poäng 0-13: minimal depression; 14-19: mild depression; 20-28: måttlig depression och 29-63: svår depression, där högre poäng tydde på mer depression. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Ändring från baslinjen i albumin/kreatininkvot (ACR) och protein/kreatininkvot (PCR) vid veckorna 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
För varje planerat besök för denna bedömning samlades 3 tidsinställda urinprover över natten mellan 4 och 7 dagar från varandra. Alla urinprover togs inom en 16-dagarsperiod. ACR och PCR bestämdes för varje samling. Medianen för de värden som bestämdes för de 3 samlingarna/besöket användes för analys. Baslinje definierades som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Antal deltagare i kategorier av ekokardiogram (ECHO) resultat vid baslinjen och vecka 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Den sammanfattande statistiken för alla kontinuerliga ekokardiogramvariabler beräknades för varje besök. Den övergripande tolkningen av avläsningarna sammanfattades i tre kategorier: normala, onormala men inte kliniskt signifikanta (NCS) och onormala men kliniskt signifikanta (CS) kategorier. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Antal deltagare i kategorier av hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRI) resultat vid baslinjen och veckorna 26 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26 och 156 post-ACT13739-baslinje
Alla kontinuerliga MRI-variabler sammanfattades med hjälp av beskrivande statistik för varje besök. Den övergripande tolkningen av avläsningarna sammanfattades i två kategorier som: normal och onormal. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26 och 156 post-ACT13739-baslinje
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) vid veckorna 26, 52, 104 och 156
Tidsram: Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Uppskattad glomerulär filtrationshastighet användes för att mäta nivån av njurfunktion och bestämma stadiet av njursjukdom. Förändring från baslinjen i eGFR erhölls genom att subtrahera baslinjevärdet från postbaslinjevärdet vid vecka 26, 52, 104 och 156. För denna analys definierades baslinjen som initial ACT13739-studiebaslinje.
Baslinje för ACT13739-studien och vecka 26, 52, 104 och 156 efter ACT13739-baslinje
Chitotriosidas (Chit1) Plasmakoncentrationsnivåer vid veckorna 52, 104,156 och 160 (Uppföljning av behandlingens slut)
Tidsram: Vecka 52, 104, 156 och 160 (uppföljning av avslutad behandling) efter ACT13739 baslinje
Plasmakoncentrationer av Chit1 över tiden bestämdes med hjälp av masspektrometri (MS)-baserad analys. För analysen ansågs 52 ng/ml som den nedre gränsen för kvantifiering. Även om plasma Chit1 identifieras i protokollet som en sekundär endpoint, är också en utforskande åtgärd. Endast LTS14116 tidpunkter analyserades och presenteras. Sammanfattade data är de uppmätta värdena vid varje tidpunkt (inte förändring från baslinjen). Här betecknar det uppmätta värdet '0,000' inget kitotriosidas detekterat i plasma för de 5 deltagarna vid vecka 156 rapporterat av laboratoriet för alla utvärderbara deltagare.
Vecka 52, 104, 156 och 160 (uppföljning av avslutad behandling) efter ACT13739 baslinje

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

20 november 2018

Avslutad studie (Faktisk)

20 november 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juni 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juli 2015

Första postat (Uppskatta)

3 juli 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2021

Senast verifierad

1 februari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1165-9049 (Annan identifierare: UTN)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera