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Evaluación de la seguridad a largo plazo, la farmacodinámica y la eficacia exploratoria de GZ/SAR402671 en pacientes adultos varones con enfermedad de Fabry sin tratamiento previo

26 de febrero de 2021 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio de extensión multinacional, multicéntrico y abierto sobre la seguridad a largo plazo, la farmacodinámica y la eficacia exploratoria de GZ/SAR402671 en pacientes varones adultos diagnosticados con la enfermedad de Fabry

Objetivo primario:

Evaluar la seguridad a largo plazo de GZ/SAR402671 en participantes varones adultos con enfermedad de Fabry que completaron previamente el estudio ACT13739 (NCT02489344).

Objetivo secundario:

Evaluar el efecto a largo plazo de GZ/SAR402671 en los criterios de valoración farmacodinámicos y de eficacia exploratoria en participantes varones adultos con enfermedad de Fabry que completaron previamente el estudio ACT13739.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La duración total de este estudio de extensión (LTS14116) fue de hasta 31 meses (30 meses de tratamiento y un mes de seguimiento posterior al tratamiento).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

8

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión :

  • Participante masculino con enfermedad de Fabry que completó previamente el estudio ACT13739.
  • Participantes, dispuestos y capaces de proporcionar un consentimiento informado firmado.
  • Participantes sexualmente activas, dispuestas a practicar la verdadera abstinencia de acuerdo con su estilo de vida preferido y habitual o utilizando dos métodos anticonceptivos efectivos aceptables.

Criterio de exclusión :

-Participantes, a juicio del Investigador, incapaces de adherirse a los requisitos del estudio.

La información anterior no pretendía contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GZ/SAR402671
Los participantes recibieron GZ/SAR402671 15 miligramos (mg) una vez al día por vía oral durante 30 meses en este estudio de extensión (LTS14116).
Droga: GZ/SAR402671

Forma farmacéutica: cápsula

Vía de administración: oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Cualquier evento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio se consideró un evento adverso (EA) sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal con este tratamiento. Los TEAE se definieron como EA que se desarrollaron o empeoraron durante el período TEAE (período desde la primera administración del fármaco del estudio en ACT13739 hasta la última administración del fármaco del estudio en el período de tratamiento combinado con ACT13739/LTS14116 más 1 mes o el final de la participación en el estudio del participante, lo que ocurra primero). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas: parámetros hematológicos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anomalías potencialmente clínicamente significativas:

  • Hemoglobina: menor o igual a (<=) 115 gramos por litro (g/L); mayor o igual a (>=)185 g/L; disminuido desde el inicio (DFB) >=20 g/L
  • Hematocrito: <=0,37 volumen/volumen (v/v); >=0,55 v/v
  • Eritrocitos: >=6 Tera/L
  • Plaquetas: menos de (<) 100 Giga/L; >=700 Gigas/L
  • Leucocitos: <3,0 Giga/L (no negros [NB]) o <2,0 Giga/L (negros [B]); >=16.0 Gigas/L
  • Neutrófilos: <1,5 Giga/L (NB) o <1,0 Giga/L (B);
  • Linfocitos: mayor que (>) 4.0 Giga/L
  • Monocitos: >0.7 Giga/L
  • Basófilos: >0.1 Giga/L
  • Eosinófilos: >0,5 Giga/L o >límite superior normal (ULN) (si ULN >=0,5 Giga/L) Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas: electrolitos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anomalías potencialmente clínicamente significativas:

  • Sodio: <=129 milimoles (mmol)/L; >=160mmol/L
  • Potasio: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Cloruro: <80 mmol/L; >115mmol/L.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas: parámetros de la función hepática
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anomalías potencialmente clínicamente significativas:

  • Alanina Aminotransferasa (ALT): >3 LSN; >5 LSN; >10 LSN y >20 LSN
  • Aspartato aminotransferasa (AST): >3 LSN; >5 LSN; >10 LSN y >20 LSN
  • Fosfatasa alcalina: >1,5 ULN
  • Bilirrubina: >1,5 ULN; >2 LSN.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anomalías de laboratorio clínicamente significativas: parámetros metabólicos
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anomalías potencialmente clínicamente significativas:

  • Glucosa: <= 3,9 mmol/L y < límites inferiores de lo normal (LLN); >=11,1 mmol/L (sin ayunar [unfas]) o >=7 mmol/L (en ayunas [fas])
  • Lipasa: >= 3 ULN
  • Proteína C reactiva (PCR): > 2 LSN o > 10 miligramos (mg)/L (si no se proporciona el LSN).
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anomalías de laboratorio potencialmente significativas desde el punto de vista clínico: parámetros de la función renal
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anomalías potencialmente clínicamente significativas:

  • Creatinina: >=150 micromoles por litro (mcmol/L) (Adultos); >=30% de cambio desde el inicio; >= 100 % de cambio desde el inicio
  • Nitrógeno ureico en sangre: >=17 mmol/L
  • Urato: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anormalidades de laboratorio clínicamente significativas: análisis de orina
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios con anomalías urinarias potencialmente clínicamente significativas:

pH: <= 4,6; pH: >= 8.0
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anomalías de los signos vitales potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anomalías de los signos vitales potencialmente clínicamente significativas:

  • Presión arterial sistólica (PAS) en decúbito supino: <=95 milímetros de mercurio (mmHg) y DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg y aumento desde el inicio (IFB) >=20 mmHg
  • Presión arterial diastólica (PAD) en decúbito supino: <=45 mmHg y DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg y IFB >=10 mmHg
  • Frecuencia cardíaca (FC) en decúbito supino: <= 50 latidos por minuto (lpm) y DFB >= 20 lpm; >=120 lpm y IFB >=20 lpm
  • Peso: >=5% DFB; >=5% IFB Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739
Número de participantes con anomalías en el electrocardiograma (ECG) potencialmente clínicamente significativas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Criterios para anormalidades de ECG potencialmente clínicamente significativas:

  • FC media ECG: <30 lpm; <30 lpm y DFB >=20 lpm; <40 lpm; <40 lpm y DFB >=20 lpm; <50 lpm; <50 lpm y DFB >=20 lpm; >90 lpm; <90 lpm y DFB >=20 lpm; >100 lpm; <100 lpm y DFB >=20 lpm; >120 lpm; <120 lpm y DFB >=20 lpm
  • Intervalo PR: >200 milisegundos (ms); >200ms y IFB >=25%; >220ms; >220 ms y IFB >=25%; >240ms; >240ms e IFB >=25%
  • Duración del QRS: >110 ms; >110 ms y IFB >=25%; >120ms; >120ms e IFB >=25%
  • Intervalo QTc Bazett (QTcB): >450 ms; >480ms; >500ms; IFB >30 y <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480ms; >500ms; IFB >30 y <=60ms; IFB > 60 ms
  • Intervalo QT: >500 ms Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Desde el inicio del estudio ACT13739 hasta 37 meses después del inicio del estudio ACT13739

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la concentración plasmática de globotriaosilceramida (GL-3) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
El cambio desde el valor inicial en plasma GL-3 se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. La concentración de GL-3 en plasma se determinó utilizando un método validado de espectrometría de masas en tándem de cromatografía líquida (LC-MS/MS). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la concentración plasmática de Lyso Globotriaosylceramide (Lyso GL-3) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
El cambio desde el valor inicial en plasma GL-3 se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. La concentración de liso-GL-3 en plasma se determinó usando un método LC-MS/MS validado. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la concentración plasmática de glucosilceramida (GL-1) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
El cambio desde el valor inicial en plasma GL-1 se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. La concentración de GL-1 en plasma se determinó usando un método LC-MS/MS validado. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la concentración plasmática de monosialodihexosilgangliósido (GM3) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
El cambio desde el valor inicial en el GM3 plasmático se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. La concentración de GM3 en plasma se determinó usando un método LC-MS/MS validado. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la concentración de GL-3 en orina en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
El cambio desde el inicio en la orina GL-3 se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. La concentración de GL-3 en orina se determinó usando un método LC-MS/MS validado. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la troponina T cardíaca de alta sensibilidad en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
El cambio desde el inicio en la troponina T cardíaca de alta sensibilidad se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en los recuentos de podocituria (por miligramo de creatinina) en las semanas 12, 26 y 156
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio ACT13739 y las semanas 12, 26 y 156 después de la línea de base de ACT13739
El cambio desde el inicio en la podocituria se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 12, 26 y 156. Las muestras de orina se procesaron para identificar marcadores de podocito (podocalyxin, PCX) y de células parietales (claudina 1, CL1). Las células PCX+/CL1 negativas se identificaron como podocitos y las células PCX+/CL1 positivas como células parietales con fenotipo de podocitos. Todos los recuentos se corrigieron para Cr en orina. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea de base del estudio ACT13739 y las semanas 12, 26 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Resumen de cambios desde el inicio en la puntuación de GL-3 de la piel en células endoteliales capilares superficiales a lo largo del tiempo: número de participantes en categorías de cambio en la puntuación de GL-3
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio ACT13739 y semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Se realizaron biopsias de piel para la puntuación de la acumulación/inclusiones de GL-3 mediante microscopía óptica. Tres patólogos independientes puntuaron la eliminación de GL-3 utilizando una puntuación de gravedad de inclusión de 0 (ninguna/trazas), 1 (leve), 2 (moderada) y 3 (grave), donde una puntuación más alta indicaba una condición más grave. Se derivó una puntuación única por participante por punto de tiempo tomando la puntuación calificada por la mayoría de los patólogos; si no se podía derivar una puntuación mayoritaria, se utilizaba la puntuación mediana. Los datos se resumieron e informaron en términos de número de participantes con cambio de la puntuación GL-3 inicial a la puntuación GL-3 de las semanas 12, 26, 52 y 156. El cambio a una puntuación más baja desde la línea de base indicó una condición menos grave en ese punto de tiempo respectivo. No se informó ninguna categoría de cambio de puntuación inicial/puntuación semanal que no se observara (ningún participante tenía datos en la categoría). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea de base del estudio ACT13739 y semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Resumen de cambios desde el inicio en la puntuación de GL-3 de la piel en células endoteliales de vasos profundos a lo largo del tiempo: número de participantes en categorías de cambio en la puntuación de GL-3
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio ACT13739 y las semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Se realizaron biopsias de piel para la puntuación de la acumulación/inclusiones de GL-3 mediante microscopía óptica. Tres patólogos independientes puntuaron la eliminación de GL-3 utilizando una puntuación de gravedad de inclusión de 0 (ninguna/trazas), 1 (leve), 2 (moderada) y 3 (grave), donde una puntuación más alta indicaba una condición más grave. Se derivó una puntuación única por participante por punto de tiempo tomando la puntuación calificada por la mayoría de los patólogos; si no se podía derivar una puntuación mayoritaria, se utilizaba la puntuación mediana. Los datos se resumieron e informaron en términos de número de participantes con cambio de la puntuación GL-3 inicial a la puntuación GL-3 de las semanas 12, 26, 52 y 156. El cambio a una puntuación más baja desde la línea de base indicó una condición menos grave en ese punto de tiempo respectivo. No se informó ninguna categoría de cambio de puntuación inicial/puntuación semanal que no se observara (ningún participante tenía datos en la categoría). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea de base del estudio ACT13739 y las semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Resumen de cambios desde el inicio en la puntuación de GL-3 de la piel en células de músculo liso de vasos profundos a lo largo del tiempo: número de participantes en categorías de cambio en la puntuación de GL-3
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio ACT13739 y semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Se realizaron biopsias de piel para la puntuación de la acumulación/inclusiones de GL-3 mediante microscopía óptica. Tres patólogos independientes puntuaron la eliminación de GL-3 utilizando una puntuación de gravedad de inclusión de 0 (ninguna/trazas), 1 (leve), 2 (moderada) y 3 (grave), donde una puntuación más alta indicaba una condición más grave. Se derivó una puntuación única por participante por punto de tiempo tomando la puntuación calificada por la mayoría de los patólogos; si no se podía derivar una puntuación mayoritaria, se utilizaba la puntuación mediana. Los datos se resumieron e informaron en términos de número de participantes con cambio de la puntuación GL-3 inicial a la puntuación GL-3 de las semanas 12, 26, 52 y 156. El cambio a una puntuación más baja desde la línea de base indicó una condición menos grave en ese punto de tiempo respectivo. No se informó ninguna categoría de cambio de puntuación inicial/puntuación semanal que no se observara (ningún participante tenía datos en la categoría). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea de base del estudio ACT13739 y semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Resumen de cambios desde el inicio en la puntuación de GL-3 de la piel en células de perineuro a lo largo del tiempo: número de participantes en categorías de cambio en la puntuación de GL-3
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio ACT13739 y las semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Se realizaron biopsias de piel para la puntuación de la acumulación/inclusiones de GL-3 mediante microscopía óptica. Tres patólogos independientes puntuaron la eliminación de GL-3 utilizando una puntuación de gravedad de inclusión de 0 (ninguna/trazas), 1 (leve), 2 (moderada) y 3 (grave), donde una puntuación más alta indicaba una condición más grave. Se derivó una puntuación única por participante por punto de tiempo tomando la puntuación calificada por la mayoría de los patólogos; si no se podía derivar una puntuación mayoritaria, se utilizaba la puntuación mediana. Los datos se resumieron e informaron en términos de número de participantes con cambio de la puntuación GL-3 inicial a la puntuación GL-3 de las semanas 12, 26, 52 y 156. El cambio a una puntuación más baja desde la línea de base indicó una condición menos grave en ese punto de tiempo respectivo. No se informó ninguna categoría de cambio de puntuación inicial/puntuación semanal que no se observara (ningún participante tenía datos en la categoría). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea de base del estudio ACT13739 y las semanas 12, 26, 52 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Cambio desde el inicio en el resumen del componente mental y el resumen del componente físico de la encuesta de salud del formulario corto-36 (SF-36) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
La encuesta de salud SF-36 es una encuesta informada por los participantes para medir la salud de los participantes. Es un cuestionario de 36 ítems que se utiliza para medir 8 aspectos diversos de la salud (vitalidad, funcionamiento físico, dolor corporal, percepciones generales de salud, funcionamiento del rol físico, funcionamiento del rol emocional, funcionamiento del rol social, salud mental). El rango de puntuación para cada uno de los 8 aspectos fue de 0 (máxima discapacidad) a 100 (sin discapacidad), las puntuaciones más altas indican un buen estado de salud. Las respuestas del SF-36 también se usaron para calcular 2 puntajes resumidos: puntaje del componente físico (PCS) y puntaje del componente mental (MCS). El rango de puntaje para cada uno de estos 2 puntajes resumidos fue de 0 (máxima discapacidad) a 100 (sin discapacidad), donde el puntaje más alto indica menos discapacidad o buen estado de salud. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales (GI): número de participantes con dolor abdominal al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que informaran sobre la presencia de dolor abdominal en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados). Los participantes respondieron a la pregunta: "¿Actualmente sufre de dolor abdominal (barriga)? [Sí No]". Para este análisis, el valor inicial se definió como el estudio ACT13739 inicial.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: puntuación de gravedad del dolor abdominal al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que marcaran la gravedad del dolor abdominal en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) en una escala analógica visual (VAS). La escala osciló entre 0% (sin dolor) y 100% (muy grave), donde una puntuación más alta indicaba una mayor gravedad. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739. La desviación estándar (SD) solo se puede calcular cuando hay más de 1 participante con datos disponibles. Por lo tanto, los campos correspondientes se dejaron en blanco cuando no se pudo calcular SD.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: número de días con puntuación de dolor abdominal al inicio y semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que informaran la cantidad de días que habían tenido dolor abdominal en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados). La puntuación del número de días con dolor abdominal se obtuvo multiplicando el número de días con dolor x 10. El puntaje varía de 10 a 100, donde mayor puntaje significa más días con dolor. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: número de participantes con distensión abdominal al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que informaran sobre la presencia de distensión abdominal en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados). Los participantes respondieron a la pregunta: "¿Actualmente sufre de distensión abdominal (hinchazón, hinchazón o barriga apretada)? [Sí No]". Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: puntuación de gravedad de la distensión abdominal al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26 y 156
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio ACT13739 y semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que marcaran la gravedad de la distensión abdominal en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) en una EVA. La escala osciló entre 0% (sin distensión) y 100% (muy grave), donde una puntuación más alta indicaba una mayor gravedad. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739. La SD solo se puede calcular cuando hay más de 1 participante con datos disponibles. Por lo tanto, los campos correspondientes se dejaron en blanco cuando no se pudo calcular SD.
Línea de base del estudio ACT13739 y semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26 y 156 después de la línea de base de ACT13739
Síntomas gastrointestinales: número de participantes en las categorías de respuesta con respecto a comer menos debido al dolor/distensión abdominal al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Los participantes respondieron a la pregunta "¿Con qué frecuencia come menos durante las comidas debido al dolor abdominal y/o la hinchazón?" en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) en las categorías como 'nunca', 'ocasionalmente' o 'frecuentemente'. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: Satisfacción con los hábitos intestinales al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que marcaran su satisfacción con los hábitos intestinales en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) en una EVA. La escala varió de 0% (muy feliz) a 100% (muy infeliz), donde un mayor porcentaje indicaba una menor satisfacción. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: frecuencia de evacuaciones intestinales: la mayor cantidad de evacuaciones intestinales por día al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que informaran la frecuencia de sus deposiciones (por día, por semana o por mes) en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) respondiendo a la pregunta "¿Cuál es la mayor cantidad de veces que defeca?" por día/semana/mes?". Los participantes seleccionaron su unidad de tiempo preferida (por ejemplo, por día). La respuesta proporcionada por los participantes se convirtió en número de veces por día para informar los resultados. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: frecuencia de evacuaciones intestinales: menor número de evacuaciones intestinales por día al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que informaran la frecuencia de sus deposiciones (por día, por semana o por mes) en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados). Los participantes respondieron a la pregunta "¿Cuál es el menor número de veces que defeca por día/semana/mes?". Los participantes seleccionaron su unidad de tiempo preferida (por ejemplo, por día). La respuesta proporcionada por los participantes se convirtió en número de veces por día para informar los resultados. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: influencia de los síntomas gastrointestinales de la enfermedad de Fabry en la vida al inicio y en las semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Los participantes evaluaron sus síntomas gastrointestinales (dolor abdominal, distensión abdominal, movimientos intestinales) completando un cuestionario (versión modificada del sistema de puntuación de la gravedad del intestino inflamatorio). Se pidió a los participantes que marcaran la influencia de sus síntomas gastrointestinales de la enfermedad de Fabry en la vida en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) en una EVA. La escala varió de 0% (nada en absoluto) a 100% (completamente), donde un mayor porcentaje indicó una mayor influencia de los síntomas gastrointestinales de la enfermedad en la vida. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Síntomas gastrointestinales: número de participantes con evaluación de la consistencia de las heces mediante la puntuación de la escala de heces de Bristol al inicio y en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Se pidió a los participantes que calificaran la consistencia de sus heces en los últimos 10 días (antes de cada uno de los puntos de tiempo especificados) en una escala de heces de Bristol de 7 puntos, de acuerdo con los siguientes tipos: 1 = bultos duros separados, 2 = con forma de salchicha pero grumosos, 3 = similar a una salchicha con grietas en la superficie, 4 = similar a una salchicha pero suave y suave, 5 = gotas blandas con bordes claramente cortados, 6 = piezas esponjosas con bordes irregulares y 7 = acuosas sin piezas sólidas. Los tipos 1 y 2 indican estreñimiento, los tipos 3 y 4 indican "heces ideales" (las más fáciles de defecar) y 5-7 tienden a la diarrea. La frecuencia de cada tipo de heces se clasificó como "nunca", "ocasionalmente" o "a menudo". Para este análisis, la línea base se definió como la línea base inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la puntuación total del Inventario de depresión de Beck (BDI) en las semanas 26, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
La Escala BDI-II fue una herramienta de calificación de 21 ítems que mide la existencia y severidad de los síntomas de depresión. Cada uno de los 21 elementos de la herramienta BDI-II representan un síntoma depresivo. Cada síntoma se calificó en una escala de 4 puntos de 0 a 3 (0 = síntoma no presente); (3=síntoma muy intenso). Las puntuaciones de cada síntoma se sumaron para obtener las puntuaciones totales de los 21 ítems, que se interpretaron de la siguiente manera: puntuaciones de 0 a 13: depresión mínima; 14-19: depresión leve; 20-28: depresión moderada y 29-63: depresión severa, donde puntuaciones más altas indican más depresión. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la relación albúmina/creatinina (ACR) y la relación proteína/creatinina (PCR) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Para cada visita programada para esta evaluación, se recogieron 3 muestras de orina durante la noche cronometradas entre 4 y 7 días de diferencia. Todas las muestras de orina se recogieron en un período de 16 días. Se determinaron ACR y PCR para cada colección. Para el análisis se utilizó la mediana de los valores determinados para las 3 recolecciones/visita. El valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Número de participantes en categorías de resultados de ecocardiograma (ECHO) al inicio y en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Se calcularon las estadísticas de resumen de todas las variables del ecocardiograma continuo para cada visita. La interpretación general de las lecturas se resumió en 3 categorías: categorías normales, anormales pero no clínicamente significativas (NCS) y anormales pero clínicamente significativas (CS). Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Número de participantes en las categorías de resultados de resonancia magnética nuclear (RMN) cerebral al inicio y en las semanas 26 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 26 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Todas las variables de resonancia magnética continua se resumieron utilizando estadísticas descriptivas para cada visita. La interpretación general de las lecturas se resumió en 2 categorías como: normal y anormal. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y Semanas 26 y 156 posteriores a la línea base ACT13739
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en las semanas 26, 52, 104 y 156
Periodo de tiempo: Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Se utilizó la tasa de filtración glomerular estimada para medir el nivel de función renal y determinar el estadio de la enfermedad renal. El cambio desde el inicio en la TFGe se obtuvo restando el valor inicial del valor posterior al inicio en las semanas 26, 52, 104 y 156. Para este análisis, el valor inicial se definió como el valor inicial del estudio ACT13739.
Línea base del estudio ACT13739 y semana 26, 52, 104 y 156 después de la línea base ACT13739
Niveles de concentración plasmática de quitotriosidasa (Chit1) en las semanas 52, 104, 156 y 160 (seguimiento al final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Semanas 52, 104, 156 y 160 (seguimiento al final del tratamiento) después de la línea base de ACT13739
Las concentraciones plasmáticas de Chit1 a lo largo del tiempo se determinaron mediante un ensayo basado en espectrometría de masas (MS). Para el análisis se consideró como límite inferior de cuantificación 52 ng/mL. Aunque se identificó en el protocolo como un criterio de valoración secundario, la Chit1 plasmática también es una medida exploratoria. Solo se analizaron y se presentan los puntos de tiempo LTS14116. Los datos resumidos son los valores medidos en cada punto de tiempo (sin cambios desde la línea de base). Aquí, el valor medido '0,000' indica que no se detectó quitotriosidasa en plasma para los 5 participantes en la semana 156 informado por el laboratorio para todos los participantes evaluables.
Semanas 52, 104, 156 y 160 (seguimiento al final del tratamiento) después de la línea base de ACT13739

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Genzyme, a Sanofi Company

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

20 de noviembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

20 de noviembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de junio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

3 de julio de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de marzo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2021

Última verificación

1 de febrero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (Número EudraCT)
  • U1111-1165-9049 (Otro identificador: UTN)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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