Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, farmakodynamiky a explorační účinnosti GZ/SAR402671 u dosud neléčených dospělých mužských pacientů s Fabryho chorobou

26. února 2021 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Otevřená, multicentrická, nadnárodní rozšiřující studie dlouhodobé bezpečnosti, farmakodynamiky a explorační účinnosti GZ/SAR402671 u dospělých pacientů mužského pohlaví s diagnózou Fabryho nemoc

Primární cíl:

Posoudit dlouhodobou bezpečnost GZ/SAR402671 u dospělých mužských účastníků s Fabryho chorobou, kteří dříve dokončili studii ACT13739 (NCT02489344).

Sekundární cíl:

Posoudit dlouhodobý účinek GZ/SAR402671 na farmakodynamické a průzkumné cílové parametry účinnosti u dospělých mužských účastníků s Fabryho chorobou, kteří dříve dokončili studii ACT13739.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Celková doba trvání této prodloužené studie (LTS14116) byla až 31 měsíců (30 měsíců léčby a jeden měsíc sledování po léčbě).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Mužský účastník s Fabryho chorobou, který dříve dokončil studii ACT13739.
  • Účastníci ochotní a schopni poskytnout podepsaný informovaný souhlas.
  • Sexuálně aktivní účastníci, ochotní praktikovat skutečnou abstinenci v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem nebo s použitím dvou přijatelných účinných metod antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

- Účastníci podle názoru výzkumníka nejsou schopni dodržet požadavky studie.

Výše uvedené informace nebyly určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: GZ/SAR402671
Účastníci dostávali GZ/SAR402671 15 miligramů (mg) jednou denně perorálně po dobu 30 měsíců v této prodloužené studii (LTS14116).
Lék: GZ/SAR402671

Léková forma: kapsle

Způsob podání: orální

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE)
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, který dostal studovaný lék, byla považována za nežádoucí příhodu (AE) bez ohledu na možnost kauzální souvislosti s touto léčbou. TEAE byly definovány jako AE, které se vyvinuly nebo zhoršily během období TEAE (období od prvního podání studovaného léčiva v ACT13739 do posledního podání studovaného léčiva v kombinovaném léčebném období ACT13739/LTS14116 plus 1 měsíc nebo konec účasti ve studii pro účastníka, podle toho, co nastane dříve). Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: hematologické parametry
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality:

  • Hemoglobin: menší nebo roven (<=) 115 gramům na litr (g/l); větší nebo rovno (>=)185 g/l; snížena od výchozí hodnoty (DFB) >=20 g/l
  • Hematokrit: <=0,37 objem/objem (v/v); >=0,55 obj./obj
  • Erytrocyty: >=6 Tera/L
  • Krevní destičky: menší než (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/L
  • Leukocyty: <3,0 Giga/l (nečerné [NB]) nebo <2,0 giga/l (černé [B]); >=16,0 Giga/L
  • Neutrofily: <1,5 Giga/L (NB) nebo <1,0 Giga/L (B);
  • Lymfocyty: větší než (>) 4,0 Giga/L
  • Monocyty: >0,7 Giga/L
  • Basofily: >0,1 Giga/L
  • Eozinofily: >0,5 giga/l nebo >horní hranice normálu (ULN) (pokud ULN >=0,5 giga/l) Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako počáteční výchozí hodnota studie ACT13739.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Elektrolyty
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality:

  • sodík: <=129 milimolů (mmol)/l; >=160 mmol/l
  • Draslík: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/l
  • Chlorid: <80 mmol/L; >115 mmol/l.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: parametry jaterních funkcí
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality:

  • Alaninaminotransferáza (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN a >20 ULN
  • Aspartátaminotransferáza (AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN a >20 ULN
  • Alkalická fosfatáza: >1,5 ULN
  • Bilirubin: >1,5 ULN; >2 ULN.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Metabolické parametry
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality:

  • Glukóza: <=3,9 mmol/l a < dolní hranice normálu (LLN); >=11,1 mmol/l (na lačno [unfas]) nebo >=7 mmol/l (nalačno [fas])
  • Lipáza: >= 3 ULN
  • C Reaktivní protein (CRP): > 2 ULN nebo > 10 miligramů (mg)/l (pokud není uvedena ULN).
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: parametry funkce ledvin
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality:

  • Kreatinin: >=150 mikromolů na litr (mcmol/l) (dospělí); >=30% změna od výchozí hodnoty; >= 100% změna od výchozího stavu
  • Dusík močoviny v krvi: >=17 mmol/l
  • uráty: <120 mcmol/l; >408 mcmol/l Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Analýza moči
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria s potenciálně klinicky významnými abnormalitami moči:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality vitálních funkcí:

  • Systolický krevní tlak (SBP) vleže: <=95 milimetrů rtuti (mmHg) a DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg a zvýšení od výchozí hodnoty (IFB) >=20 mmHg
  • Diastolický krevní tlak (DBP) vleže: <=45 mmHg a DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg a IFB >=10 mmHg
  • Srdeční frekvence (HR) vleže: <=50 tepů za minutu (bpm) a DFB >=20 tepů/min; >=120 tepů za minutu a IFB >=20 tepů za minutu
  • Hmotnost: >=5 % DFB; >=5 % IFB Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality EKG:

  • EKG průměrná HR: <30 tepů/min; <30 bpm a DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm a DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm a DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm a DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm a DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm a DFB >=20 bpm
  • PR interval: >200 milisekund (ms); >200 ms a IFB >=25 %; >220 ms; >220 ms a IFB >=25 %; >240 ms; >240 ms a IFB >=25 %
  • Trvání QRS: >110 ms; >110 ms a IFB >=25 %; >120 ms; >120 ms a IFB >=25 %
  • QTc interval Bazett (QTcB): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 a <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 a <=60 ms; IFB >60 ms
  • Interval QT: >500 ms Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Od výchozího stavu studie ACT13739 až do 37 měsíců po výchozím stavu ACT13739

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci plazmatického globotriaosylceramidu (GL-3) v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v plazmě GL-3 byla získána odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156. Koncentrace GL-3 v plazmě byla stanovena pomocí validované metody tandemové hmotnostní spektrometrie kapalinové chromatografie (LC-MS/MS). Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna koncentrace plazmatického Lyso globotriaosylceramidu (Lyso GL-3) od výchozí hodnoty v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v plazmě GL-3 byla získána odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156. Koncentrace lyso-GL-3 v plazmě byla stanovena pomocí validované metody LC-MS/MS. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna koncentrace plazmatického glukosylceramidu (GL-1) od výchozí hodnoty v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v plazmě GL-1 byla získána odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156. Koncentrace GL-1 v plazmě byla stanovena pomocí validované metody LC-MS/MS. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci plazmatického monosalodihexosylgangliosidu (GM3) v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v plazmě GM3 byla získána odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156. Koncentrace GM3 v plazmě byla stanovena pomocí validované metody LC-MS/MS. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty koncentrace GL-3 v moči v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v moči GL-3 byla získána odečtením výchozí hodnoty od výchozí hodnoty ve 26., 52., 104. a 156. týdnu. Koncentrace GL-3 v moči byla stanovena pomocí validované metody LC-MS/MS. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna srdečního troponinu T vysoké citlivosti oproti výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna vysoce citlivého srdečního troponinu T od výchozí hodnoty byla získána odečtením výchozí hodnoty od výchozí hodnoty ve 26., 52., 104. a 156. týdnu. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v počtech podocyturie (na miligram kreatininu) v týdnech 12, 26 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozí hodnoty v podocyturii byla získána odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozím stavu v týdnech 12, 26 a 156. Vzorky moči byly zpracovány k identifikaci markerů podocytů (podokalyxin, PCX) a parietálních buněk (claudin 1, CL1). PCX +/CL1 negativní buňky byly identifikovány jako podocyty a PCX +/CL1 pozitivní buňky jako parietální buňky s podocytovým fenotypem. Všechny počty byly korigovány na Cr v moči. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Shrnutí posunů od výchozí hodnoty v kožním skóre GL-3 v povrchových kapilárních endoteliálních buňkách v průběhu času: Počet účastníků v kategoriích posunu ve skóre GL-3
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Byly provedeny biopsie kůže pro hodnocení akumulace/inkluzí GL-3 pomocí světelné mikroskopie. Tři nezávislí patologové skórovali clearance GL-3 pomocí skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (těžká), kde vyšší skóre indikovalo závažnější stav. Jedno skóre na účastníka a časový bod bylo odvozeno na základě skóre hodnoceného většinou patologů; pokud nebylo možné odvodit většinové skóre, bylo použito střední skóre. Data byla shrnuta a hlášena z hlediska počtu účastníků s posunem od výchozího skóre GL-3 ke skóre GL-3 v týdnech 12, 26, 52 a 156. Posun k nižšímu skóre od výchozí hodnoty indikoval méně závažný stav v daném časovém bodě. Jakákoli kategorie posunu výchozího skóre/týdenního skóre, která nebyla pozorována (žádný účastník neměl data v kategorii), nebyla hlášena. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Shrnutí posunů od výchozí hodnoty kožního skóre GL-3 v endoteliálních buňkách hlubokých cév v průběhu času: Počet účastníků v kategoriích posunu ve skóre GL-3
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Byly provedeny biopsie kůže pro hodnocení akumulace/inkluzí GL-3 pomocí světelné mikroskopie. Tři nezávislí patologové skórovali clearance GL-3 pomocí skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (těžká), kde vyšší skóre indikovalo závažnější stav. Jedno skóre na účastníka a časový bod bylo odvozeno na základě skóre hodnoceného většinou patologů; pokud nebylo možné odvodit většinové skóre, bylo použito střední skóre. Data byla shrnuta a hlášena z hlediska počtu účastníků s posunem od výchozího skóre GL-3 ke skóre GL-3 v týdnech 12, 26, 52 a 156. Posun k nižšímu skóre od výchozí hodnoty indikoval méně závažný stav v daném časovém bodě. Jakákoli kategorie posunu výchozího skóre/týdenního skóre, která nebyla pozorována (žádný účastník neměl data v kategorii), nebyla hlášena. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Shrnutí posunů od základní linie ve skóre GL-3 kůže v hlubokých cévách Buňky hladkého svalstva v průběhu času: Počet účastníků v kategoriích posunu ve skóre GL-3
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Byly provedeny biopsie kůže pro hodnocení akumulace/inkluzí GL-3 pomocí světelné mikroskopie. Tři nezávislí patologové skórovali clearance GL-3 pomocí skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (těžká), kde vyšší skóre indikovalo závažnější stav. Jedno skóre na účastníka a časový bod bylo odvozeno na základě skóre hodnoceného většinou patologů; pokud nebylo možné odvodit většinové skóre, bylo použito střední skóre. Data byla shrnuta a hlášena z hlediska počtu účastníků s posunem od výchozího skóre GL-3 ke skóre GL-3 v týdnech 12, 26, 52 a 156. Posun k nižšímu skóre od výchozí hodnoty indikoval méně závažný stav v daném časovém bodě. Jakákoli kategorie posunu výchozího skóre/týdenního skóre, která nebyla pozorována (žádný účastník neměl data v kategorii), nebyla hlášena. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Souhrn posunů od výchozího stavu ve skóre GL-3 kůže v buňkách perineura v průběhu času: Počet účastníků v kategoriích posunu ve skóre GL-3
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Byly provedeny biopsie kůže pro hodnocení akumulace/inkluzí GL-3 pomocí světelné mikroskopie. Tři nezávislí patologové skórovali clearance GL-3 pomocí skóre závažnosti inkluze 0 (žádná/stopa), 1 (mírná), 2 (střední) a 3 (těžká), kde vyšší skóre indikovalo závažnější stav. Jedno skóre na účastníka a časový bod bylo odvozeno na základě skóre hodnoceného většinou patologů; pokud nebylo možné odvodit většinové skóre, bylo použito střední skóre. Data byla shrnuta a hlášena z hlediska počtu účastníků s posunem od výchozího skóre GL-3 ke skóre GL-3 v týdnech 12, 26, 52 a 156. Posun k nižšímu skóre od výchozí hodnoty indikoval méně závažný stav v daném časovém bodě. Jakákoli kategorie posunu výchozího skóre/týdenního skóre, která nebyla pozorována (žádný účastník neměl data v kategorii), nebyla hlášena. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 12, 26, 52 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna od výchozího stavu v souhrnu duševních složek a souhrnu fyzických složek krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36) v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Zdravotní průzkum SF-36 je průzkum hlášený účastníky k měření zdraví účastníků. Jedná se o 36-položkový dotazník sloužící k měření 8 různých aspektů zdraví (vitalita, fyzické fungování, tělesná bolest, celkové vnímání zdraví, fungování fyzických rolí, fungování emočních rolí, fungování sociálních rolí, duševní zdraví). Rozsah skóre pro každý z 8 aspektů byl od 0 (maximální postižení) do 100 (žádné postižení), vyšší skóre indikovalo dobrý zdravotní stav. Odpovědi na SF-36 byly také použity k výpočtu 2 souhrnných skóre: skóre fyzické složky (PCS) a skóre duševní složky (MCS). Rozsah skóre pro každé z těchto 2 souhrnných skóre byl od 0 (maximální postižení) do 100 (žádné postižení), kde vyšší skóre indikovalo menší postižení nebo dobrý zdravotní stav. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální (GI) příznaky: Počet účastníků s bolestí břicha na začátku a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby nahlásili přítomnost bolesti břicha v posledních 10 dnech (před každým ze specifikovaných časových bodů). Účastníci odpovídali na otázku: „Trpíte v současné době bolestmi břicha (břicha)? [Ano ne]". Pro tuto analýzu byl výchozí stav definován jako počáteční studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální příznaky: Skóre závažnosti bolesti břicha na začátku a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby označili závažnost bolesti břicha za posledních 10 dní (před každým ze specifikovaných časových bodů) na vizuální analogové stupnici (VAS). Škála se pohybovala od 0 % (žádná bolest) do 100 % (velmi závažná), kde vyšší skóre značilo větší závažnost. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739. Směrodatnou odchylku (SD) lze vypočítat pouze v případě, že je více než 1 účastník s dostupnými údaji. Proto byla příslušná pole ponechána prázdná, když SD nebylo možné vypočítat.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální příznaky: Počet dní se skóre bolesti břicha na začátku a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby uvedli počet dní, kdy měli bolesti břicha v posledních 10 dnech (před každým ze specifikovaných časových bodů). Počet dnů s bolestí břicha bylo dosaženo vynásobením počtu dnů s bolestí * 10. Skóre se pohybuje od 10 do 100, kde vyšší skóre znamená více dní s bolestí. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální příznaky: Počet účastníků s abdominální distenzí na začátku a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby nahlásili přítomnost abdominální distenze v posledních 10 dnech (před každým ze specifikovaných časových bodů). Účastníci odpovídali na otázku: „Trpíte v současné době distenzí břicha (nadýmání, otoky nebo stažené bříško)? [Ano ne]". Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální příznaky: Skóre závažnosti roztažení břicha na začátku a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby označili závažnost abdominální distenze za posledních 10 dní (před každým ze specifikovaných časových bodů) na VAS. Škála se pohybovala od 0 % (žádná distenze) do 100 % (velmi závažná), kde vyšší skóre značilo větší závažnost. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739. SD lze vypočítat pouze v případě, že je více než 1 účastník s dostupnými údaji. Proto byla příslušná pole ponechána prázdná, když SD nebylo možné vypočítat.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální symptomy: Počet účastníků v kategoriích odezvy na méně jídla v důsledku bolesti břicha/nadýmání na začátku a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci odpovídali na otázku "Jak často jíte méně během jídla kvůli bolesti břicha a/nebo nadýmání?" za posledních 10 dní (před každým ze zadaných časových bodů) v kategoriích jako „nikdy“, „občas“ nebo „často“. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální příznaky: Spokojenost se střevními návyky na začátku a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby označili svou spokojenost se střevními návyky za posledních 10 dní (před každým ze specifikovaných časových bodů) na VAS. Škála se pohybovala od 0 % (velmi šťastný) do 100 % (velmi nespokojený), kde vyšší procento indikovalo menší spokojenost. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální symptomy: Frekvence stolice – Nejvíce stolic za den ve výchozím stavu a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby nahlásili frekvenci stolice (za den nebo za týden nebo za měsíc) za posledních 10 dní (před každým ze zadaných časových bodů) odpovědí na otázku „Jaký je největší počet pohybů střev? za den/týden/měsíc?". Účastníci si vybrali preferovanou časovou jednotku (např. za den). Odezva poskytnutá účastníky byla převedena na počet opakování za den pro vykazování výsledků. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální příznaky: Frekvence stolice – Nejméně stolice za den ve výchozím stavu a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby nahlásili frekvenci jejich stolice (za den nebo za týden nebo za měsíc) za posledních 10 dní (před každým ze specifikovaných časových bodů). Účastníci odpověděli na otázku „Jaký je nejméně počet pohybů střev za den/týden/měsíc?“. Účastníci si vybrali preferovanou časovou jednotku (např. za den). Odezva poskytnutá účastníky byla převedena na počet opakování za den pro vykazování výsledků. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální symptomy: Vliv GI symptomů Fabryho choroby na život ve výchozím stavu a v týdnech 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci hodnotili své GI symptomy (bolest břicha, roztažení břicha, pohyby střev) vyplněním dotazníku (upravená verze systému hodnocení závažnosti zánětlivého střeva). Účastníci byli požádáni, aby označili vliv jejich GI symptomů Fabryho choroby na život v posledních 10 dnech (před každým ze specifikovaných časových bodů) na VAS. Škála se pohybovala od 0 % (vůbec ne) do 100 % (zcela), kde vyšší procento indikovalo větší vliv GI symptomů onemocnění na život. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Gastrointestinální symptomy: Počet účastníků s vyhodnocením konzistence stolice podle Bristolské škály stolice ve výchozím stavu a ve 26., 52., 104. a 156. týdnu
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Účastníci byli požádáni, aby hodnotili konzistenci stolice za posledních 10 dní (před každým ze specifikovaných časových bodů) na 7bodové Bristolské stupnici stolice podle následujících typů: 1 = samostatné tvrdé hrudky, 2 = tvar klobásy, ale hrudkovité, 3 = klobása s prasklinami na povrchu, 4 = klobása, ale hladká a měkká, 5 = měkké kuličky s jasně řezanými okraji, 6 = nadýchané kousky s otrhanými okraji a 7 = vodnaté bez pevných kousků. Typy 1 a 2 indikují zácpu, typy 3 a 4 označují „ideální stolici“ (nejsnáze se vyprázdní) a 5-7 mají sklon k průjmu. Frekvence každého typu stolice byla kategorizována jako „nikdy“, příležitostně nebo „často“. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna celkového skóre Beckova inventáře deprese (BDI) od výchozího stavu ve 26., 104. a 156. týdnu
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Škála BDI-II byla 21bodovým bodovacím nástrojem, který měří existenci a závažnost příznaků deprese. Každá z 21 položek na nástroji BDI-II představuje depresivní symptom. Každý symptom byl hodnocen na 4-bodové stupnici od 0 do 3 (0 = symptom není přítomen); (3=příznak velmi intenzivní). Skóre pro každý symptom byla sečtena, aby se získala celková skóre pro všech 21 položek, která byla interpretována následovně: Skóre 0-13: minimální deprese; 14-19: mírná deprese; 20-28: středně těžká deprese a 29-63: těžká deprese, kde vyšší skóre indikovalo více deprese. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna poměru albumin/kreatinin (ACR) a poměru protein/kreatinin (PCR) oproti výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Pro každou plánovanou návštěvu pro toto hodnocení byly odebrány 3 časované noční vzorky moči mezi 4 až 7 dny po sobě. Všechny vzorky moči byly odebrány během 16denního období. Pro každý odběr byly stanoveny ACR a PCR. Pro analýzu byl použit medián hodnot stanovených pro 3 odběry/návštěva. Výchozí hodnota byla definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků v kategoriích výsledků echokardiogramu (ECHO) na začátku a ve 26., 52., 104. a 156. týdnu
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Pro každou návštěvu byla vypočtena souhrnná statistika všech proměnných kontinuálního echokardiogramu. Celková interpretace naměřených hodnot byla shrnuta do 3 kategorií: normální, abnormální, ale neklinicky významné (NCS) a abnormální, ale klinicky významné (CS). Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Počet účastníků v kategoriích výsledků zobrazování mozkové magnetické rezonance (MRI) ve výchozím stavu a ve 26. a 156. týdnu
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Všechny kontinuální proměnné MRI byly shrnuty pomocí deskriptivních statistik pro každou návštěvu. Celková interpretace naměřených hodnot byla shrnuta do 2 kategorií jako: normální a abnormální. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty v týdnech 26, 52, 104 a 156
Časové okno: Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace byla použita k měření úrovně funkce ledvin a stanovení stadia onemocnění ledvin. Změna eGFR od výchozí hodnoty byla získána odečtením výchozí hodnoty od hodnoty po výchozí hodnotě v týdnech 26, 52, 104 a 156. Pro tuto analýzu byla výchozí hodnota definována jako výchozí hodnota studie ACT13739.
Výchozí stav studie ACT13739 a týdny 26, 52, 104 a 156 po výchozím stavu ACT13739
Hladiny plazmatické koncentrace chitotriosidázy (Chit1) v týdnech 52, 104, 156 a 160 (sledování na konci léčby)
Časové okno: Týdny 52, 104, 156 a 160 (Sledování na konci léčby) po výchozí hodnotě ACT13739
Plazmatické koncentrace Chit1 v průběhu času byly stanoveny pomocí testu založeného na hmotnostní spektrometrii (MS). Pro analýzu bylo 52 ng/ml považováno za spodní limit kvantifikace. Ačkoli je v protokolu identifikován jako sekundární cílový bod, plazmatický Chit1 je také průzkumným měřítkem. Byly analyzovány a uvedeny pouze časové body LTS14116. Shrnutá data jsou naměřené hodnoty v každém časovém bodě (nezmění se od výchozí hodnoty). Zde naměřená hodnota '0,000' znamená, že u 5 účastníků v týdnu 156 nebyla zjištěna žádná chitotriosidáza v plazmě u všech hodnotitelných účastníků.
Týdny 52, 104, 156 a 160 (Sledování na konci léčby) po výchozí hodnotě ACT13739

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

20. listopadu 2018

Dokončení studie (Aktuální)

20. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

3. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (Číslo EudraCT)
  • U1111-1165-9049 (Jiný identifikátor: UTN)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GZ/SAR402671

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit