Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GZ/SAR402671:n pitkäaikaisen turvallisuuden, farmakodynamiikan ja tutkimustehokkuuden arviointi aiemmin hoitamattomilla aikuisilla miespotilailla, joilla on Fabryn tauti

perjantai 26. helmikuuta 2021 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Avoin, monikeskus, monikansallinen laajennustutkimus GZ/SAR402671:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta, farmakodynamiikasta ja tutkivasta tehokkuudesta aikuisilla miespotilailla, joilla on diagnosoitu Fabryn tauti

Ensisijainen tavoite:

GZ/SAR402671:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla miespuolisilla osallistujilla, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat aiemmin suorittaneet tutkimuksen ACT13739 (NCT02489344).

Toissijainen tavoite:

Arvioida GZ/SAR402671:n pitkäaikaista vaikutusta farmakodynaamisen ja tutkivan tehon päätepisteisiin aikuisilla miehillä, joilla on Fabryn tauti ja jotka ovat aiemmin suorittaneet tutkimuksen ACT13739.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän jatkotutkimuksen (LTS14116) kokonaiskesto oli jopa 31 kuukautta (30 kuukautta hoitoa ja kuukauden seuranta hoidon jälkeen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Miespuolinen osallistuja, jolla on Fabryn tauti ja joka on aiemmin suorittanut tutkimuksen ACT13739.
  • Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.
  • Seksuaalisesti aktiiviset osallistujat, jotka haluavat harjoittaa todellista pidättymistä haluamansa ja tavanomaisen elämäntapansa mukaisesti tai käyttämällä kahta hyväksyttävää tehokasta ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

- Osallistujat eivät tutkijan mielestä pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.

Yllä olevien tietojen ei ollut tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GZ/SAR402671
Osallistujat saivat GZ/SAR402671 15 milligrammaa (mg) kerran päivässä suun kautta 30 kuukauden ajan tässä jatkotutkimuksessa (LTS14116).
Lääke: GZ/SAR402671

Lääkemuoto: kapseli

Antoreitti: suun kautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergenttejä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat tutkimuslääkettä saaneella osallistujalla katsottiin haittatapahtumaksi (AE) ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen tämän hoidon kanssa. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka kehittyivät tai pahenivat TEAE-jakson aikana (jakso tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annosta ACT13739:ssä viimeiseen tutkimuslääkkeen antoon yhdistetyssä ACT13739/LTS14116-hoitojaksossa plus yksi kuukausi tai osallistujan tutkimukseen osallistumisen päättyminen, kumpi tapahtui ensin). Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: hematologiset parametrit
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit:

  • Hemoglobiini: pienempi tai yhtä suuri (<=) 115 grammaa litrassa (g/l); suurempi tai yhtä suuri kuin (>=)185 g/l; laski lähtötasosta (DFB) >=20 g/l
  • Hematokriitti: <=0,37 tilavuus/tilavuus (v/v); >=0,55 v/v
  • Punasolut: >=6 Tera/l
  • Verihiutaleet: alle (<) 100 Giga/L; >=700 gigaa/l
  • Leukosyytit: <3,0 Giga/L (ei-musta [NB]) tai <2,0 Giga/L (musta [B]); >=16,0 Giga/L
  • Neutrofiilit: <1,5 Giga/L (NB) tai <1,0 Giga/L (B);
  • Lymfosyytit: yli (>) 4,0 Giga/l
  • Monosyytit: > 0,7 Giga/l
  • Basofiilit: > 0,1 gigaa/l
  • Eosinofiilit: > 0,5 Giga/L tai > normaalin yläraja (ULN) (jos ULN > = 0,5 Giga/L) Tässä analyysissä lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: elektrolyytit
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit:

  • Natrium: <=129 millimoolia (mmol)/l; >=160 mmol/l
  • Kalium: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/l
  • Kloridi: <80 mmol/L; >115 mmol/l.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: Maksan toimintaparametrit
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit:

  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN ja >20 ULN
  • Aspartaattiaminotransferaasi (AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN ja >20 ULN
  • Alkalinen fosfataasi: > 1,5 ULN
  • Bilirubiini: > 1,5 ULN; >2 ULN.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: aineenvaihduntaparametrit
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit:

  • Glukoosi: <=3,9 mmol/L ja < normaalin alarajat (LLN); >=11,1 mmol/L (paastoton [unfas]) tai >=7 mmol/L (paastottu [fas])
  • Lipaasi: >= 3 ULN
  • C Reaktiivinen proteiini (CRP): > 2 ULN tai > 10 milligrammaa (mg)/l (jos ULN ei toimiteta).
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: munuaisten toimintaparametrit
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Mahdollisesti kliinisesti merkittävien poikkeavuuksien kriteerit:

  • Kreatiniini: >=150 mikromoolia litrassa (mcmol/l) (aikuiset); >=30 % muutos lähtötasosta; >= 100 % muutos lähtötasosta
  • Veren ureatyppi: >=17 mmol/L
  • Uraatti: <120 mcmol/l; >408 mcmol/L Tässä analyysissä lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia: virtsaanalyysi
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Kriteerit, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä virtsan poikkeavuuksia:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Kriteerit mahdollisesti kliinisesti merkittäville elintoimintojen poikkeavuuksille:

  • Systolinen verenpaine (SBP) makuulla: <=95 elohopeamillimetriä (mmHg) ja DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg ja nousu lähtötasosta (IFB) >=20 mmHg
  • Diastolinen verenpaine (DBP) makuuasennossa: <=45 mmHg ja DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg ja IFB >=10 mmHg
  • Syke (HR) makuuasennossa: <=50 lyöntiä minuutissa (bpm) ja DFB >=20 lyöntiä minuutissa; >=120 bpm ja IFB >=20 bpm
  • Paino: >=5 % DFB; >=5 % IFB Tässä analyysissä lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elektrokardiogrammin (EKG) poikkeavuuksia
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Mahdollisesti kliinisesti merkittävien EKG-poikkeamien kriteerit:

  • EKG:n keskimääräinen syke: <30 bpm; <30 bpm ja DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm ja DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm ja DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm ja DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm ja DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm ja DFB >=20 bpm
  • PR-väli: >200 millisekuntia (ms); >200 ms ja IFB >=25 %; > 220 ms; >220 ms ja IFB >=25 %; >240 ms; >240 ms ja IFB >=25 %
  • QRS-kesto: >110 ms; >110 ms ja IFB >=25 %; > 120 ms; >120 ms ja IFB >=25 %
  • QTc Bazett (QTcB) -väli: > 450 ms; >480 ms; > 500 ms; IFB >30 ja <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; > 500 ms; IFB >30 ja <=60 ms; IFB > 60 ms
  • QT-väli: >500 ms Tässä analyysissä lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötasosta 37 kuukauteen ACT13739-lähtötilanteen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta plasman globotriaosyyliseramidin (GL-3) pitoisuudessa viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötilanteesta plasman GL-3:ssa saatiin vähentämällä perusarvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. GL-3:n pitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä validoitua nestekromatografiaa tandemmassaspektrometriaa (LC-MS/MS) käyttäen. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötasosta plasman lysoglobotriaosyyliseramidin (Lyso GL-3) pitoisuudessa viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötilanteesta plasman GL-3:ssa saatiin vähentämällä perusarvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. Lyso-GL-3:n pitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä validoitua LC-MS/MS-menetelmää. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötasosta plasman glukosyyliseramidin (GL-1) pitoisuudessa viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötilanteesta plasman GL-1:ssä saatiin vähentämällä lähtötason arvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. GL-1:n pitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä validoitua LC-MS/MS-menetelmää. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötasosta plasman monosiaalodiheksosyyligangliosidin (GM3) pitoisuudessa viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötilanteesta plasman GM3:ssa saatiin vähentämällä lähtötason arvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. GM3:n pitoisuus plasmassa määritettiin käyttämällä validoitua LC-MS/MS-menetelmää. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Virtsan GL-3-pitoisuuden muutos lähtötasosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Virtsan GL-3:n muutos lähtötasosta saatiin vähentämällä lähtötilanteen arvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. GL-3:n pitoisuus virtsassa määritettiin käyttämällä validoitua LC-MS/MS-menetelmää. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Korkean herkkyyden sydämen troponiini T:n muutos lähtötasosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Korkean herkkyyden sydämen troponiini T:n muutos lähtötasosta saatiin vähentämällä lähtötason arvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Podocyturia-määrien muutos lähtötasosta (per milligrammaa kreatiniinia) viikoilla 12, 26 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26 ja 156
Podosyturian muutos lähtötilanteesta saatiin vähentämällä lähtötason arvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 12, 26 ja 156. Virtsanäytteet käsiteltiin podosyytti- (podocalyksiini, PCX) ja parietaalisolujen (claudin 1, CL1) markkerien tunnistamiseksi. PCX +/CL1 -negatiiviset solut tunnistettiin podosyyteiksi ja PCX +/CL1 -positiiviset solut parietaalisoluiksi, joilla oli podosyyttifenotyyppi. Kaikki laskelmat korjattiin virtsan Cr. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26 ja 156
Yhteenveto ihon pinnallisten kapillaarien endoteelisolujen GL-3-pisteiden muutoksista ajan mittaan: GL-3-pisteen muutosluokkien osallistujien määrä
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Ihobiopsiat suoritettiin GL-3:n kerääntymisen/sulkeutumien pisteytykseen valomikroskopialla. Kolme riippumatonta patologia sai GL-3-puhdistuman käyttämällä inkluusiopistemäärää 0 (ei mitään/jälkiä), 1 (lievä), 2 (kohtalainen) ja 3 (vaikea), missä korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa tilaa. Yksittäinen pistemäärä osallistujaa ja aikapistettä kohti johdettiin ottamalla enemmistön patologien arvioimat pisteet; jos enemmistötulosta ei voitu johtaa, käytettiin mediaanipistemäärää. Tiedot koottiin ja raportoitiin osallistujien lukumääränä, kun GL-3-pisteet siirtyivät lähtötilanteesta viikoille 12, 26, 52 ja 156 GL-3-pisteisiin. Siirtyminen alempaan pisteeseen lähtötasosta osoitti vähemmän vakavan tilan kyseisellä hetkellä. Mitään peruspistemäärän/viikon pistemäärän muutosluokkaa, jota ei havaittu (yhdelläkään osallistujalla ei ollut tietoja kategoriasta), ei raportoitu. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Yhteenveto ihon GL-3-pisteiden syvissä verisuonissa endoteelisoluissa tehdyistä muutoksista ajan mittaan: GL-3-pisteen muutosluokkien osallistujien määrä
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Ihobiopsiat suoritettiin GL-3:n kerääntymisen/sulkeutumien pisteytykseen valomikroskopialla. Kolme riippumatonta patologia sai GL-3-puhdistuman käyttämällä inkluusiopistemäärää 0 (ei mitään/jälkiä), 1 (lievä), 2 (kohtalainen) ja 3 (vaikea), missä korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa tilaa. Yksittäinen pistemäärä osallistujaa ja aikapistettä kohti johdettiin ottamalla enemmistön patologien arvioimat pisteet; jos enemmistötulosta ei voitu johtaa, käytettiin mediaanipistemäärää. Tiedot koottiin ja raportoitiin osallistujien lukumääränä, kun GL-3-pisteet siirtyivät lähtötason GL-3-pisteisiin viikkojen 12, 26, 52 ja 156 GL-3-pisteisiin. Siirtyminen alempaan pisteeseen lähtötasosta osoitti vähemmän vakavan tilan kyseisellä hetkellä. Mitään peruspistemäärän/viikon pistemäärän muutosluokkaa, jota ei havaittu (yhdelläkään osallistujalla ei ollut tietoja kategoriasta), ei raportoitu. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Yhteenveto siirtymistä lähtötilanteesta ihon GL-3-pisteissä syvissä verisuonissa Sileät lihassolut ajan mittaan: Osallistujien määrä muutosluokissa GL-3-pisteissä
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Ihobiopsiat suoritettiin GL-3:n kerääntymisen/sulkeutumien pisteytykseen valomikroskopialla. Kolme riippumatonta patologia sai GL-3-puhdistuman käyttämällä inkluusiopistemäärää 0 (ei mitään/jälkiä), 1 (lievä), 2 (kohtalainen) ja 3 (vaikea), missä korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa tilaa. Yksittäinen pistemäärä osallistujaa ja aikapistettä kohti johdettiin ottamalla enemmistön patologien arvioimat pisteet; jos enemmistötulosta ei voitu johtaa, käytettiin mediaanipistemäärää. Tiedot koottiin ja raportoitiin osallistujien lukumääränä, kun GL-3-pisteet siirtyivät lähtötilanteesta viikoille 12, 26, 52 ja 156 GL-3-pisteisiin. Siirtyminen alempaan pisteeseen lähtötasosta osoitti vähemmän vakavan tilan kyseisellä hetkellä. Mitään peruspistemäärän/viikon pistemäärän muutosluokkaa, jota ei havaittu (yhdelläkään osallistujalla ei ollut tietoja kategoriasta), ei raportoitu. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Yhteenveto ihon GL-3-pisteiden siirtymistä lähtötilanteesta perineuriumsoluissa ajan mittaan: GL-3-pisteiden muutosluokkien osallistujien määrä
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Ihobiopsiat suoritettiin GL-3:n kerääntymisen/sulkeutumien pisteytykseen valomikroskopialla. Kolme riippumatonta patologia sai GL-3-puhdistuman käyttämällä inkluusiopistemäärää 0 (ei mitään/jälkiä), 1 (lievä), 2 (kohtalainen) ja 3 (vaikea), missä korkeampi pistemäärä osoitti vakavampaa tilaa. Yksittäinen pistemäärä osallistujaa ja aikapistettä kohti johdettiin ottamalla enemmistön patologien arvioimat pisteet; jos enemmistötulosta ei voitu johtaa, käytettiin mediaanipistemäärää. Tiedot koottiin ja raportoitiin osallistujien lukumääränä, kun GL-3-pisteet siirtyivät lähtötilanteesta viikoille 12, 26, 52 ja 156 GL-3-pisteisiin. Siirtyminen alempaan pisteeseen lähtötasosta osoitti vähemmän vakavan tilan kyseisellä hetkellä. Mitään peruspistemäärän/viikon pistemäärän muutosluokkaa, jota ei havaittu (yhdelläkään osallistujalla ei ollut tietoja kategoriasta), ei raportoitu. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 12, 26, 52 ja 156
Muutos lähtötilanteesta lyhyen Form-36 (SF-36) -terveystutkimuksen henkisten osien yhteenvedossa ja fyysisten osien yhteenvedossa viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
SF-36 terveystutkimus on osallistujien raportoima tutkimus, jolla mitataan osallistujan terveyttä. Se on 36 kohdan kyselylomake, jolla mitataan 8 erilaista terveyden näkökohtaa (vitality, fyysinen toiminta, kehon kipu, yleinen terveyskäsitys, fyysisen roolin toiminta, emotionaalisen roolin toiminta, sosiaalisen roolin toiminta, mielenterveys). Jokaisen 8 näkökohdan pistemäärä oli 0 (maksimaalinen vamma) 100 (ei vammaisuutta), korkeammat pisteet osoittavat hyvää terveydentilaa. SF-36:n vastauksia käytettiin myös kahden yhteenvetopisteen laskemiseen: Fyysisen komponentin pistemäärä (PCS) ja henkisen komponentin pistemäärä (MCS). Näiden kahden yhteenvetopisteiden pistemäärä oli 0 (maksimivamma) 100 (ei vammaisuutta), missä korkeampi pistemäärä osoitti vähemmän vammaa tai hyvää terveydentilaa. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Ruoansulatuskanavan (GI) oireet: niiden osallistujien määrä, joilla oli vatsakipuja lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin raportoimaan vatsakipujen esiintymisestä viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määritettyä aikapistettä). Osallistujat vastasivat kysymykseen: "Käiritkö tällä hetkellä vatsakivuista? [Kyllä ei]". Tätä analyysiä varten lähtötilanne määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimukseksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: Vatsakivun vakavuuspisteet lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin merkitsemään vatsakivun vakavuus viimeisen 10 päivän aikana (ennen jokaista määritettyä aikapistettä) visuaalisella analogisella asteikolla (VAS). Asteikko vaihteli 0 %:sta (ei kipua) 100 %:iin (erittäin vaikea), missä korkeampi pistemäärä osoitti vakavuutta. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi. Keskihajonta (SD) voidaan laskea vain, kun tietoja on saatavilla useammalla kuin yhdellä osallistujalla. Näin ollen soveltuvat kentät jätettiin tyhjiksi, kun SD ei ollut laskettavissa.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: päivien lukumäärä, jolloin vatsakipupisteet olivat lähtötilanteessa ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin raportoimaan, kuinka monta päivää heillä oli vatsakipuja viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määritettyä aikapistettä). Vatsakipupäivien lukumäärä saatiin kertomalla kipupäivien lukumäärä * 10. Pisteet vaihtelevat 10-100, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän kipupäiviä. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: niiden osallistujien määrä, joilla oli vatsan turvotus lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin raportoimaan vatsan turvotuksesta viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määritettyä aikapistettä). Osallistujat vastasivat kysymykseen: "Käiritkö tällä hetkellä vatsan turvotuksesta (turvotus, turvotus tai kireä vatsa)? [Kyllä ei]". Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: Vatsan turvotuksen vakavuuspisteet lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin merkitsemään vatsan turvotuksen vakavuus viimeisen 10 päivän aikana (ennen jokaista määritettyä aikapistettä) VAS:iin. Asteikko vaihteli 0 %:sta (ei turvotusta) 100 %:iin (erittäin vakava), missä korkeampi pistemäärä osoitti vakavuutta. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi. SD voidaan laskea vain, kun tietoja on saatavilla useammalla kuin yhdellä osallistujalla. Näin ollen soveltuvat kentät jätettiin tyhjiksi, kun SD ei ollut laskettavissa.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: Osallistujien määrä vastekategorioissa, jotka koskivat syömistä vähemmän vatsakivun/turvotuksen takia lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujat vastasivat kysymykseen "Kuinka usein syöt vähemmän aterioiden aikana vatsakipujen ja/tai turvotuksen vuoksi?" viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määritettyä aikapistettä) luokissa "ei koskaan", "ajoittain" tai "usein". Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: tyytyväisyys suolistotottumuksiin lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin merkitsemään tyytyväisyytensä suolistotottumuksiin viimeisen 10 päivän aikana (ennen jokaista määritettyä aikapistettä) VAS:iin. Asteikko vaihteli 0 %:sta (erittäin onnellinen) 100 %:iin (erittäin onneton), jossa korkeampi prosenttiosuus osoitti vähemmän tyytyväisyyttä. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: suolen liikkeiden tiheys – useimmat ulostamisen kertoja päivässä lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin raportoimaan ulostamisen tiheys (päivässä tai viikossa tai kuukaudessa) viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määritettyä aikapistettä) vastaamalla kysymykseen "Kuinka monta kertaa liikutat suolistoasi eniten per päivä/viikko/kuukausi?". Osallistujat valitsivat haluamansa aikayksikkönsä (esim. päivässä). Osallistujien antamat vastaukset muutettiin kertojen lukumääräksi päivässä tulosten raportoimista varten. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: suolen liikkeiden tiheys - Vähiten ulostuskertoja päivässä lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin raportoimaan ulostamisen tiheys (päivässä tai viikossa tai kuukaudessa) viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määritettyä aikapistettä). Osallistujat vastasivat kysymykseen "Kuinka vähiten liikutat suolistoasi päivässä/viikossa/kuukaudessa?". Osallistujat valitsivat haluamansa aikayksikkönsä (esim. päivässä). Osallistujien antamat vastaukset muutettiin kertojen lukumääräksi päivässä tulosten raportoimista varten. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: Fabryn taudin GI-oireiden vaikutus elämään lähtötilanteessa ja viikoilla 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Osallistujat arvioivat GI-oireitaan (vatsakipu, vatsan turvotus, suolen liikkeet) täyttämällä kyselylomakkeen (muokattu versio tulehduksellisen suolen vakavuuden pisteytysjärjestelmästä). Osallistujia pyydettiin merkitsemään Fabryn taudin GI-oireidensa vaikutus elämään viimeisen 10 päivän aikana (ennen kutakin määrättyä aikapistettä) VAS:iin. Asteikko vaihteli 0 %:sta (ei ollenkaan) 100 %:iin (täysin), missä suurempi prosenttiosuus osoitti sairauden GI-oireiden suurempaa vaikutusta elämään. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Ruoansulatuskanavan oireet: niiden osallistujien määrä, joilla oli ulosteen johdonmukaisuuden arviointi Bristolin ulosteasteikon pisteytyksen mukaan lähtötilanteessa ja viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Osallistujia pyydettiin arvioimaan ulosteen konsistenssi viimeisen 10 päivän ajalta (ennen kutakin määritettyä aikapistettä) 7-pisteen Bristolin ulosteasteikolla seuraavien tyyppien mukaan: 1 = erilliset kovat paakut, 2 = makkaran muotoiset, mutta möykkyiset, 3 = makkaramainen, pinnalla halkeamia, 4 = makkaramainen, mutta sileä ja pehmeä, 5 = pehmeät täplät, joissa on selkeät reunat, 6 = pörröisiä paloja, joissa on repaleiset reunat ja 7 = vetisiä, joissa ei ole kiinteitä paloja. Tyypit 1 ja 2 osoittavat ummetusta, tyypit 3 ja 4 osoittavat "ihanteellisia ulosteita" (helppoin ulostaa) ja 5-7, jotka ovat taipuvaisia ​​ripuliin. Kunkin ulostetyypin esiintymistiheys luokiteltiin "ei koskaan", satunnaisesti tai "usein". Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Muutos lähtötasosta Beck Depression Inventory (BDI) -kokonaispisteissä viikoilla 26, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 26, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
BDI-II-asteikko oli 21 pisteen pisteytystyökalu, joka mittaa masennuksen oireiden olemassaoloa ja vakavuutta. Jokainen BDI-II-työkalun 21 kohdasta edustaa masennusoiretta. Jokainen oire pisteytettiin 4 pisteen asteikolla 0-3 (0 = oiretta ei ole); (3 = oire erittäin voimakas). Kunkin oireen pisteet laskettiin yhteen, jotta saatiin kaikkien 21 kohteen kokonaispisteet, jotka tulkittiin seuraavasti: Pisteet 0-13: minimaalinen masennus; 14-19: lievä masennus; 20-28: kohtalainen masennus ja 29-63: vaikea masennus, jossa korkeammat pisteet osoittivat enemmän masennusta. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikot 26, 104 ja 156 ACT13739:n jälkeen
Albumiini/kreatiniinisuhteen (ACR) ja proteiini/kreatiniinisuhteen (PCR) muutos lähtötasosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Jokaista tätä arviointia varten suunniteltua käyntiä varten kerättiin 3 yön yli ajastettua virtsanäytettä toisistaan ​​4-7 päivän välein. Kaikki virtsanäytteet kerättiin 16 päivän kuluessa. ACR ja PCR määritettiin kullekin kokoelmalle. Analyysissä käytettiin 3 kokoelmalle/käynnille määritettyjen arvojen mediaania. Lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Osallistujien määrä sydämen kaikututkimuksen (ECHO) tulosten luokkiin lähtötilanteessa ja viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Yhteenvetotilastot kaikista jatkuvista sydämen kaikukäyrän muuttujista laskettiin jokaiselle käynnille. Lukemien yleinen tulkinta tiivistettiin kolmeen kategoriaan: normaali, epänormaali, mutta ei kliinisesti merkitsevä (NCS) ja epänormaali, mutta kliinisesti merkittävä (CS) kategoria. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Aivojen magneettikuvauksen (MRI) tulosten luokkiin osallistuneiden määrä lähtötilanteessa ja viikoilla 26 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikko 26 sekä 156 ACT13739:n jälkeinen lähtötaso
Kaikki jatkuvat MRI-muuttujat koottiin yhteen kuvaavien tilastojen avulla jokaisesta käynnistä. Lukemien yleinen tulkinta tiivistettiin kahteen kategoriaan: normaali ja epänormaali. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja viikko 26 sekä 156 ACT13739:n jälkeinen lähtötaso
Muutos lähtötasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR) viikoilla 26, 52, 104 ja 156
Aikaikkuna: ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Arvioitua glomerulussuodatusnopeutta käytettiin munuaisten toiminnan tason mittaamiseen ja munuaissairauden vaiheen määrittämiseen. Muutos eGFR:n lähtötasosta saatiin vähentämällä perusviivan arvo lähtötilanteen jälkeisestä arvosta viikoilla 26, 52, 104 ja 156. Tätä analyysiä varten lähtötaso määriteltiin alkuperäiseksi ACT13739-tutkimuksen lähtötasoksi.
ACT13739-tutkimuksen lähtötaso ja ACT13739:n jälkeiset viikot 26, 52, 104 ja 156
Kitotriosidaasi (Chit1) plasmakonsentraatiotasot viikoilla 52, 104 156 ja 160 (hoidon lopun seuranta)
Aikaikkuna: Viikot 52, 104, 156 ja 160 (hoidon päättymisen seuranta) ACT13739-perustilanteen jälkeen
Chit1:n plasmapitoisuudet ajan kuluessa määritettiin käyttämällä massaspektrometriaan (MS) perustuvaa määritystä. Analyysissä 52 ng/ml pidettiin kvantifioinnin alarajana. Vaikka plasman Chit1 tunnistetaan protokollassa toissijaiseksi päätetapahtumaksi, se on myös tutkiva mitta. Vain LTS14116 aikapistettä analysoitiin ja esitetään. Yhteenvetotiedot ovat kunkin ajankohdan mitatut arvot (ei muutosta lähtötasosta). Tässä mitattu arvo '0,000' tarkoittaa, että laboratorion raportoimana kaikkien arvioitavien osallistujien 5 osallistujan plasmassa ei havaittu kitotriosidaasia.
Viikot 52, 104, 156 ja 160 (hoidon päättymisen seuranta) ACT13739-perustilanteen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. marraskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. marraskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. kesäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. heinäkuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT-numero)
  • U1111-1165-9049 (Muu tunniste: UTN)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset GZ/SAR402671

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa