Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af den langsigtede sikkerhed, farmakodynamik og udforskningseffektivitet af GZ/SAR402671 hos behandlingsnaive voksne mandlige patienter med Fabrys sygdom

26. februar 2021 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et åbent, multicenter, multinationalt udvidelsesstudie af den langsigtede sikkerhed, farmakodynamik og udforskningseffektivitet af GZ/SAR402671 hos voksne mandlige patienter diagnosticeret med Fabrys sygdom

Primært mål:

At vurdere den langsigtede sikkerhed af GZ/SAR402671 hos voksne mandlige deltagere med Fabrys sygdom, som tidligere har gennemført studie ACT13739 (NCT02489344).

Sekundært mål:

At vurdere den langsigtede effekt af GZ/SAR402671 på farmakodynamiske og udforskende effekt-endepunkter hos voksne mandlige deltagere med Fabrys sygdom, som tidligere har gennemført studie ACT13739.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den samlede varighed af denne forlængelsesundersøgelse (LTS14116) var op til 31 måneder (30 måneders behandling og en måneds opfølgning efter behandling).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlig deltager med Fabrys sygdom, som tidligere har gennemført undersøgelse ACT13739.
  • Deltagere, villige og i stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Seksuelt aktive deltagere, villige til at praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil eller ved at bruge to acceptable effektive præventionsmetoder.

Eksklusionskriterier:

-Deltagere, efter efterforskerens mening, ude af stand til at overholde kravene til undersøgelsen.

Ovenstående information var ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: GZ/SAR402671
Deltagerne modtog GZ/SAR402671 15 milligram (mg) én gang dagligt oralt i 30 måneder i denne forlængelsesundersøgelse (LTS14116).
Medicin: GZ/SAR402671

Farmaceutisk form: kapsel

Indgivelsesvej: oral

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, som modtog undersøgelseslægemidlet, blev betragtet som en bivirkning (AE) uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er, der udviklede sig eller forværredes i TEAE-perioden (perioden fra den første administration af undersøgelseslægemidlet i ACT13739 til den sidste administration af undersøgelseslægemidlet i den kombinerede ACT13739/LTS14116-behandlingsperiode plus 1 måned eller slutningen af ​​undersøgelsesdeltagelsen for deltageren, alt efter hvad der skete først). Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: hæmatologiske parametre
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Hæmoglobin: mindre end eller lig med (<=) 115 gram pr. liter (g/L); større end eller lig med (>=)185 g/L; faldet fra baseline (DFB) >=20 g/L
  • Hæmatokrit: <=0,37 volumen/volumen (v/v); >=0,55 v/v
  • Erytrocytter: >=6 Tera/L
  • Blodplader: mindre end (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/L
  • Leukocytter: <3,0 Giga/L (Ikke-sort [NB]) eller <2,0 Giga/L (Sort [B]); >=16,0 Giga/L
  • Neutrofiler: <1,5 Giga/L (NB) eller <1,0 Giga/L (B);
  • Lymfocytter: større end (>) 4,0 Giga/L
  • Monocytter: >0,7 Giga/L
  • Basofiler: >0,1 Giga/L
  • Eosinofiler: >0,5 Giga/L eller >øvre grænse for normal (ULN) (hvis ULN >=0,5 Giga/L) Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739-undersøgelsesbaseline.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Elektrolytter
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Natrium: <=129 millimol (mmol)/L; >=160 mmol/L
  • Kalium: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Chlorid: <80 mmol/L; >115 mmol/L.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Leverfunktionsparametre
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Alanin Aminotransferase (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN og >20 ULN
  • Aspartataminotransferase (AST): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN og >20 ULN
  • Alkalisk fosfatase: >1,5 ULN
  • Bilirubin: >1,5 ULN; >2 ULN.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Metaboliske parametre
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Glukose: <=3,9 mmol/L og < nedre normalgrænser (LLN); >=11,1 mmol/L (ufastende [unfas]) eller >=7 mmol/L (fastende [fas])
  • Lipase: >= 3 ULN
  • C Reaktivt protein (CRP): > 2 ULN eller > 10 milligram (mg)/L (hvis ULN ikke er angivet).
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: nyrefunktionsparametre
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Kreatinin: >=150 mikromol pr. liter (mcmol/L) (voksne); >=30 % ændring fra baseline; >= 100 % ændring fra baseline
  • Blodurea nitrogen: >=17 mmol/L
  • Urat: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormiteter: Urinalyse
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier med potentielt klinisk signifikante urinabnormiteter:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter af vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante vitale tegnabnormiteter:

  • Systolisk blodtryk (SBP) liggende: <=95 millimeter kviksølv (mmHg) og DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg og stigning fra baseline (IFB) >=20 mmHg
  • Diastolisk blodtryk (DBP) liggende: <=45 mmHg og DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg og IFB >=10 mmHg
  • Hjertefrekvens (HR) i ryggen: <=50 slag pr. minut (bpm) og DFB >=20 bpm; >=120 bpm og IFB >=20 bpm
  • Vægt: >=5 % DFB; >=5% IFB Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739-undersøgelsesbaseline.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline
Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Kriterier for potentielt klinisk signifikante EKG-abnormiteter:

  • EKG gennemsnitlig HR: <30 bpm; <30 bpm og DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm og DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm og DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm og DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm og DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm og DFB >=20 bpm
  • PR-interval: >200 millisekunder (ms); >200 ms og IFB >=25%; >220 ms; >220 ms og IFB >=25%; >240 ms; >240 ms og IFB >=25 %
  • QRS-varighed: >110 ms; >110 ms og IFB >=25%; >120 ms; >120 ms og IFB >=25 %
  • QTc Bazett (QTcB) interval: >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 og <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 og <=60 ms; IFB >60 ms
  • QT-interval: >500 ms For denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739-undersøgelsesbaseline.
Fra baseline af ACT13739-undersøgelsen op til 37 måneder efter ACT13739-baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i plasma globotriaosylceramid (GL-3) koncentration i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i plasma GL-3 blev opnået ved at trække basislinjeværdi fra post-baselineværdi i uge 26, 52, 104 og 156. Koncentration af GL-3 i plasma blev bestemt ved hjælp af en valideret væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS/MS) metode. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i Plasma Lyso Globotriaosylceramid (Lyso GL-3) koncentration i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i plasma GL-3 blev opnået ved at trække basislinjeværdi fra post-baselineværdi i uge 26, 52, 104 og 156. Koncentration af lyso-GL-3 i plasma blev bestemt ved hjælp af en valideret LC-MS/MS-metode. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i plasma glucosylceramid (GL-1) koncentration i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i plasma GL-1 blev opnået ved at trække basislinjeværdi fra post-baselineværdi i uge 26, 52, 104 og 156. Koncentrationen af ​​GL-1 i plasma blev bestemt ved hjælp af en valideret LC-MS/MS-metode. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i plasmamonosialodihexosylgangliosid (GM3) koncentration i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i plasma GM3 blev opnået ved at trække basislinjeværdi fra post-baselineværdi i uge 26, 52, 104 og 156. Koncentration af GM3 i plasma blev bestemt ved hjælp af en valideret LC-MS/MS-metode. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i urin GL-3 koncentration i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i urin GL-3 blev opnået ved at trække baseline værdi fra post-baseline værdi i uge 26, 52, 104 og 156. Koncentrationen af ​​GL-3 i urinen blev bestemt ved hjælp af en valideret LC-MS/MS-metode. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i højfølsom hjertetroponin T i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i højfølsomt hjerte-troponin T blev opnået ved at subtrahere baseline-værdien fra post-baseline-værdien i uge 26, 52, 104 og 156. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i podocyturi-tal (pr. milligram kreatinin) i uge 12, 26 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i podocyturi blev opnået ved at trække basislinjeværdi fra post-baselineværdi i uge 12, 26 og 156. Urinprøver blev behandlet for at identificere podocyt- (podocalyxin, PCX) og parietalcelle- (claudin 1, CL1) markører. PCX +/CL1 negative celler blev identificeret som podocytter og PCX +/CL1 positive celler som parietalceller med podocytfænotype. Alle tællinger blev korrigeret for urin Cr. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammenfatning af skift fra basislinje i hud GL-3-score i overfladiske kapillære endotelceller over tid: Antal deltagere i kategorier af skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier blev udført for scoring af GL-3-akkumulering/-inklusioner ved lysmikroskopi. Tre uafhængige patologer scorede GL-3-clearance ved at bruge en inklusionssværhedsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), hvor højere score indikerede mere alvorlig tilstand. En enkelt score pr. deltager pr. tidspunkt blev udledt ved at tage scoren vurderet af et flertal af patologerne; hvis en majoritetsscore ikke kunne udledes, blev medianscoren brugt. Data blev opsummeret og rapporteret i form af antal deltagere med skift fra baseline GL-3 score til uge 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere score fra baseline indikerede mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunkt. Enhver skiftkategori af Baseline-score/Uge-score, der ikke blev observeret (ingen deltager havde data i kategorien), blev ikke rapporteret. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammenfatning af skift fra baseline i hud GL-3-score i dybe kar endotelceller over tid: Antal deltagere i kategorier af skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier blev udført for scoring af GL-3-akkumulering/-inklusioner ved lysmikroskopi. Tre uafhængige patologer scorede GL-3-clearance ved at bruge en inklusionssværhedsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), hvor højere score indikerede mere alvorlig tilstand. En enkelt score pr. deltager pr. tidspunkt blev udledt ved at tage scoren vurderet af et flertal af patologerne; hvis en majoritetsscore ikke kunne udledes, blev medianscoren brugt. Data blev opsummeret og rapporteret i form af antal deltagere med skift fra baseline GL-3 score til uge 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere score fra baseline indikerede mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunkt. Enhver skiftkategori af Baseline-score/Uge-score, der ikke blev observeret (ingen deltager havde data i kategorien), blev ikke rapporteret. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Oversigt over skift fra baseline i hud GL-3-score i dybe kar Glatte muskelceller over tid: Antal deltagere i kategorier af skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier blev udført for scoring af GL-3-akkumulering/-inklusioner ved lysmikroskopi. Tre uafhængige patologer scorede GL-3-clearance ved at bruge en inklusionssværhedsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), hvor højere score indikerede mere alvorlig tilstand. En enkelt score pr. deltager pr. tidspunkt blev udledt ved at tage scoren vurderet af et flertal af patologerne; hvis en majoritetsscore ikke kunne udledes, blev medianscoren brugt. Data blev opsummeret og rapporteret i form af antal deltagere med skift fra baseline GL-3 score til uge 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere score fra baseline indikerede mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunkt. Enhver skiftkategori af Baseline-score/Uge-score, der ikke blev observeret (ingen deltager havde data i kategorien), blev ikke rapporteret. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammenfatning af skift fra baseline i hud GL-3-score i perineuriumceller over tid: Antal deltagere i kategorier af skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier blev udført for scoring af GL-3-akkumulering/-inklusioner ved lysmikroskopi. Tre uafhængige patologer scorede GL-3-clearance ved at bruge en inklusionssværhedsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), hvor højere score indikerede mere alvorlig tilstand. En enkelt score pr. deltager pr. tidspunkt blev udledt ved at tage scoren vurderet af et flertal af patologerne; hvis en majoritetsscore ikke kunne udledes, blev medianscoren brugt. Data blev opsummeret og rapporteret i form af antal deltagere med skift fra baseline GL-3 score til uge 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere score fra baseline indikerede mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunkt. Enhver skiftkategori af Baseline-score/Uge-score, der ikke blev observeret (ingen deltager havde data i kategorien), blev ikke rapporteret. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i oversigt over mentale komponenter og oversigt over fysiske komponenter af den korte form-36 (SF-36) sundhedsundersøgelse i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
SF-36 sundhedsundersøgelsen er en deltagerrapporteret undersøgelse for at måle deltagernes helbred. Det er et spørgeskema med 36 punkter, der bruges til at måle 8 forskellige aspekter af sundhed (vitalitet, fysisk funktion, kropslige smerter, generelle sundhedsopfattelser, fysisk rollefunktion, følelsesmæssig rollefunktion, social rollefunktion, mental sundhed). Scoreintervallet for hvert af de 8 aspekter var fra 0 (maksimalt handicap) til 100 (ingen handicap), højere score indikerer god helbredstilstand. Svar på SF-36 blev også brugt til at beregne 2 opsummerende score: Fysisk komponent score (PCS) og mental komponent score (MCS). Scoreintervallet for hver af disse 2 oversigtsscore var fra 0 (maksimalt handicap) til 100 (ingen handicap), hvor højere score indikerede mindre handicap eller god helbredstilstand. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale (GI) Symptomer: Antal deltagere med mavesmerter ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at rapportere tilstedeværelsen af ​​mavesmerter i de sidste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter). Deltagerne besvarede spørgsmålet: "Lider du i øjeblikket af mavesmerter? [Ja Nej]". Til denne analyse blev baseline defineret som indledende ACT13739 undersøgelse.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Mavesmerters sværhedsgrad ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at markere sværhedsgraden af ​​mavesmerterne i de sidste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) på en visuel analog skala (VAS). Skalaen gik fra 0 % (ingen smerte) til 100 % (meget svær), hvor højere score indikerede mere alvorlighed. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline. Standardafvigelse (SD) kan kun beregnes, når der er mere end 1 deltager med data til rådighed. Derved blev gældende felter efterladt tomme, når SD ikke kunne beregnes.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antal dage med mavesmerter ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at rapportere antallet af dage, de havde mavesmerter i de sidste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter). Antal dage med mavesmerter score blev opnået ved at gange antallet af dage med smerte * 10. Scoren spænder fra 10 til 100, hvor højere score betyder flere dage med smerter. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antal deltagere med abdominal udspilning ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at rapportere tilstedeværelsen af ​​abdominal udspilning i de sidste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter). Deltagerne besvarede spørgsmålet: "Lider du i øjeblikket af udspilet mave (oppustethed, hævelse eller stram mave)? [Ja Nej]". Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Abdominal udspilet sværhedsgrad ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at markere sværhedsgraden af ​​den abdominale udspiling i de sidste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) på en VAS. Skalaen gik fra 0% (ingen udspilning) til 100% (meget alvorlig), hvor højere score indikerede mere alvorlighed. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline. SD kan kun beregnes, når der er mere end 1 deltager med data til rådighed. Derved blev gældende felter efterladt tomme, når SD ikke kunne beregnes.
Baseline for ACT13739-undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antal deltagere i reaktionskategorier med hensyn til at spise mindre på grund af mavesmerter/oppustethed ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne svarede på spørgsmålet "Hvor ofte spiser du mindre under måltider på grund af mavesmerter og/eller oppustethed?" inden for de seneste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) i kategorierne som 'aldrig', 'lejlighedsvis' eller 'ofte'. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Tilfredshed over afføringsvaner ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at markere deres tilfredshed over afføringsvaner i de seneste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) på en VAS. Skalaen gik fra 0 % (meget glad) til 100 % (meget utilfreds), hvor en højere procentdel indikerede mindre tilfredshed. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Hyppighed af tarmbevægelser - Flest antal gange tarmbevægelser pr. dag ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at rapportere hyppigheden af ​​deres afføring (pr. dag eller pr. uge eller pr. måned) i de seneste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) ved at besvare spørgsmålet "Hvad er det mest antal gange, du bevæger din tarm pr. dag/uge/måned?". Deltagerne valgte deres foretrukne tidsenhed (f.eks. pr. dag). Svar fra deltagerne blev konverteret til antal gange om dagen for rapportering af resultaterne. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Hyppighed af tarmbevægelser - mindst antal gange tarmbevægelser pr. dag ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at rapportere hyppigheden af ​​deres afføring (pr. dag eller pr. uge eller pr. måned) i de seneste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter). Deltagerne besvarede spørgsmålet "Hvad er det mindste antal gange, du bevæger din tarm pr. dag/uge/måned?". Deltagerne valgte deres foretrukne tidsenhed (f.eks. pr. dag). Svar fra deltagerne blev konverteret til antal gange om dagen for rapportering af resultaterne. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Indflydelse af GI-symptomer på Fabrys sygdom på livet ved baseline og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne vurderede deres GI-symptomer (mavesmerter, abdominal udspilning, afføring) ved at udfylde et spørgeskema (modificeret version af scoresystemet for inflammatorisk tarm-sværhedsgrad). Deltagerne blev bedt om at markere indflydelsen af ​​deres GI-symptomer på Fabrys sygdom på livet i de sidste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) på en VAS. Skalaen spændte fra 0 % (slet ikke) til 100 % (helt), hvor en højere procentdel indikerede mere indflydelse af sygdommens GI-symptomer på livet. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antal deltagere med vurdering af afføringskonsistens ved Bristol afføringsskala ved baseline og uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltagerne blev bedt om at vurdere deres afføringskonsistens i de seneste 10 dage (før hvert af de angivne tidspunkter) på en 7-punkts Bristol afføringsskala i henhold til følgende typer: 1 = separate hårde klumper, 2 = pølseformet, men klumpet, 3 = pølseagtig med revner på overfladen, 4 = pølseagtig, men glat og blød, 5 = bløde klatter med klare kanter, 6 = luftige stykker med pjaltede kanter og 7 = vandige uden faste stykker. Type 1 og 2 angiver forstoppelse, type 3 og 4 angiver "ideel afføring" (nemmest at afføre), og 5-7, der tenderer mod diarré. Hyppigheden af ​​hver afføringstype blev kategoriseret som 'aldrig', lejlighedsvis' eller 'ofte'. Til denne analyse blev baseline defineret som den oprindelige ACT13739-undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i Beck Depression Inventory (BDI) totalscore i uge 26, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 26, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
BDI-II-skalaen var et 21-elements scoringsværktøj, som måler eksistensen og sværhedsgraden af ​​symptomer på depression. Hvert af de 21 punkter på BDI-II-værktøjet repræsenterer et depressivt symptom. Hvert symptom blev bedømt på en 4-punkts skala fra 0 til 3 (0 = symptom ikke til stede); (3=symptom meget intens). Scorer for hvert symptom blev lagt sammen for at opnå de samlede scorer for alle 21 elementer, som blev fortolket som følger: Scorer på 0-13: minimal depression; 14-19: let depression; 20-28: moderat depression og 29-63: svær depression, hvor højere score indikerede mere depression. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 26, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i albumin/kreatinin-forhold (ACR) og protein/kreatinin-forhold (PCR) i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
For hvert planlagt besøg til denne vurdering blev 3 tidsbestemte urinprøver natten over indsamlet mellem 4 og 7 dage efter hinanden. Alle urinprøver blev opsamlet inden for en 16-dages periode. ACR og PCR blev bestemt for hver samling. Medianen af ​​værdierne bestemt for de 3 samlinger/besøg blev brugt til analyse. Baseline blev defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Antal deltagere i kategorier af ekkokardiogram (ECHO) resultater ved baseline og i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Opsummeringsstatistikken for alle kontinuerte ekkokardiogramvariabler blev beregnet for hvert besøg. Den overordnede fortolkning af aflæsningerne blev opsummeret i 3 kategorier: normal, unormal, men ikke klinisk signifikant (NCS) og unormal, men klinisk signifikant (CS) kategorier. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Antal deltagere i kategorier af hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) resultater ved baseline og uge 26 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Alle kontinuerte MR-variabler blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik for hvert besøg. Den overordnede fortolkning af aflæsningerne blev opsummeret i 2 kategorier som: normal og unormal. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739 undersøgelse og uge 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) i uge 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Estimeret glomerulær filtrationshastighed blev brugt til at måle niveauet af nyrefunktion og bestemme stadiet af nyresygdom. Ændring fra baseline i eGFR blev opnået ved at trække basislinjeværdi fra post-baselineværdi i uge 26, 52, 104 og 156. Til denne analyse blev baseline defineret som initial ACT13739 undersøgelses baseline.
Baseline for ACT13739-undersøgelsen og uge 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Chitotriosidase (Chit1) Plasmakoncentrationsniveauer ved uge 52, 104,156 og 160 (opfølgning af behandlingsslut)
Tidsramme: Uge 52, 104, 156 og 160 (opfølgning ved afslutning af behandling) efter ACT13739 baseline
Plasmakoncentrationer af Chit1 over tid blev bestemt ved hjælp af massespektrometri (MS)-baseret assay. Til analysen blev 52 ng/ml betragtet som den nedre grænse for kvantificering. Selvom det i protokollen er identificeret som et sekundært endepunkt, er plasma Chit1 også en eksplorativ foranstaltning. Kun LTS14116-tidspunkter blev analyseret og præsenteret. Opsummerede data er de målte værdier på hvert tidspunkt (ikke ændring fra baseline). Her angiver målt værdi '0,000' ingen chitotriosidase påvist i plasma for de 5 deltagere i uge 156 rapporteret af laboratoriet for alle evaluerbare deltagere.
Uge 52, 104, 156 og 160 (opfølgning ved afslutning af behandling) efter ACT13739 baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. november 2018

Studieafslutning (Faktiske)

20. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juni 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juli 2015

Først opslået (Skøn)

3. juli 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT nummer)
  • U1111-1165-9049 (Anden identifikator: UTN)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med GZ/SAR402671

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner