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Valutazione della sicurezza a lungo termine, della farmacodinamica e dell'efficacia esplorativa di GZ/SAR402671 in pazienti maschi adulti naïve al trattamento con malattia di Fabry

26 febbraio 2021 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di estensione in aperto, multicentrico e multinazionale sulla sicurezza a lungo termine, la farmacodinamica e l'efficacia esplorativa di GZ/SAR402671 in pazienti maschi adulti con diagnosi di malattia di Fabry

Obiettivo primario:

Valutare la sicurezza a lungo termine di GZ/SAR402671 nei partecipanti maschi adulti con malattia di Fabry che hanno precedentemente completato lo studio ACT13739 (NCT02489344).

Obiettivo secondario:

Valutare l'effetto a lungo termine di GZ/SAR402671 sugli endpoint di efficacia farmacodinamica ed esplorativa nei partecipanti maschi adulti con malattia di Fabry che hanno precedentemente completato lo studio ACT13739.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata totale di questo studio di estensione (LTS14116) è stata fino a 31 mesi (30 mesi di trattamento e un mese di follow-up post-trattamento).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Investigational Site Number 840001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Partecipante di sesso maschile con malattia di Fabry che ha precedentemente completato lo studio ACT13739.
  • Partecipanti, disposti e in grado di fornire il consenso informato firmato.
  • Partecipanti sessualmente attivi, disposti a praticare la vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale o utilizzando due metodi contraccettivi efficaci accettabili.

Criteri di esclusione :

-Partecipanti, secondo l'opinione dello sperimentatore, incapaci di aderire ai requisiti dello studio.

Le informazioni di cui sopra non intendevano contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GZ/SAR402671
I partecipanti hanno ricevuto GZ/SAR402671 15 milligrammi (mg) una volta al giorno per via orale per 30 mesi in questo studio di estensione (LTS14116).
Droga: GZ/SAR402671

Forma farmaceutica: capsula

Via di somministrazione: orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio è stato considerato un evento avverso (AE) indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale con questo trattamento. I TEAE sono stati definiti come eventi avversi che si sono sviluppati o sono peggiorati durante il periodo TEAE (periodo dalla prima somministrazione del farmaco in studio in ACT13739 fino all'ultima somministrazione del farmaco in studio nel periodo di trattamento combinato ACT13739/LTS14116 più 1 mese o fine della partecipazione allo studio per il partecipante, quello che si è verificato per primo). Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri ematologici
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative:

  • Emoglobina: minore o uguale a (<=) 115 grammi per litro (g/L); maggiore o uguale a (>=)185 g/L; diminuito rispetto al basale (DFB) >=20 g/L
  • Ematocrito: <=0,37 volume/volume (v/v); >=0,55 v/v
  • Eritrociti: >=6 Tera/L
  • Piastrine: inferiori a (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/l
  • Leucociti: <3,0 Giga/L (non neri [NB]) o <2,0 Giga/L (neri [B]); >=16,0 Giga/l
  • Neutrofili: <1,5 Giga/L (NB) o <1,0 Giga/L (B);
  • Linfociti: maggiore di (>) 4,0 Giga/L
  • Monociti: >0,7 Giga/L
  • Basofili: >0,1 Giga/L
  • Eosinofili: >0,5 Giga/L o >limite superiore della norma (ULN) (se ULN >=0,5 Giga/L) Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: elettroliti
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative:

  • Sodio: <=129 millimoli (mmol)/L; >=160 mmol/l
  • Potassio: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Cloruro: <80 mmol/L; >115 mmol/l.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri di funzionalità epatica
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative:

  • Alanina aminotransferasi (ALT): >3 ULN; >5ULN; >10 ULN e >20 ULN
  • Aspartato aminotransferasi (AST): >3 ULN; >5ULN; >10 ULN e >20 ULN
  • Fosfatasi alcalina: >1,5 ULN
  • Bilirubina: >1,5 ULN; >2ULN.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri metabolici
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative:

  • Glucosio: <=3,9 mmol/L e < limiti inferiori della norma (LLN); >=11,1 mmol/L (non a digiuno [unfas]) o >=7 mmol/L (a digiuno [fas])
  • Lipasi: >= 3 ULN
  • Proteina C reattiva (CRP): > 2 ULN o > 10 milligrammi (mg)/L (se ULN non fornito).
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri della funzionalità renale
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative:

  • Creatinina: >=150 micromoli per litro (mcmol/L) (Adulti); >=30% di variazione rispetto al basale; >= variazione del 100% rispetto al basale
  • Azoto ureico nel sangue: >=17 mmol/L
  • Urato: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: analisi delle urine
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri con anomalie delle urine potenzialmente clinicamente significative:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie dei segni vitali potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie dei segni vitali potenzialmente clinicamente significative:

  • Pressione arteriosa sistolica (SBP) in posizione supina: <=95 millimetri di mercurio (mmHg) e DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg e aumento rispetto al basale (IFB) >=20 mmHg
  • Pressione arteriosa diastolica (DBP) supina: <=45 mmHg e DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg e IFB >=10 mmHg
  • Frequenza cardiaca (FC) in posizione supina: <=50 battiti al minuto (bpm) e DFB >=20 bpm; >=120 bpm e IFB >=20 bpm
  • Peso: >=5% DFB; >=5% IFB Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739
Numero di partecipanti con anomalie dell'elettrocardiogramma (ECG) potenzialmente clinicamente significative
Lasso di tempo: Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Criteri per anomalie ECG potenzialmente clinicamente significative:

  • FC media ECG: <30 bpm; <30 bpm e DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm e DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm e DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm e DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm e DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm e DFB >=20 bpm
  • Intervallo PR: >200 millisecondi (ms); >200 ms e IFB >=25%; >220 ms; >220 ms e IFB >=25%; >240 ms; >240 ms e IFB >=25%
  • Durata QRS: >110 ms; >110 ms e IFB >=25%; >120 ms; >120 ms e IFB >=25%
  • Intervallo QTc Bazett (QTcB): >450 ms; >480 ms; >500ms; IFB >30 e <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500ms; IFB >30 e <=60 ms; IFB >60 ms
  • Intervallo QT: >500 ms Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Dal basale dello studio ACT13739 fino a 37 mesi dopo il basale ACT13739

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica di globotriaosilceramide (GL-3) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione rispetto al basale del GL-3 plasmatico è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. La concentrazione di GL-3 nel plasma è stata determinata utilizzando un metodo convalidato di spettrometria di massa tandem di cromatografia liquida (LC-MS/MS). Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica di Lyso Globotriaosilceramide (Lyso GL-3) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione rispetto al basale del GL-3 plasmatico è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. La concentrazione di liso-GL-3 nel plasma è stata determinata utilizzando un metodo LC-MS/MS convalidato. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica di glucosilceramide (GL-1) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione rispetto al basale del GL-1 plasmatico è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. La concentrazione di GL-1 nel plasma è stata determinata utilizzando un metodo LC-MS/MS convalidato. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale della concentrazione plasmatica di monosialodiesosilganglioside (GM3) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione rispetto al basale del GM3 plasmatico è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. La concentrazione di GM3 nel plasma è stata determinata utilizzando un metodo LC-MS/MS convalidato. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale della concentrazione di GL-3 nelle urine alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione dal basale nelle urine GL-3 è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. La concentrazione di GL-3 nelle urine è stata determinata utilizzando un metodo LC-MS/MS convalidato. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale della troponina T cardiaca ad alta sensibilità alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione rispetto al basale della troponina T cardiaca ad alta sensibilità è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale nei conteggi della podocituria (per milligrammo di creatinina) alle settimane 12, 26 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26 e 156 post-ACT13739 al basale
La variazione rispetto al basale della podocituria è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 12, 26 e 156. I campioni di urina sono stati elaborati per identificare marcatori di podociti (podocalyxin, PCX) e cellule parietali (claudin 1, CL1). Le cellule PCX +/CL1 negative sono state identificate come podociti e le cellule PCX +/CL1 positive come cellule parietali con fenotipo podocitario. Tutti i conteggi sono stati corretti per la Cr urinaria. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26 e 156 post-ACT13739 al basale
Riepilogo dei cambiamenti rispetto al basale nel punteggio GL-3 cutaneo nelle cellule endoteliali capillari superficiali nel tempo: numero di partecipanti nelle categorie di cambiamento nel punteggio GL-3
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Sono state eseguite biopsie cutanee per il punteggio dell'accumulo/inclusioni di GL-3 mediante microscopia ottica. Tre patologi indipendenti hanno valutato la clearance del GL-3 utilizzando un punteggio di gravità dell'inclusione di 0 (nessuno/traccia), 1 (lieve), 2 (moderato) e 3 (grave), dove il punteggio più alto indicava una condizione più grave. Un singolo punteggio per partecipante per punto temporale è stato derivato prendendo il punteggio valutato dalla maggioranza dei patologi; se non è stato possibile derivare un punteggio di maggioranza, è stato utilizzato il punteggio mediano. I dati sono stati riassunti e riportati in termini di numero di partecipanti con passaggio dal punteggio GL-3 basale al punteggio GL-3 delle settimane 12, 26, 52 e 156. Il passaggio a un punteggio inferiore rispetto al basale indicava una condizione meno grave in quel rispettivo punto temporale. Qualsiasi categoria di spostamento del punteggio di riferimento/punteggio settimanale che non è stata osservata (nessun partecipante aveva dati nella categoria) non è stata segnalata. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Riepilogo dei cambiamenti rispetto al basale nel punteggio GL-3 cutaneo nelle cellule endoteliali dei vasi profondi nel tempo: numero di partecipanti nelle categorie di cambiamento nel punteggio GL-3
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Sono state eseguite biopsie cutanee per il punteggio dell'accumulo/inclusioni di GL-3 mediante microscopia ottica. Tre patologi indipendenti hanno valutato la clearance del GL-3 utilizzando un punteggio di gravità dell'inclusione di 0 (nessuno/traccia), 1 (lieve), 2 (moderato) e 3 (grave), dove il punteggio più alto indicava una condizione più grave. Un singolo punteggio per partecipante per punto temporale è stato derivato prendendo il punteggio valutato dalla maggioranza dei patologi; se non è stato possibile derivare un punteggio di maggioranza, è stato utilizzato il punteggio mediano. I dati sono stati riassunti e riportati in termini di numero di partecipanti con passaggio dal punteggio GL-3 basale al punteggio GL-3 delle settimane 12, 26, 52 e 156. Il passaggio a un punteggio inferiore rispetto al basale indicava una condizione meno grave in quel rispettivo punto temporale. Qualsiasi categoria di spostamento del punteggio di riferimento/punteggio settimanale che non è stata osservata (nessun partecipante aveva dati nella categoria) non è stata segnalata. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Riepilogo dei cambiamenti rispetto al basale nel punteggio GL-3 cutaneo nelle cellule muscolari lisce dei vasi profondi nel tempo: numero di partecipanti nelle categorie di cambiamento nel punteggio GL-3
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Sono state eseguite biopsie cutanee per il punteggio dell'accumulo/inclusioni di GL-3 mediante microscopia ottica. Tre patologi indipendenti hanno valutato la clearance del GL-3 utilizzando un punteggio di gravità dell'inclusione di 0 (nessuno/traccia), 1 (lieve), 2 (moderato) e 3 (grave), dove il punteggio più alto indicava una condizione più grave. Un singolo punteggio per partecipante per punto temporale è stato derivato prendendo il punteggio valutato dalla maggioranza dei patologi; se non è stato possibile derivare un punteggio di maggioranza, è stato utilizzato il punteggio mediano. I dati sono stati riassunti e riportati in termini di numero di partecipanti con passaggio dal punteggio GL-3 basale al punteggio GL-3 delle settimane 12, 26, 52 e 156. Il passaggio a un punteggio inferiore rispetto al basale indicava una condizione meno grave in quel rispettivo punto temporale. Qualsiasi categoria di spostamento del punteggio di riferimento/punteggio settimanale che non è stata osservata (nessun partecipante aveva dati nella categoria) non è stata segnalata. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Riepilogo dei cambiamenti rispetto al basale nel punteggio GL-3 cutaneo nelle cellule del perinevrio nel tempo: numero di partecipanti nelle categorie di cambiamento nel punteggio GL-3
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Sono state eseguite biopsie cutanee per il punteggio dell'accumulo/inclusioni di GL-3 mediante microscopia ottica. Tre patologi indipendenti hanno valutato la clearance del GL-3 utilizzando un punteggio di gravità dell'inclusione di 0 (nessuno/traccia), 1 (lieve), 2 (moderato) e 3 (grave), dove il punteggio più alto indicava una condizione più grave. Un singolo punteggio per partecipante per punto temporale è stato derivato prendendo il punteggio valutato dalla maggioranza dei patologi; se non è stato possibile derivare un punteggio di maggioranza, è stato utilizzato il punteggio mediano. I dati sono stati riassunti e riportati in termini di numero di partecipanti con passaggio dal punteggio GL-3 basale al punteggio GL-3 delle settimane 12, 26, 52 e 156. Il passaggio a un punteggio inferiore rispetto al basale indicava una condizione meno grave in quel rispettivo punto temporale. Qualsiasi categoria di spostamento del punteggio di riferimento/punteggio settimanale che non è stata osservata (nessun partecipante aveva dati nella categoria) non è stata segnalata. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 12, 26, 52 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale nel riepilogo della componente mentale e nel riepilogo della componente fisica dell'indagine sulla salute Short Form-36 (SF-36) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Il sondaggio sulla salute SF-36 è un sondaggio riportato dai partecipanti per misurare la salute dei partecipanti. Si tratta di un questionario di 36 voci utilizzato per misurare 8 diversi aspetti della salute (vitalità, funzionamento fisico, dolore corporeo, percezioni generali sulla salute, funzionamento del ruolo fisico, funzionamento del ruolo emotivo, funzionamento del ruolo sociale, salute mentale). L'intervallo di punteggio per ciascuno degli 8 aspetti andava da 0 (massima disabilità) a 100 (nessuna disabilità), punteggi più alti indicavano buone condizioni di salute. Le risposte sull'SF-36 sono state utilizzate anche per calcolare 2 punteggi riassuntivi: punteggio della componente fisica (PCS) e punteggio della componente mentale (MCS). L'intervallo di punteggio per ciascuno di questi 2 punteggi riassuntivi andava da 0 (massima disabilità) a 100 (nessuna disabilità), dove il punteggio più alto indicava meno disabilità o buone condizioni di salute. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali (GI): numero di partecipanti con dolore addominale al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di segnalare la presenza di dolore addominale negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati). I partecipanti hanno risposto alla domanda: "Attualmente soffri di dolori addominali (pancia)? [Si No]". Per questa analisi, il riferimento è stato definito come studio ACT13739 iniziale.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: punteggio di gravità del dolore addominale al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di contrassegnare la gravità del dolore addominale negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) su una scala analogica visiva (VAS). La scala variava da 0% (nessun dolore) a 100% (molto grave), dove un punteggio più alto indicava una maggiore gravità. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739. La deviazione standard (SD) può essere calcolata solo quando ci sono più di 1 partecipante con dati disponibili. Pertanto, i campi applicabili sono stati lasciati vuoti quando SD non era calcolabile.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: numero di giorni con punteggio del dolore addominale al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di segnalare il numero di giorni in cui hanno avuto dolore addominale negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati). Il punteggio del numero di giorni con dolore addominale è stato ottenuto moltiplicando il numero di giorni con dolore * 10. Il punteggio varia da 10 a 100, dove un punteggio più alto indica un numero maggiore di giorni con dolore. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: numero di partecipanti con distensione addominale al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di segnalare la presenza di distensione addominale negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati). I partecipanti hanno risposto alla domanda: "Attualmente soffri di distensione addominale (gonfiore, tumefazione o pancia stretta)? [Si No]". Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: punteggio di gravità della distensione addominale al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di contrassegnare la gravità della distensione addominale negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) su un VAS. La scala variava da 0% (nessuna distensione) a 100% (molto grave), dove un punteggio più alto indicava maggiore gravità. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739. La SD può essere calcolata solo quando ci sono più di 1 partecipante con dati disponibili. Pertanto, i campi applicabili sono stati lasciati vuoti quando SD non era calcolabile.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: numero di partecipanti nelle categorie di risposta relative al mangiare di meno a causa di dolore/gonfiore addominale al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). I partecipanti hanno risposto alla domanda "Quante volte mangi di meno durante i pasti a causa di dolori addominali e/o gonfiore?" negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) nelle categorie come "mai", "occasionalmente" o "spesso". Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: soddisfazione per le abitudini intestinali al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di segnare la loro soddisfazione sulle abitudini intestinali negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) su un VAS. La scala variava dallo 0% (molto felice) al 100% (molto infelice), dove una percentuale più alta indicava una minore soddisfazione. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: frequenza dei movimenti intestinali - maggior numero di movimenti intestinali al giorno al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di segnalare la frequenza del loro movimento intestinale (al giorno o alla settimana o al mese) negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) rispondendo alla domanda "Qual è il maggior numero di volte che muovi le viscere al giorno/settimana/mese?". I partecipanti hanno selezionato l'unità di tempo preferita (ad esempio, al giorno). La risposta fornita dai partecipanti è stata convertita in numero di volte al giorno per riportare i risultati. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: frequenza dei movimenti intestinali - numero minimo di movimenti intestinali al giorno al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di segnalare la frequenza del loro movimento intestinale (al giorno o alla settimana o al mese) negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati). I partecipanti hanno risposto alla domanda "Qual è il minor numero di volte che muovi l'intestino al giorno/settimana/mese?". I partecipanti hanno selezionato l'unità di tempo preferita (ad esempio, al giorno). La risposta fornita dai partecipanti è stata convertita in numero di volte al giorno per riportare i risultati. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: influenza dei sintomi gastrointestinali della malattia di Fabry sulla vita al basale e alle settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
I partecipanti hanno valutato i loro sintomi gastrointestinali (dolore addominale, distensione addominale, movimenti intestinali) completando un questionario (versione modificata del sistema di punteggio della gravità dell'infiammazione intestinale). Ai partecipanti è stato chiesto di contrassegnare l'influenza dei loro sintomi gastrointestinali della malattia di Fabry sulla vita negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) su un VAS. La scala variava dallo 0% (per niente) al 100% (completamente), dove una percentuale più alta indicava una maggiore influenza dei sintomi gastrointestinali della malattia sulla vita. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Sintomi gastrointestinali: numero di partecipanti con valutazione della consistenza delle feci mediante punteggio della scala delle feci di Bristol al basale e alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Ai partecipanti è stato chiesto di valutare la consistenza delle feci negli ultimi 10 giorni (prima di ciascuno dei punti temporali specificati) su una scala delle feci di Bristol a 7 punti, secondo i seguenti tipi: 1 = grumi duri separati, 2 = a forma di salsiccia ma grumosi, 3 = simile a una salsiccia con crepe sulla superficie, 4 = simile a una salsiccia ma liscia e morbida, 5 = macchie morbide con bordi netti, 6 = pezzi soffici con bordi frastagliati e 7 = acquoso senza pezzi solidi. I tipi 1 e 2 indicano stitichezza, i tipi 3 e 4 indicano "feci ideali" (le più facili da defecare) e i tipi 5-7 tendono alla diarrea. La frequenza di ciascun tipo di feci è stata classificata come "mai", "occasionalmente" o "spesso". Per questa analisi, il basale è stato definito come il basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del Beck Depression Inventory (BDI) alle settimane 26, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La scala BDI-II era uno strumento di punteggio di 21 elementi che misura l'esistenza e la gravità dei sintomi della depressione. Ognuno dei 21 item sullo strumento BDI-II rappresenta un sintomo depressivo. Ciascun sintomo è stato valutato su una scala a 4 punti da 0 a 3 (0=sintomo non presente); (3=sintomo molto intenso). I punteggi per ciascun sintomo sono stati sommati per ottenere i punteggi totali per tutti i 21 item, che sono stati interpretati come segue: Punteggi da 0 a 13: depressione minima; 14-19: lieve depressione; 20-28: depressione moderata e 29-63: depressione grave, dove punteggi più alti indicavano più depressione. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale del rapporto albumina/creatinina (ACR) e del rapporto proteine/creatinina (PCR) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Per ogni visita programmata per questa valutazione, sono stati raccolti 3 campioni di urina durante la notte tra 4 e 7 giorni l'uno dall'altro. Tutti i campioni di urina sono stati raccolti entro un periodo di 16 giorni. ACR e PCR sono stati determinati per ciascuna raccolta. Per l'analisi è stata utilizzata la mediana dei valori determinati per i 3 prelievi/visita. Il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Numero di partecipanti nelle categorie dei risultati dell'ecocardiogramma (ECHO) al basale e alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Per ogni visita sono state calcolate le statistiche riassuntive di tutte le variabili dell'ecocardiogramma continuo. L'interpretazione complessiva delle letture è stata riassunta in 3 categorie: categorie normali, anormali ma non clinicamente significative (NCS) e anormali ma clinicamente significative (CS). Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Numero di partecipanti nelle categorie di risultati della risonanza magnetica cerebrale (MRI) al basale e alle settimane 26 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26 e 156 post-ACT13739 al basale
Tutte le variabili della risonanza magnetica continua sono state riassunte utilizzando statistiche descrittive per ciascuna visita. L'interpretazione complessiva delle letture è stata riassunta in 2 categorie come: normale e anormale. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26 e 156 post-ACT13739 al basale
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) alle settimane 26, 52, 104 e 156
Lasso di tempo: Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
La velocità di filtrazione glomerulare stimata è stata utilizzata per misurare il livello di funzionalità renale e determinare lo stadio della malattia renale. La variazione rispetto al basale di eGFR è stata ottenuta sottraendo il valore basale dal valore post-basale alle settimane 26, 52, 104 e 156. Per questa analisi, il basale è stato definito come basale iniziale dello studio ACT13739.
Basale dello studio ACT13739 e settimane 26, 52, 104 e 156 post-ACT13739 al basale
Livelli di concentrazione plasmatica di chitotriosidasi (Chit1) alle settimane 52, 104, 156 e 160 (follow-up alla fine del trattamento)
Lasso di tempo: Settimane 52, 104, 156 e 160 (fine del follow-up del trattamento) post-ACT13739 al basale
Le concentrazioni plasmatiche di Chit1 nel tempo sono state determinate utilizzando un'analisi basata sulla spettrometria di massa (MS). Per l'analisi, 52 ng/mL è stato considerato il limite inferiore di quantificazione. Sebbene identificato nel protocollo come endpoint secondario, il plasma Chit1 è anche una misura esplorativa. Sono stati analizzati e presentati solo i punti temporali LTS14116. I dati riepilogati sono i valori misurati in ciascun punto temporale (non cambiano rispetto al basale). Qui, il valore misurato '0.000' indica nessuna chitotriosidasi rilevata nel plasma per i 5 partecipanti alla settimana 156 riportati dal laboratorio per tutti i partecipanti valutabili.
Settimane 52, 104, 156 e 160 (fine del follow-up del trattamento) post-ACT13739 al basale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

20 novembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

20 novembre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 giugno 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 luglio 2015

Primo Inserito (Stima)

3 luglio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2021

Ultimo verificato

1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (Numero EudraCT)
  • U1111-1165-9049 (Altro identificatore: UTN)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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