Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av langsiktig sikkerhet, farmakodynamikk og utforskende effekt av GZ/SAR402671 hos behandlingsnaive voksne mannlige pasienter med Fabrys sykdom

26. februar 2021 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen, multisenter, multinasjonal utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet, farmakodynamikk og utforskende effekt av GZ/SAR402671 hos voksne mannlige pasienter diagnostisert med Fabrys sykdom

Hovedmål:

For å vurdere den langsiktige sikkerheten til GZ/SAR402671 hos voksne mannlige deltakere med Fabrys sykdom som tidligere fullførte studien ACT13739 (NCT02489344).

Sekundært mål:

For å vurdere den langsiktige effekten av GZ/SAR402671 på farmakodynamiske og utforskende effektendepunkter hos voksne mannlige deltakere med Fabrys sykdom som tidligere fullførte studien ACT13739.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den totale varigheten av denne utvidelsesstudien (LTS14116) var opptil 31 måneder (30 måneders behandling og en måneds oppfølging etter behandling).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125167
        • Investigational Site Number 643002
  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Investigational Site Number 840002
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Investigational Site Number 840003
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • Investigational Site Number 840001
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Investigational Site Number 250001
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Investigational Site Number 616001
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 OQQ
        • Investigational Site Number 826002

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Mannlig deltaker med Fabrys sykdom som tidligere fullførte studien ACT13739.
  • Deltakere, villige og i stand til å gi signert informert samtykke.
  • Seksuelt aktive deltakere, villige til å praktisere ekte avholdenhet i tråd med deres foretrukne og vanlige livsstil eller ved å bruke to akseptable effektive prevensjonsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

-Deltakere, etter etterforskerens mening, er ikke i stand til å overholde kravene til studien.

Informasjonen ovenfor var ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GZ/SAR402671
Deltakerne mottok GZ/SAR402671 15 milligram (mg) én gang daglig oralt i 30 måneder i denne forlengelsesstudien (LTS14116).
Legemiddel: GZ/SAR402671

Farmasøytisk form: kapsel

Administrasjonsvei: oral

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som mottok studiemedisin ble ansett som en bivirkning (AE) uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng med denne behandlingen. TEAE ble definert som bivirkninger som utviklet seg eller forverret seg i løpet av TEAE-perioden (perioden fra første administrering av studiemedikamentet i ACT13739 til siste administrering av studiemedikamentet i den kombinerte ACT13739/LTS14116-behandlingsperioden pluss 1 måned eller slutten av studiedeltakelsen for deltaker, det som skjedde først). For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: hematologiske parametere
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Hemoglobin: mindre enn eller lik (<=) 115 gram per liter (g/L); større enn eller lik (>=)185 g/L; redusert fra baseline (DFB) >=20 g/L
  • Hematokrit: <=0,37 volum/volum (v/v); >=0,55 v/v
  • Erytrocytter: >=6 Tera/L
  • Blodplater: mindre enn (<) 100 Giga/L; >=700 Giga/L
  • Leukocytter: <3,0 Giga/L (Ikke-svart [NB]) eller <2,0 Giga/L (Sort [B]); >=16,0 Giga/L
  • Nøytrofiler: <1,5 Giga/L (NB) eller <1,0 Giga/L (B);
  • Lymfocytter: større enn (>) 4,0 Giga/L
  • Monocytter: >0,7 Giga/L
  • Basofiler: >0,1 Giga/L
  • Eosinofiler: >0,5 Giga/L eller >øvre normalgrense (ULN) (hvis ULN >=0,5 Giga/L) For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: Elektrolytter
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Natrium: <=129 millimol (mmol)/L; >=160 mmol/L
  • Kalium: <3 mmol/L; >=5,5 mmol/L
  • Klorid: <80 mmol/L; >115 mmol/L.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: leverfunksjonsparametre
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Alanine Aminotransferase (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN og >20 ULN
  • Aspartataminotransferase (ASAT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN og >20 ULN
  • Alkalisk fosfatase: >1,5 ULN
  • Bilirubin: >1,5 ULN; >2 ULN.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: Metabolske parametere
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Glukose: <=3,9 mmol/L og < nedre normalgrense (LLN); >=11,1 mmol/L (ufast [unfas]) eller >=7 mmol/L (fastende [fas])
  • Lipase: >= 3 ULN
  • C Reaktivt protein (CRP): > 2 ULN eller > 10 milligram (mg)/L (hvis ULN ikke er oppgitt).
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: nyrefunksjonsparametre
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante abnormiteter:

  • Kreatinin: >=150 mikromol per liter (mcmol/L) (voksne); >=30 % endring fra baseline; >= 100 % endring fra baseline
  • Blod urea nitrogen: >=17 mmol/L
  • Urat: <120 mcmol/L; >408 mcmol/L For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739 studie baseline.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante laboratorieavvik: Urinalyse
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier med potensielt klinisk signifikante urinavvik:

pH: <= 4,6; pH: >= 8,0
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante unormale vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante vitale tegnavvik:

  • Systolisk blodtrykk (SBP) liggende: <=95 millimeter kvikksølv (mmHg) og DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg og økning fra baseline (IFB) >=20 mmHg
  • Diastolisk blodtrykk (DBP) liggende: <=45 mmHg og DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg og IFB >=10 mmHg
  • Hjertefrekvens (HR) liggende: <=50 slag per minutt (bpm) og DFB >=20 bpm; >=120 bpm og IFB >=20 bpm
  • Vekt: >=5 % DFB; >=5 % IFB For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline
Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante elektrokardiogram (EKG) abnormiteter
Tidsramme: Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Kriterier for potensielt klinisk signifikante EKG-avvik:

  • EKG gjennomsnittlig HR: <30 bpm; <30 bpm og DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm og DFB >=20 bpm; <50 bpm; <50 bpm og DFB >=20 bpm; >90 bpm; <90 bpm og DFB >=20 bpm; >100 bpm; <100 bpm og DFB >=20 bpm; >120 bpm; <120 bpm og DFB >=20 bpm
  • PR-intervall: >200 millisekunder (ms); >200 ms og IFB >=25 %; >220 ms; >220 ms og IFB >=25%; >240 ms; >240 ms og IFB >=25 %
  • QRS-varighet: >110 ms; >110 ms og IFB >=25%; >120 ms; >120 ms og IFB >=25 %
  • QTc Bazett (QTcB) intervall: >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 og <=60 ms, IFB >60 ms
  • QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 og <=60 ms; IFB >60 ms
  • QT-intervall: >500 ms For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Fra baseline av ACT13739-studien opp til 37 måneder etter ACT13739 baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i plasma globotriaosylceramid (GL-3) konsentrasjon ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasma GL-3 ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. Konsentrasjonen av GL-3 i plasma ble bestemt ved å bruke en validert væskekromatografi tandem massespektrometri (LC-MS/MS) metode. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasma Lyso Globotriaosylceramid (Lyso GL-3) konsentrasjon ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasma GL-3 ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. Konsentrasjonen av lyso-GL-3 i plasma ble bestemt ved å bruke en validert LC-MS/MS-metode. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasmaglukosylceramid (GL-1) konsentrasjon ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasma GL-1 ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. Konsentrasjonen av GL-1 i plasma ble bestemt ved bruk av en validert LC-MS/MS-metode. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasmamonosialodiheksosylgangliosid (GM3) konsentrasjon ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i plasma GM3 ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. Konsentrasjonen av GM3 i plasma ble bestemt ved å bruke en validert LC-MS/MS-metode. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i urin GL-3-konsentrasjon ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i urin GL-3 ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. Konsentrasjonen av GL-3 i urin ble bestemt ved bruk av en validert LC-MS/MS-metode. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i høysensitiv hjertetroponin T i uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i høysensitiv hjerte-troponin T ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i antall podocyturi (per milligram kreatinin) i uke 12, 26 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i podocyturi ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 12, 26 og 156. Urinprøver ble behandlet for å identifisere podocytt- (podocalyxin, PCX) og parietalcelle- (claudin 1, CL1) markører. PCX +/CL1 negative celler ble identifisert som podocytter og PCX +/CL1 positive celler som parietalceller med podocyttfenotype. Alle tellinger ble korrigert for urin Cr. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammendrag av skift fra baseline i hud GL-3-score i overfladiske kapillære endotelceller over tid: Antall deltakere i kategorier av skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier ble utført for scoring av GL-3-akkumulering/inneslutninger ved lysmikroskopi. Tre uavhengige patologer skåret GL-3-clearance ved å bruke en inklusjonsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), der høyere skår indikerte mer alvorlig tilstand. En enkelt poengsum per deltaker per tidspunkt ble utledet ved å ta poengsummen vurdert av et flertall av patologene; hvis en majoritetsskåre ikke kunne utledes, ble medianpoengsummen brukt. Data ble oppsummert og rapportert i form av antall deltakere med skifte fra baseline GL-3 score til uke 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere skåre fra baseline indikerte mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunktet. Enhver skiftkategori av Baseline-score/Uke-skår som ikke ble observert (ingen deltaker hadde data i kategorien) ble ikke rapportert. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammendrag av skift fra baseline i hud GL-3-score i dype kar endotelceller over tid: Antall deltakere i kategorier av skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier ble utført for scoring av GL-3-akkumulering/inneslutninger ved lysmikroskopi. Tre uavhengige patologer skåret GL-3-clearance ved å bruke en inklusjonsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), der høyere skår indikerte mer alvorlig tilstand. En enkelt poengsum per deltaker per tidspunkt ble utledet ved å ta poengsummen vurdert av et flertall av patologene; hvis en majoritetsskåre ikke kunne utledes, ble medianpoengsummen brukt. Data ble oppsummert og rapportert i form av antall deltakere med skifte fra baseline GL-3 score til uke 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere skåre fra baseline indikerte mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunktet. Enhver skiftkategori av Baseline-score/Uke-skår som ikke ble observert (ingen deltaker hadde data i kategorien) ble ikke rapportert. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammendrag av skift fra baseline i hud GL-3-score i dype kar Glatte muskelceller over tid: Antall deltakere i kategorier av skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier ble utført for scoring av GL-3-akkumulering/inneslutninger ved lysmikroskopi. Tre uavhengige patologer skåret GL-3-clearance ved å bruke en inklusjonsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), der høyere skår indikerte mer alvorlig tilstand. En enkelt poengsum per deltaker per tidspunkt ble utledet ved å ta poengsummen vurdert av et flertall av patologene; hvis en majoritetsskåre ikke kunne utledes, ble medianpoengsummen brukt. Data ble oppsummert og rapportert i form av antall deltakere med skifte fra baseline GL-3 score til uke 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere skåre fra baseline indikerte mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunktet. Enhver skiftkategori av Baseline-score/Uke-skår som ikke ble observert (ingen deltaker hadde data i kategorien) ble ikke rapportert. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Sammendrag av skift fra baseline i hud GL-3-score i perineuriumceller over tid: Antall deltakere i kategorier av skift i GL-3-score
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Hudbiopsier ble utført for scoring av GL-3-akkumulering/inneslutninger ved lysmikroskopi. Tre uavhengige patologer skåret GL-3-clearance ved å bruke en inklusjonsgrad på 0 (ingen/spor), 1 (mild), 2 (moderat) og 3 (alvorlig), der høyere skår indikerte mer alvorlig tilstand. En enkelt poengsum per deltaker per tidspunkt ble utledet ved å ta poengsummen vurdert av et flertall av patologene; hvis en majoritetsskåre ikke kunne utledes, ble medianpoengsummen brukt. Data ble oppsummert og rapportert i form av antall deltakere med skifte fra baseline GL-3 score til uke 12, 26, 52 og 156 GL-3 score. Skift til lavere skåre fra baseline indikerte mindre alvorlig tilstand på det respektive tidspunktet. Enhver skiftkategori av Baseline-score/Uke-skår som ikke ble observert (ingen deltaker hadde data i kategorien) ble ikke rapportert. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 12, 26, 52 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i sammendrag av mental komponent og sammendrag av fysisk komponent av den korte skjema-36 (SF-36) helseundersøkelsen ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
SF-36 helseundersøkelsen er en deltakerrapportert undersøkelse for å måle deltakerens helse. Det er et spørreskjema med 36 elementer som brukes til å måle 8 ulike aspekter ved helse (vitalitet, fysisk funksjon, kroppslig smerte, generelle helseoppfatninger, fysisk rollefunksjon, følelsesmessig rollefunksjon, sosial rollefunksjon, mental helse). Poengområdet for hvert av de 8 aspektene var fra 0 (maksimal funksjonshemming) til 100 (ingen funksjonshemming), høyere skårer indikerer god helsetilstand. Svar på SF-36 ble også brukt til å beregne 2 oppsummeringsskårer: Fysisk komponentscore (PCS) og mental komponentscore (MCS). Poengområdet for hver av disse 2 oppsummeringsskårene var fra 0 (maksimal funksjonshemming) til 100 (ingen funksjonshemming), der høyere skår indikerte mindre funksjonshemming eller god helsetilstand. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale (GI) symptomer: Antall deltakere med magesmerter ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å rapportere tilstedeværelsen av magesmerter de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene). Deltakerne svarte på spørsmålet: "Lider du for øyeblikket av magesmerter? [Ja Nei]". For denne analysen ble baseline definert som innledende ACT13739-studie.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Alvorlighetsscore for magesmerter ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å markere alvorlighetsgraden av magesmertene de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) på en visuell analog skala (VAS). Skalaen varierte fra 0 % (ingen smerte) til 100 % (svært alvorlig), hvor høyere poengsum indikerte mer alvorlighetsgrad. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline. Standardavvik (SD) kan kun beregnes når det er flere enn 1 deltaker med data tilgjengelig. Derved ble gjeldende felt stående tomme når SD ikke var kalkulerbart.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antall dager med magesmerter ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å rapportere antall dager de hadde magesmerter de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene). Antall dager med magesmerter ble oppnådd ved å multiplisere antall dager med smerte * 10. Poengsummen varierer fra 10 til 100, der høyere poengsum betyr flere dager med smerte. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antall deltakere med abdominal distensjon ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å rapportere tilstedeværelsen av abdominal oppblåsthet de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene). Deltakerne svarte på spørsmålet: "Lider du for øyeblikket av oppblåst mage (oppblåsthet, hevelse eller tett mage)? [Ja Nei]". For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Abdominal distensjon alvorlighetsgrad ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å markere alvorlighetsgraden av abdominal distensjon de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) på en VAS. Skalaen varierte fra 0 % (ingen oppblåsthet) til 100 % (svært alvorlig), der høyere poengsum indikerte mer alvorlighetsgrad. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline. SD kan kun beregnes når det er mer enn 1 deltaker med data tilgjengelig. Derved ble gjeldende felt stående tomme når SD ikke var kalkulerbart.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antall deltakere i responskategorier angående å spise mindre på grunn av magesmerter/oppblåsthet ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne svarte på spørsmålet "Hvor ofte spiser du mindre under måltider på grunn av magesmerter og/eller oppblåsthet?" i de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) i kategoriene som "aldri", "av og til" eller "ofte". For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: tilfredshet med avføringsvaner ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å markere sin tilfredshet over avføringsvanene de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) på en VAS. Skalaen varierte fra 0 % (veldig fornøyd) til 100 % (veldig ulykkelig), hvor høyere prosentandel indikerte mindre tilfredshet. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Hyppighet av tarmbevegelser - flest ganger tarmbevegelser per dag ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å rapportere frekvensen av avføringen deres (per dag eller per uke eller per måned) de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) ved å svare på spørsmålet "Hva er flest ganger du beveger tarmene dine" per dag/uke/måned?". Deltakerne valgte sin foretrukne tidsenhet (f.eks. per dag). Svar gitt av deltakerne ble konvertert til antall ganger per dag for rapportering av resultatene. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Hyppighet av tarmbevegelser - minst antall ganger tarmbevegelser per dag ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å rapportere frekvensen av avføringen deres (per dag eller per uke eller per måned) de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene). Deltakerne svarte på spørsmålet "Hva er det minste antall ganger du beveger tarmen per dag/uke/måned?". Deltakerne valgte sin foretrukne tidsenhet (f.eks. per dag). Svar gitt av deltakerne ble konvertert til antall ganger per dag for rapportering av resultatene. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Påvirkning av GI-symptomer på Fabrys sykdom på livet ved baseline og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne vurderte deres GI-symptomer (magesmerter, abdominal oppblåsthet, tarmbevegelser) ved å fylle ut et spørreskjema (modifisert versjon av det inflammatoriske alvorlighetsgradssystemet for inflammatorisk tarm). Deltakerne ble bedt om å markere påvirkningen av deres GI-symptomer på Fabrys sykdom på livet de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) på en VAS. Skalaen varierte fra 0 % (ingen i det hele tatt) til 100 % (helt), hvor høyere prosentandel indikerte mer påvirkning av sykdommens GI-symptomer på livet. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 2, 4, 8, 12, 18, 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Gastrointestinale symptomer: Antall deltakere med avføringskonsistensvurdering etter Bristol avføringsskala ved baseline og uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Deltakerne ble bedt om å vurdere konsistensen av avføringen de siste 10 dagene (før hvert av de angitte tidspunktene) på en 7-punkts Bristol avføringsskala, i henhold til følgende typer: 1 = separate harde klumper, 2 = pølseformet men klumpete, 3 = pølseaktig med sprekker på overflaten, 4 = pølseaktig, men glatt og myk, 5 = myke klatter med klare kanter, 6 = luftige stykker med fillete kanter, og 7 = vannaktige uten faste stykker. Type 1 og 2 indikerer forstoppelse, type 3 og 4 indikerer "ideell avføring" (enklest å avføre), og 5-7 tenderer mot diaré. Frekvensen av hver avføringstype ble kategorisert som "aldri", noen ganger" eller "ofte". For denne analysen ble baseline definert som den første ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i Beck Depression Inventory (BDI) total poengsum ved uke 26, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
BDI-II-skalaen var et 21-elements scoringsverktøy som måler eksistensen og alvorlighetsgraden av symptomer på depresjon. Hvert av de 21 elementene på BDI-II-verktøyet representerer et depressivt symptom. Hvert symptom ble skåret på en 4-punkts skala fra 0 til 3 (0 = symptom ikke til stede); (3=symptom veldig intenst). Poeng for hvert symptom ble lagt sammen for å oppnå de totale poengsummene for alle 21 elementene, som ble tolket som følger: Poeng på 0-13: minimal depresjon; 14-19: mild depresjon; 20-28: moderat depresjon og 29-63: alvorlig depresjon, hvor høyere skår indikerte mer depresjon. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i albumin/kreatinin-forhold (ACR) og protein/kreatinin-forhold (PCR) i uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
For hvert planlagt besøk for denne vurderingen ble det samlet inn 3 tidsbestemte urinprøver over natten mellom 4 og 7 dager. Alle urinprøver ble tatt i løpet av en 16-dagers periode. ACR og PCR ble bestemt for hver samling. Medianen av verdiene bestemt for de 3 samlingene/besøket ble brukt til analyse. Baseline ble definert som initial ACT13739 studie baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Antall deltakere i kategorier av ekkokardiogram (ECHO) resultater ved baseline og ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Oppsummeringsstatistikken for alle kontinuerlige ekkokardiogramvariabler ble beregnet for hvert besøk. Den generelle tolkningen av avlesningene ble oppsummert i 3 kategorier: normal, unormal, men ikke klinisk signifikant (NCS), og unormal, men klinisk signifikant (CS) kategorier. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Antall deltakere i kategorier av hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) resultater ved baseline og uke 26 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Alle kontinuerlige MR-variabler ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk for hvert besøk. Den generelle tolkningen av avlesningene ble oppsummert i 2 kategorier som: normal og unormal. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26 og 156 post-ACT13739 baseline
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) ved uke 26, 52, 104 og 156
Tidsramme: Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Estimert glomerulær filtrasjonshastighet ble brukt til å måle nivået av nyrefunksjon og bestemme stadiet av nyresykdom. Endring fra baseline i eGFR ble oppnådd ved å subtrahere baseline-verdi fra post-baseline-verdi i uke 26, 52, 104 og 156. For denne analysen ble baseline definert som initial ACT13739-studiens baseline.
Baseline for ACT13739-studien og uke 26, 52, 104 og 156 post-ACT13739 baseline
Chitotriosidase (Chit1) Plasmakonsentrasjonsnivåer ved uke 52, 104,156 og 160 (Oppfølging av sluttbehandling)
Tidsramme: Uke 52, 104, 156 og 160 (slutt på behandlingsoppfølging) etter ACT13739 baseline
Plasmakonsentrasjoner av Chit1 over tid ble bestemt ved bruk av massespektrometri (MS)-basert analyse. For analysen ble 52 ng/ml ansett som nedre grense for kvantifisering. Selv om det i protokollen er identifisert som et sekundært endepunkt, er plasma Chit1 også et utforskende mål. Bare LTS14116-tidspunkter ble analysert og presentert. Data oppsummert er de målte verdiene på hvert tidspunkt (ikke endring fra baseline). Her betyr målt verdi '0,000' ingen kitotriosidase påvist i plasma for de 5 deltakerne ved uke 156 rapportert av laboratoriet for alle evaluerbare deltakere.
Uke 52, 104, 156 og 160 (slutt på behandlingsoppfølging) etter ACT13739 baseline

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

20. november 2018

Studiet fullført (Faktiske)

20. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juni 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2015

Først lagt ut (Anslag)

3. juli 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LTS14116
  • 2014-004995-49 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1165-9049 (Annen identifikator: UTN)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på GZ/SAR402671

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere