用于复发或难治性急性髓性白血病患者挽救化疗期间反应的个性化早期评估的生物标志物 (PEARL15)
用于复发或难治性急性髓性白血病患者抢救化疗期间反应的个性化早期评估的生物标志物的初步研究
背景：
-急性髓系白血病 (AML) 是一种白细胞癌症。 这可能是致命的。 标准治疗包括强化化疗。 并非所有治疗都有效。 对治疗无反应（难治性）或治疗后复发（复发）的 AML 即使接受治疗也是高风险的。 治疗成功通常在 28 至 56 天后确定。 这项研究将了解在治疗第 4 天进行的血液测试是否有助于更早地识别那些没有反应的人。
目标：
- 查看治疗第 4 天的血液检查是否可以帮助识别那些对 AML 治疗没有反应的人。
合格：
- 18-70 岁患有难治性或复发性 AML 并且之前至少接受过一种治疗的人。
设计：
- 参与者将接受病史、体格检查和血液检查的筛查。
- 参与者将拥有：
- 几次验血。
- 骨髓检查：将一根针插入臀部以从骨髓中取出细胞。
- 超声心动图：将一个小探头放在胸部以拍摄心脏照片。
- 心电图：软电极粘在皮肤上。 一台机器记录心脏的信号。
- CT 扫描：它们将位于拍摄身体照片的机器中。
- 标准化疗。
- 可能输血，如红细胞或血小板。
- 预计参与者通常会在研究中停留 2-3 个月。 这将包括住院治疗。 住院时间通常为 1 或 2 个月。
研究概览
地位
条件
详细说明
复发难治性急性髓性白血病 (RR-AML) 患者的有效治疗仍然是一个重大未满足的需求。 目前的反应标准最初是在 1956 年提出的，并没有提供对 AML 疾病负担的敏感评估，正如目前诱导治疗在大多数患者中实现完全缓解的明显成功与中位总生存时间的严峻现实之间的脱节所证明的那样不到两年。 虽然已经开发了评估 AML 疾病负担的敏感的最小/可测量残留疾病检测，但这些检测在 RR-AML 患者治疗算法中的作用尚未确定。 我们建议评估这些高灵敏度检测是否可以作为挽救治疗失败的早期预测指标。
该方案旨在作为一项可行性研究，以评估在诱导挽救化疗第 4 天使用高灵敏度外周血分子检测是否可以预测 RR-AML 患者最终无法达到 CR 或 CRi。 符合条件的患者将使用 FDA 批准的抗肿瘤药物接受挽救性诱导治疗，该药物可单独或联合使用，如美国国家综合癌症网络 (NCCN) AML 肿瘤学临床实践指南中所定义。
其他次要目标包括研究基因表达变化的动力学与化疗反应之间的关系，确定在治疗第 8 天之前获得第 4 天外周血基因表达检测结果的患者比例，确定获得结果的患者比例在治疗第 8 天之前可进行治疗前分子和基因检测，评估与未能实现 CR 相关的患者和疾病特定因素，确定使用替代技术和替代组织来源测量 AML 残留疾病负担的可行性，确定比例治疗完成后接受同种异体造血干细胞移植的患者，确定使用现代预防性抗菌药物与历史比较相比感染并发症的发生率，并确定招募 RR-AML 患者到 th 的可行性e NIH 临床中心。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Maryland
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Bethesda、Maryland、美国、20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
- 纳入标准：
- 根据 WHO 标准明确诊断为复发性或难治性急性髓性白血病 (AML)，并在研究入组前 30 天内通过骨髓评估确认
- 18-70岁（含）
- ECOG 性能状态 0 到 2
- 在参加研究之前必须至少接受过一种先前的 AML 治疗
- 能够理解研究的调查性质并提供知情同意
- 完成本研究后愿意承担临床护理的医生的可用性。
- 如果有生育潜力的女性或男性受试者有生育潜力的伴侣，受试者同意在整个研究期间使用医学批准的避孕方法避免怀孕。
排除标准：
- 急性早幼粒细胞白血病的诊断
- 静息时氧饱和度降低（例如 脉搏血氧仪小于 88% 或 PaO2 小于或等于 55 毫米汞柱）
- 临床上显着的活动性感染对治疗反应不充分
- 已知阳性或有 HIV 病史；活动性乙型或丙型肝炎感染。 如果未知，将进行筛查，但在进行治疗之前不需要结果
- 既往异基因造血干细胞移植
- 需要同时治疗的其他恶性肿瘤
- 不受控制的肝病、肾病、心脏病、胃肠病、肺病、神经病、传染病、代谢病或其他如此严重的疾病，在 PI 看来，这将排除耐受协议的能力。
- 严重的精神疾病或复杂的社会情况会限制患者容忍和/或遵守研究要求的能力。
- 活动性中枢神经系统 (CNS) 白血病浸润
- 目前怀孕或哺乳
- 治疗前 QTc 间期延长 (>470ms)
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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该方案的主要结果是化疗期间第 4 天进行的血液检查结果，以及包括化疗后骨髓形态学检查在内的标准反应标准。
大体时间：4天
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该方案的主要结果是化疗期间第 4 天进行的血液检查结果，以及第 30 天的标准反应标准，包括化疗后的形态学骨髓检查。
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4天
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Christopher S Hourigan, M.D.、National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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