Biomarcadores para la evaluación temprana personalizada de la respuesta durante la quimioterapia de rescate en personas con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria (PEARL15)
Un estudio piloto de biomarcadores para la evaluación temprana personalizada de la respuesta durante la quimioterapia de rescate en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria
Antecedentes:
-La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de los glóbulos blancos. Puede ser fatal. El tratamiento estándar consiste en quimioterapia intensiva. No todos los tratamientos funcionan. La AML que no ha respondido al tratamiento (refractaria) o que ha regresado después del tratamiento (recaída) es de alto riesgo incluso con tratamiento. El éxito de la terapia normalmente se determina después de 28 a 56 días. Este estudio verá si un análisis de sangre en el día 4 de la terapia puede ayudar a identificar antes a aquellos que no responderán.
Objetivos:
-Para ver si un análisis de sangre en el día 4 de la terapia puede ayudar a identificar a aquellos que no responderán al tratamiento para la AML.
Elegibilidad:
-Personas de 18 a 70 años que tienen AML refractaria o recidivante y han tenido al menos una terapia previa para la misma.
Diseño:
- Los participantes serán evaluados con historial médico, examen físico y análisis de sangre.
- Los participantes tendrán:
- Varios análisis de sangre.
- Exámenes de médula ósea: se inserta una aguja en la cadera para extraer células de la médula ósea.
- Ecocardiograma: se coloca una pequeña sonda en el pecho para tomar imágenes del corazón.
- ECG: se pegan electrodos blandos a la piel. Una máquina registra las señales del corazón.
- Tomografías computarizadas: se colocarán en una máquina que toma imágenes del cuerpo.
- Quimioterapia estándar.
- Posibles transfusiones de hemoderivados como glóbulos rojos o plaquetas.
- Se espera que los participantes permanezcan en el estudio normalmente durante 2 3 meses. Esto incluirá tratamiento hospitalario. La estancia hospitalaria normalmente será de 1 o 2 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
El tratamiento eficaz de los pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída y refractaria (RR-AML) sigue siendo una importante necesidad insatisfecha. Los criterios de respuesta actuales se propusieron originalmente en 1956 y no brindan una evaluación sensible de la carga de enfermedad de la LMA, como lo demuestra la desconexión entre el éxito aparente de la terapia de inducción actual para lograr la remisión completa en la mayoría de los pacientes y la cruda realidad de los tiempos de supervivencia general promedio de menos de dos años. Si bien se han desarrollado ensayos sensibles de enfermedad residual mínima/medible que evalúan la carga de enfermedad de la AML, aún no se ha definido el papel de estas pruebas en el algoritmo de tratamiento para pacientes con RR-AML. Proponemos evaluar si estos ensayos de alta sensibilidad podrían funcionar como predictores tempranos del fracaso de la terapia de rescate.
Este protocolo está diseñado como un estudio de viabilidad para evaluar si el uso de ensayos moleculares basados en sangre periférica de alta sensibilidad en el día 4 de la quimioterapia de rescate de inducción puede predecir el fracaso para lograr finalmente una RC o CRi en pacientes con RR-AML. Los pacientes elegibles recibirán terapia de inducción de rescate con agentes antineoplásicos aprobados por la FDA administrados solos o en combinaciones, según se define en las Pautas de práctica clínica en oncología para la AML de la Red Nacional Integral del Cáncer (NCCN).
Los objetivos secundarios adicionales incluyen investigar la relación entre la cinética de los cambios en la expresión génica y la respuesta a la quimioterapia, determinar la proporción de pacientes para quienes los resultados de las pruebas de expresión génica en sangre periférica del día 4 están disponibles antes del día 8 de la terapia, determinar la proporción de pacientes para quienes los resultados de las pruebas moleculares y genéticas previas al tratamiento están disponibles antes del día 8 de la terapia, evaluando los factores específicos del paciente y de la enfermedad asociados con el fracaso para lograr una RC, determinando la viabilidad de medir la carga de enfermedad residual de AML usando tecnologías alternativas y fuentes de tejido alternativas, determinando la proporción de pacientes que reciben trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas después de completar la terapia, determinar la incidencia de complicaciones infecciosas con el uso de agentes antimicrobianos profilácticos modernos en comparación con comparaciones históricas y determinar la viabilidad de reclutar pacientes con RR-AML para th e Centro Clínico NIH.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
- Diagnóstico inequívoco de leucemia mieloide aguda (LMA) en recaída o refractaria según los criterios de la OMS confirmado por evaluación de la médula ósea dentro de los 30 días anteriores a la inscripción en el estudio
- Edad 18-70 años inclusive
- Estado funcional ECOG de 0 a 2
- Debe haber recibido al menos una terapia anterior para la AML antes de la inscripción en el estudio
- Capacidad para comprender la naturaleza de investigación del estudio y dar su consentimiento informado
- Disponibilidad de un médico dispuesto a asumir la atención clínica después de la finalización de este estudio de investigación.
- Acuerdo del sujeto para usar un método anticonceptivo aprobado médicamente para evitar el embarazo durante todo el estudio si se trata de una mujer en edad fértil o un sujeto masculino con una pareja en edad fértil.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Diagnóstico de leucemia promielocítica aguda
- Disminución de la saturación de oxígeno en reposo (p. oxímetro de pulso inferior al 88% o PaO2 inferior o igual a 55 milímetros de mercurio)
- Infección activa clínicamente significativa que no responde adecuadamente a la terapia
- Conocido positivo o antecedentes de VIH; Infección activa por hepatitis B o C. Si se desconoce, se realizará una evaluación, pero no se necesitan los resultados antes de continuar con el tratamiento.
- Trasplante alogénico previo de células madre hematopoyéticas
- Neoplasia maligna adicional que requiere tratamiento concurrente
- Enfermedades hepáticas, renales, cardíacas, gastrointestinales, pulmonares, neurológicas, infecciosas, metabólicas u otras enfermedades no controladas de tal gravedad que, en opinión del PI, impedirían la capacidad de tolerar el protocolo.
- Enfermedad psiquiátrica grave o situaciones sociales complejas que limitarían la capacidad del paciente para tolerar y/o cumplir con los requisitos del estudio.
- Infiltración leucémica activa del sistema nervioso central (SNC)
- Embarazo o lactancia actual
- Intervalo QTc prolongado antes de la terapia (> 470 ms)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El resultado principal de este protocolo son los resultados del análisis de sangre realizado el día 4 durante la quimioterapia y los criterios de respuesta estándar, incluido el examen morfológico de la médula ósea después de la quimioterapia.
Periodo de tiempo: 4 dias
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El resultado principal de este protocolo son los resultados del análisis de sangre realizado el día 4 durante la quimioterapia y los criterios de respuesta estándar el día 30, incluido el examen morfológico de la médula ósea después de la quimioterapia.
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4 dias
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Christopher S Hourigan, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 150176
- 15-H-0176
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