Velaglucerase Alfa (Vpriv) 对小儿戈谢病骨骼发育的影响
2018年2月28日 更新者：Baylor Research Institute
该试验的目的是研究 Velaglucerase Alfa 对 1 型或 3 型戈谢病儿童骨骼发育的影响。
此外，还将研究患有 3 型戈谢病的儿童的自然病程和神经系统状况。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、美国、75226
- Baylor Research Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 14年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 酶替代疗法幼稚，
- 确诊戈谢病 1 型或 3 型，
- 能够每年前往得克萨斯州达拉斯 1 次（基线加上连续 3 年），
- 能够忍受所有的学习程序，
- 经 DXA 和 MRI 确认骨骼未完全形成），
- 并且愿意在研究期间每隔一周接受维拉苷酶α输注。
排除标准：
- 临床不稳定，
- 服用或已经服用双膦酸盐，
- 戈谢 2 型，
- 怀孕的女性，
- 或被主要研究者认为不适合参与。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：戈谢 1 型或 3 型
维拉苷酶 alfa IV 60 单位/kg 在研究期间每隔一周一次。
|
酶替代疗法
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
接受维拉苷酶 alfa 治疗的 1 型和 3 型戈谢病儿童的双能 X 射线吸收测定法 (DXA) 中骨骼矿物质密度的 Z 值从基线的变化。
大体时间：基线干预前和之后每年 3 年
|
基线干预前和之后每年 3 年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
接受维拉苷酶 alfa 治疗的 3 型戈谢儿童眼球扫视基线的度数/秒变化。
大体时间：基线干预前和之后每年 3 年
|
基线干预前和之后每年 3 年
|
|
接受维拉苷酶 alfa 治疗的 3 型戈谢病儿童从基线神经发育测试归一化分数的变化。
大体时间：基线干预前和之后每年 3 年
|
基线干预前和之后每年 3 年
|
|
接受 velaglucerase alfa 治疗的 3 型戈谢病患儿从基线开始的脑干听觉诱发电位结果的变化（以微伏计）。
大体时间：基线干预前和之后每年 3 年
|
基线干预前和之后每年 3 年
|
|
接受 velaglucerase alfa 治疗的 3 型戈谢病儿童的基线 EEG（脑电图）结果以赫兹为单位测量的变化。
大体时间：基线干预前和此后 3 年每年一次。
|
基线干预前和此后 3 年每年一次。
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc.、Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2015年7月1日
初级完成 (实际的)
2017年10月1日
研究完成 (实际的)
2017年10月1日
研究注册日期
首次提交
2015年7月28日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月18日
首次发布 (估计)
2015年8月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年3月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年2月28日
最后验证
2018年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 014-285
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.