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L'effet de la vélaglucérase Alfa (Vpriv) sur le développement du squelette dans la maladie de Gaucher pédiatrique

28 février 2018 mis à jour par: Baylor Research Institute
Le but de cet essai est d'étudier l'effet de la vélaglucérase Alfa sur le développement osseux squelettique des enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 ou 3. De plus, l'histoire naturelle et l'état neurologique des enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 3 seront étudiés.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75226
        • Baylor Research Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 14 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Naïf de thérapie de remplacement d'enzymes,
  • diagnostic confirmé de la maladie de Gaucher de type 1 ou 3,
  • capable de voyager à Dallas, Texas 1x par an pour la ligne de base plus 3 années consécutives,
  • capable de tolérer toutes les procédures d'étude,
  • squelette pas complètement formé comme confirmé par DXA et IRM),
  • et disposé à recevoir des perfusions de vélaglucérase alfa toutes les deux semaines pendant la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Cliniquement instable,
  • prendre ou avoir pris des bisphosphonates,
  • Gaucher type 2,
  • femme enceinte,
  • ou jugée inappropriée pour la participation du chercheur principal.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Gaucher Type 1 ou 3
Vélaglucérase alfa IV 60 unités/kg toutes les deux semaines pendant la durée de l'étude.
Médicament: Vélaglucérase alfa
Thérapie de remplacement enzymatique
Autres noms:
  • VPRIV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement des scores Z par rapport au départ dans la densité minérale osseuse du squelette par absorptiométrie à rayons X à double énergie (DXA) chez les enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 et 3 recevant de la vélaglucérase alfa.
Délai: Pré-intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Pré-intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement en degrés/seconde par rapport au départ dans les mouvements oculaires saccadés chez les enfants atteints de Gaucher de type 3 recevant de la vélaglucérase alfa.
Délai: Avant l'intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Avant l'intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Changement par rapport aux scores normalisés des tests neurodéveloppementaux de base chez les enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 3 recevant de la vélaglucérase alfa.
Délai: Avant l'intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Avant l'intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Changement par rapport aux résultats potentiels évoqués auditifs du tronc cérébral de base mesurés en microvolts chez les enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 3 recevant de la vélaglucérase alfa.
Délai: Pré-intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Pré-intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans
Changement par rapport aux résultats EEG (électroencéphalogramme) de base mesurés en Hertz chez les enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 3 recevant de la vélaglucérase alfa.
Délai: Pré-intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans.
Pré-intervention de base et annuellement par la suite pendant 3 ans.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baylor Research Institute

Collaborateurs

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 juillet 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juillet 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2015

Première publication (Estimation)

19 août 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 février 2018

Dernière vérification

1 février 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 014-285

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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