Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ welaglucerazy Alfa (Vpriv) na rozwój szkieletu w chorobie Gauchera u dzieci

28 lutego 2018 zaktualizowane przez: Baylor Research Institute
Celem tego badania jest zbadanie wpływu welaglucerazy alfa na rozwój kości szkieletowych dzieci z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3. Ponadto badana będzie historia naturalna i stan neurologiczny dzieci z chorobą Gauchera typu 3.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
        • Baylor Research Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 14 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Enzymatyczna Terapia Zastępcza naiwna,
  • potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 lub 3,
  • możliwość podróży do Dallas w Teksasie 1x w roku przez okres bazowy plus 3 kolejne lata,
  • znosi wszelkie procedury badawcze,
  • szkielet nie w pełni ukształtowany, co potwierdzono w DXA i MRI),
  • i chętni do otrzymywania infuzji welaglucerazy alfa co drugi tydzień przez cały czas trwania badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie niestabilny,
  • przyjmowanie lub przyjmowanie bisfosfonianów,
  • Gauchera typ 2,
  • kobieta w ciąży,
  • lub uznane za nieodpowiednie do udziału przez głównego badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Gauchera typu 1 lub 3
Welagluceraza alfa i.v. 60 jednostek/kg co drugi tydzień przez cały czas trwania badania.
Lek: Welagluceraza alfa
Enzymatyczna terapia zastępcza
Inne nazwy:
  • VPRIV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana wartości Z-score w stosunku do wartości początkowej w zakresie gęstości mineralnej kości szkieletowej za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej pojedynku energetycznego (DXA) u dzieci z chorobą Gauchera typu 1 i 3 otrzymujących welaglucerazę alfa.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie corocznie przez 3 lata
Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie corocznie przez 3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stopniach/sekundę w stosunku do wartości wyjściowych w sakkadowych ruchach gałek ocznych u dzieci z chorobą Gauchera typu 3 otrzymujących welaglucerazę alfa.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie co roku przez 3 lata
Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie co roku przez 3 lata
Zmiana znormalizowanych wyników testów neurorozwojowych w stosunku do wartości wyjściowej u dzieci z chorobą Gauchera typu 3 otrzymujących welaglucerazę alfa.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie co roku przez 3 lata
Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie co roku przez 3 lata
Zmiana w stosunku do początkowych wyników słuchowych potencjałów wywołanych pnia mózgu mierzonych w mikrowoltach u dzieci z chorobą Gauchera typu 3 otrzymujących welaglucerazę alfa.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie corocznie przez 3 lata
Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie corocznie przez 3 lata
Zmiana w stosunku do wyjściowych wyników EEG (elektroencefalogram) mierzonych w hercach u dzieci z chorobą Gauchera typu 3 otrzymujących welaglucerazę alfa.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie corocznie przez 3 lata.
Wartość wyjściowa przed interwencją, a następnie corocznie przez 3 lata.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baylor Research Institute

Współpracownicy

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Śledczy

  • Główny śledczy: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lipca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 014-285

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera typu 1

Badania kliniczne na Welagluceraza alfa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj