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L'effetto di Velaglucerase Alfa (Vpriv) sullo sviluppo scheletrico nella malattia di Gaucher pediatrica

28 febbraio 2018 aggiornato da: Baylor Research Institute
Lo scopo di questo studio è studiare l'effetto di Velaglucerase Alfa sullo sviluppo osseo scheletrico di bambini con malattia di Gaucher di tipo 1 o di tipo 3. Inoltre, verrà studiata la storia naturale e lo stato neurologico dei bambini con malattia di Gaucher di tipo 3.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
        • Baylor Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 14 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Terapia enzimatica sostitutiva ingenua,
  • diagnosi confermata della malattia di Gaucher di tipo 1 o 3,
  • in grado di viaggiare a Dallas, Texas 1 volta all'anno per il periodo di riferimento più 3 anni consecutivi,
  • in grado di tollerare tutte le procedure dello studio,
  • scheletro non completamente formato come confermato da DXA e MRI),
  • e disposto a ricevere infusioni di velaglucerasi alfa a settimane alterne per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Clinicamente instabile,
  • prendendo o ha preso bifosfonati,
  • Gaucher tipo 2,
  • donna incinta,
  • o ritenuto inappropriato per la partecipazione da parte del ricercatore principale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gaucher Tipo 1 o 3
Velaglucerasi alfa IV 60 unità/kg a settimane alterne per la durata dello studio.
Droga: Velaglucerasi alfa
Terapia enzimatica sostitutiva
Altri nomi:
  • VPRIV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione dei punteggi Z rispetto al basale nella densità minerale ossea scheletrica mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA) in bambini con malattia di Gaucher di tipo 1 e 3 che ricevono velaglucerasi alfa.
Lasso di tempo: Baseline prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
Baseline prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione in gradi/secondo rispetto al basale nei movimenti oculari saccadici nei bambini con Gaucher di tipo 3 trattati con velaglucerasi alfa.
Lasso di tempo: Basale prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
Basale prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
La variazione rispetto al basale dei test sullo sviluppo neurologico ha normalizzato i punteggi nei bambini con malattia di Gaucher di tipo 3 trattati con velaglucerasi alfa.
Lasso di tempo: Basale prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
Basale prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
Variazione rispetto al basale dei risultati dei potenziali evocati uditivi del tronco encefalico misurati in microvolt in bambini con malattia di Gaucher di tipo 3 trattati con velaglucerasi alfa.
Lasso di tempo: Baseline prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
Baseline prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni
Variazione dei risultati EEG (elettroencefalogramma) al basale misurati in Hertz in bambini con malattia di Gaucher di tipo 3 trattati con velaglucerasi alfa.
Lasso di tempo: Baseline prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni.
Baseline prima dell'intervento e successivamente annuale per 3 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baylor Research Institute

Collaboratori

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Investigatori

  • Investigatore principale: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 agosto 2015

Primo Inserito (Stima)

19 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 febbraio 2018

Ultimo verificato

1 febbraio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 014-285

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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