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소아 고셔병의 골격 발달에 대한 Velaglucerase Alfa (Vpriv)의 효과

2018년 2월 28일 업데이트: Baylor Research Institute
이 실험의 목적은 제1형 또는 제3형 고셔병을 앓는 어린이의 골격 발달에 대한 벨라글루세라아제 알파의 효과를 연구하는 것입니다. 또한 제3형 고셔병 소아의 자연 경과 및 신경학적 상태를 연구합니다.

연구 개요

상태

빼는

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75226
        • Baylor Research Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 효소 대체 요법 순진,
  • 고셔병 1형 또는 3형 진단 확인,
  • 베이스라인과 연속 3년 동안 텍사스주 댈러스를 1년에 1회 여행할 수 있습니다.
  • 모든 연구 절차를 견딜 수 있고,
  • DXA 및 MRI로 확인된 바와 같이 골격이 완전히 형성되지 않음),
  • 연구 기간 동안 격주로 벨라글루세라제 알파 주입을 받을 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 임상적으로 불안정,
  • 비스포스포네이트를 복용했거나 복용한 적이 있는 경우,
  • 고셔 유형 2,
  • 임산부,
  • 또는 연구책임자가 참여하기에 부적절하다고 판단되는 경우.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 고셔 유형 1 또는 3
연구 기간 동안 격주로 Velaglucerase alfa IV 60 단위/kg.
의약품: 벨라글루세라제 알파
효소 대체 요법
다른 이름들:
  • VPRIV

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
베라글루세라제 알파를 투여받은 고셔병 1형 및 3형 소아의 결투 에너지 X선 흡수계측법(DXA)에 의한 골격 골밀도의 기준선으로부터 Z-점수의 변화.
기간: 기준 사전 개입 및 이후 3년 동안 매년
기준 사전 개입 및 이후 3년 동안 매년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
베라글루세라아제 알파를 투여받은 고셔 3형 소아의 단속적 안구 운동에서 기준선으로부터 초당 도의 변화.
기간: 개입 전 기준선 및 이후 3년 동안 매년
개입 전 기준선 및 이후 3년 동안 매년
베라글루세라제 알파를 투여받은 고셔병 3형 소아의 기준선 신경발달 검사 정상화 점수로부터의 변화.
기간: 개입 전 기준선 및 이후 3년 동안 매년
개입 전 기준선 및 이후 3년 동안 매년
베라글루세라아제 알파를 투여받은 고셔병 3형 어린이의 마이크로볼트로 측정된 기준선 뇌간 청각 유발 잠재적 결과로부터의 변화.
기간: 기준 사전 개입 및 이후 3년 동안 매년
기준 사전 개입 및 이후 3년 동안 매년
베라글루세라제 알파를 투여받은 고셔병 3형 소아의 헤르츠로 측정된 기준선 EEG(뇌파도) 결과로부터의 변화.
기간: 기준 사전 개입 및 이후 3년 동안 매년.
기준 사전 개입 및 이후 3년 동안 매년.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baylor Research Institute

협력자

Texas Scottish Rite Hospital for Children

수사관

  • 수석 연구원: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (예상)

2015년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2017년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2017년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 7월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 8월 18일

처음 게시됨 (추정)

2015년 8월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 3월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 2월 28일

마지막으로 확인됨

2018년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 014-285

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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