Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkningen af ​​Velaglucerase Alfa (Vpriv) på skeletudvikling ved pædiatrisk Gauchers sygdom

28. februar 2018 opdateret af: Baylor Research Institute
Formålet med dette forsøg er at undersøge virkningen af ​​Velaglucerase Alfa på skeletknogleudvikling hos børn med type 1 eller type 3 Gauchers sygdom. Derudover vil den naturlige historie og neurologiske status for børn med type 3 Gauchers sygdom blive undersøgt.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75226
        • Baylor Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 14 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Enzymerstatningsterapi naiv,
  • bekræftet diagnose af Gauchers sygdom type 1 eller 3,
  • i stand til at rejse til Dallas, Texas 1x om året for baseline plus 3 på hinanden følgende år,
  • i stand til at tolerere alle undersøgelsesprocedurer,
  • skelet ikke fuldt dannet som bekræftet af DXA og MRI),
  • og villig til at modtage velaglucerase alfa-infusioner hver anden uge i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk ustabil,
  • tager eller har taget bisfosfonater,
  • Gaucher type 2,
  • gravid kvinde,
  • eller anses for upassende til deltagelse af hovedefterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Gaucher Type 1 eller 3
Velaglucerase alfa IV 60 enheder/kg hver anden uge under undersøgelsens varighed.
Medicin: Velaglucerase alfa
Enzymerstatningsterapi
Andre navne:
  • VPRIV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i Z-score fra baseline i skeletal knoglemineraldensitet ved Duel-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos børn med Gauchers sygdom type 1 og 3, der modtager velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i grader/sekund fra baseline i saccadiske øjenbevægelser hos børn med Gaucher type 3, der får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Ændring fra baseline neuroudviklingstest normaliserede scores hos børn med Gauchers sygdom type 3, der får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Ændring fra baseline hjernestammen auditivt fremkaldte potentielle resultater målt i mikrovolt hos børn med Gauchers sygdom type 3, der modtager velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år
Ændring fra baseline EEG-resultater (elektroencefalogram) målt i Hertz hos børn med Gauchers sygdom type 3, der får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år.
Baseline præ-intervention og årligt derefter i 3 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baylor Research Institute

Samarbejdspartnere

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. august 2015

Først opslået (Skøn)

19. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. februar 2018

Sidst verificeret

1. februar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 014-285

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Velaglucerase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner