Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekten av Velagluceras Alfa (Vpriv) på skelettutveckling vid pediatrisk Gauchers sjukdom

28 februari 2018 uppdaterad av: Baylor Research Institute
Syftet med denna studie är att studera effekten av Velaglucerase Alfa på skelettutvecklingen hos barn med Gauchers sjukdom typ 1 eller typ 3. Dessutom kommer den naturliga historien och neurologiska statusen hos barn med Gauchers sjukdom typ 3 att studeras.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75226
        • Baylor Research Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 14 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Enzymersättningsterapi naiv,
  • bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 eller 3,
  • kunna resa till Dallas, Texas 1x per år för baslinjen plus 3 år i följd,
  • kan tolerera alla studieprocedurer,
  • skelett inte helt bildat som bekräftats av DXA och MRI),
  • och villig att få velagluceras alfa-infusioner varannan vecka under hela studien.

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt instabil,
  • tar eller har tagit bisfosfonater,
  • Gaucher typ 2,
  • gravid kvinna,
  • eller anses olämpligt för deltagande av huvudutredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Gaucher typ 1 eller 3
Velagluceras alfa IV 60 enheter/kg varannan vecka under studiens varaktighet.
Läkemedel: Velagluceras alfa
Enzymersättningsterapi
Andra namn:
  • VPRIV

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i Z-poäng från baslinjen i skelettbenmineraldensitet genom Duel-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos barn med Gauchers sjukdom typ 1 och 3 som får velagluceras alfa.
Tidsram: Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i grader/sekund från baslinjen i saccadiska ögonrörelser hos barn med Gaucher typ 3 som får velagluceras alfa.
Tidsram: Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Förändring från baseline neuroutvecklingstestning normaliserade poäng hos barn med Gauchers sjukdom typ 3 som får velagluceras alfa.
Tidsram: Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Förändring från baslinjen av hjärnstammens hörselframkallade potentiella resultat mätt i mikrovolt hos barn med Gauchers sjukdom typ 3 som får velagluceras alfa.
Tidsram: Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år
Förändring från baslinjens EEG-resultat (elektroencefalogram) mätt i Hertz hos barn med Gauchers sjukdom typ 3 som får velagluceras alfa.
Tidsram: Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år.
Baslinje före intervention och årligen därefter i 3 år.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baylor Research Institute

Samarbetspartners

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Utredare

  • Huvudutredare: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 juli 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

19 augusti 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 februari 2018

Senast verifierad

1 februari 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 014-285

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera