Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Velaglucerase Alfa (Vpriv) hatása a csontváz fejlődésére gyermekkori Gaucher-kórban

2018. február 28. frissítette: Baylor Research Institute
Ennek a vizsgálatnak a célja a Velaglucerase Alfa hatásának vizsgálata az 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekek csontváz fejlődésére. Ezenkívül tanulmányozni fogják a 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekek természetrajzát és neurológiai állapotát.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
        • Baylor Research Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Enzimpótló terápia naiv,
  • az 1-es vagy 3-as típusú Gaucher-kór megerősített diagnózisa,
  • képes utazni a texasi Dallasba évente 1 alkalommal az alaphelyzetben és 3 egymást követő évben,
  • képes elviselni minden vizsgálati eljárást,
  • a csontváz nem alakult ki teljesen, amint azt DXA és MRI igazolja),
  • és hajlandó kapni velaglucerase alfa infúziót minden második héten a vizsgálat időtartama alatt.

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag instabil,
  • biszfoszfonátokat szed vagy szedett,
  • Gaucher 2-es típus,
  • terhes nő,
  • vagy a vezető kutató részvételére alkalmatlannak ítélik.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Gaucher 1-es vagy 3-as típus
Velaglucerase alfa IV 60 egység/kg minden második héten a vizsgálat időtartama alatt.
Drog: Alfa-velagluceráz
Enzimpótló terápia
Más nevek:
  • VPRIV

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás a Z-pontszámokban a kiindulási értékhez képest a csontváz csont ásványi sűrűségében Duel-energy röntgenabszorptiometriával (DXA) 1-es és 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekeknél, akik alfa-velaglucerázt kaptak.
Időkeret: Kiindulási előzetes beavatkozás, majd évente 3 éven keresztül
Kiindulási előzetes beavatkozás, majd évente 3 éven keresztül

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás fok/másodpercben a kiindulási értékhez képest a szakadikus szemmozgásokban 3-as típusú Gaucher-beteg gyermekeknél, akik alfa-velaglucerázt kaptak.
Időkeret: Kiindulási a beavatkozás előtt, majd évente 3 éven keresztül
Kiindulási a beavatkozás előtt, majd évente 3 éven keresztül
A kiindulási idegfejlődési teszthez képesti változás normalizálta a pontszámokat 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekeknél, akik alfa-velaglucerázt kaptak.
Időkeret: Kiindulási a beavatkozás előtt, majd évente 3 éven keresztül
Kiindulási a beavatkozás előtt, majd évente 3 éven keresztül
Az agytörzsi kiindulási állapothoz viszonyított változás a potenciális eredményeket mikrovoltban mérve 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekeknél, akik alfa-velaglucerázt kaptak.
Időkeret: Kiindulási előzetes beavatkozás, majd évente 3 éven keresztül
Kiindulási előzetes beavatkozás, majd évente 3 éven keresztül
A Hertz-ben mért, 3-as típusú Gaucher-kórban szenvedő, alfa-velaglucerázt kapó gyermekeknél a kiindulási EEG (elektroencefalogram) eredmények változása.
Időkeret: Kiindulási előzetes beavatkozás, majd évente 3 éven keresztül.
Kiindulási előzetes beavatkozás, majd évente 3 éven keresztül.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Baylor Research Institute

Együttműködők

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Várható)

2015. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. július 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. augusztus 18.

Első közzététel (Becslés)

2015. augusztus 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. március 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 28.

Utolsó ellenőrzés

2018. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 014-285

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel