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O efeito da Velaglucerase Alfa (Vpriv) no desenvolvimento esquelético na doença de Gaucher pediátrica

28 de fevereiro de 2018 atualizado por: Baylor Research Institute
O objetivo deste estudo é estudar o efeito de Velaglucerase Alfa no desenvolvimento ósseo esquelético de crianças com Tipo 1 ou Tipo 3 da Doença de Gaucher. Além disso, a história natural e o estado neurológico de crianças com doença de Gaucher tipo 3 serão estudados.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Baylor Research Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 14 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Terapia de Reposição Enzimática virgem,
  • diagnóstico confirmado de doença de Gaucher tipo 1 ou 3,
  • capaz de viajar para Dallas, Texas 1x por ano para linha de base mais 3 anos consecutivos,
  • capaz de tolerar todos os procedimentos do estudo,
  • esqueleto não totalmente formado conforme confirmado por DXA e MRI),
  • e dispostos a receber infusões de velaglucerase alfa a cada duas semanas durante o estudo.

Critério de exclusão:

  • Clinicamente instável,
  • toma ou tomou bisfosfonatos,
  • Gaucher tipo 2,
  • fêmea grávida,
  • ou considerados inadequados para participação pelo investigador principal.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Gaucher tipo 1 ou 3
Velaglucerase alfa IV 60 unidades/kg a cada duas semanas durante o estudo.
Medicamento: Velaglucerase alfa
Terapia de reposição enzimática
Outros nomes:
  • VPRIV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração nos escores Z desde a linha de base na Densidade Mineral Óssea Esquelética por absorciometria de raio-X de duelo de energia (DXA) em crianças com doença de Gaucher tipo 1 e 3 recebendo velaglucerase alfa.
Prazo: Linha de base pré-intervenção e anualmente durante 3 anos
Linha de base pré-intervenção e anualmente durante 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alteração em graus/segundo desde a linha de base em movimentos oculares sacádicos em crianças com Gaucher tipo 3 recebendo velaglucerase alfa.
Prazo: Linha de base antes da intervenção e depois anualmente por 3 anos
Linha de base antes da intervenção e depois anualmente por 3 anos
Alteração dos escores normalizados do teste de neurodesenvolvimento inicial em crianças com doença de Gaucher tipo 3 recebendo velaglucerase alfa.
Prazo: Linha de base antes da intervenção e depois anualmente por 3 anos
Linha de base antes da intervenção e depois anualmente por 3 anos
Alteração dos resultados do potencial evocado auditivo do tronco encefálico da linha de base medidos em microvolts em crianças com doença de Gaucher tipo 3 recebendo velaglucerase alfa.
Prazo: Linha de base pré-intervenção e anualmente durante 3 anos
Linha de base pré-intervenção e anualmente durante 3 anos
Alteração dos resultados basais do EEG (eletroencefalograma) medidos em Hertz em crianças com doença de Gaucher tipo 3 recebendo velaglucerase alfa.
Prazo: Linha de base pré-intervenção e anualmente durante 3 anos.
Linha de base pré-intervenção e anualmente durante 3 anos.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baylor Research Institute

Colaboradores

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Investigadores

  • Investigador principal: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2015

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de julho de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de agosto de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

19 de agosto de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de março de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de fevereiro de 2018

Última verificação

1 de fevereiro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 014-285

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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