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El efecto de la velaglucerasa alfa (Vpriv) sobre el desarrollo esquelético en la enfermedad de Gaucher pediátrica

28 de febrero de 2018 actualizado por: Baylor Research Institute
El propósito de este ensayo es estudiar el efecto de Velaglucerasa Alfa en el desarrollo óseo esquelético de niños con enfermedad de Gaucher tipo 1 o tipo 3. Además, se estudiará la historia natural y el estado neurológico de los niños con enfermedad de Gaucher tipo 3.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Baylor Research Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 14 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Terapia de reemplazo de enzimas ingenua,
  • diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gaucher tipo 1 o 3,
  • capaz de viajar a Dallas, Texas 1 vez por año para la referencia más 3 años consecutivos,
  • capaz de tolerar todos los procedimientos de estudio,
  • esqueleto no completamente formado según lo confirmado por DXA y MRI),
  • y dispuesto a recibir infusiones de velaglucerasa alfa cada dos semanas durante la duración del estudio.

Criterio de exclusión:

  • clínicamente inestable,
  • tomando o ha tomado bisfosfonatos,
  • Gaucher tipo 2,
  • mujer embarazada,
  • o considerado inapropiado para la participación del investigador principal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Gaucher tipo 1 o 3
Velaglucerasa alfa IV 60 unidades/kg cada dos semanas durante la duración del estudio.
Droga: Velaglucerasa alfa
Terapia de reemplazo enzimático
Otros nombres:
  • VPRIV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en las puntuaciones Z desde el inicio en la densidad mineral ósea esquelética por absorciometría de rayos X de energía dual (DXA) en niños con enfermedad de Gaucher tipo 1 y 3 que reciben velaglucerasa alfa.
Periodo de tiempo: Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en grados/segundo desde el inicio en los movimientos oculares sacádicos en niños con Gaucher tipo 3 que reciben velaglucerasa alfa.
Periodo de tiempo: Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Cambio de las puntuaciones normalizadas de las pruebas de neurodesarrollo basales en niños con enfermedad de Gaucher tipo 3 que reciben velaglucerasa alfa.
Periodo de tiempo: Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Cambio con respecto a los resultados potenciales evocados auditivos del tronco encefálico de referencia medidos en microvoltios en niños con enfermedad de Gaucher tipo 3 que reciben velaglucerasa alfa.
Periodo de tiempo: Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Antes de la intervención inicial y anualmente a partir de entonces durante 3 años
Cambio de los resultados del EEG (electroencefalograma) basales medidos en Hertz en niños con enfermedad de Gaucher tipo 3 que reciben velaglucerasa alfa.
Periodo de tiempo: Preintervención inicial y anual a partir de entonces durante 3 años.
Preintervención inicial y anual a partir de entonces durante 3 años.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baylor Research Institute

Colaboradores

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Investigadores

  • Investigador principal: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de julio de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de agosto de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de febrero de 2018

Última verificación

1 de febrero de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 014-285

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Gaucher tipo 1

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