Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv velaglucerázy Alfa (Vpriv) na vývoj kostry u dětské Gaucherovy choroby

28. února 2018 aktualizováno: Baylor Research Institute
Účelem této studie je studovat účinek Velaglucerase Alfa na vývoj kosterních kostí u dětí s Gaucherovou chorobou typu 1 nebo typu 3. Kromě toho bude studována přirozená historie a neurologický stav dětí s Gaucherovou chorobou typu 3.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75226
        • Baylor Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 14 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Enzymová substituční terapie naivní,
  • potvrzená diagnóza Gaucherovy choroby typu 1 nebo 3,
  • možnost cestovat do Dallasu v Texasu 1x ročně na základní úroveň plus 3 po sobě jdoucí roky,
  • schopen tolerovat všechny studijní postupy,
  • kostra není zcela vytvořena, jak potvrdily DXA a MRI),
  • a ochotni dostávat infuze velaglucerázy alfa každý druhý týden po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  • klinicky nestabilní,
  • užíváte nebo jste užívali bisfosfonáty,
  • Gaucher typ 2,
  • těhotná žena,
  • nebo považováno za nevhodné pro účast hlavního řešitele.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Gaucher typ 1 nebo 3
Velagluceráza alfa IV 60 jednotek/kg každý druhý týden po dobu trvání studie.
Lék: Velagluceráza alfa
Enzymová substituční terapie
Ostatní jména:
  • VPRIV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna Z-skóre od výchozí hodnoty minerální hustoty kostní tkáně pomocí rentgenové absorptiometrie Duel-energy (DXA) u dětí s Gaucherovou chorobou typu 1 a 3, které dostávaly velaglucerázu alfa.
Časové okno: Základní pre-intervence a poté každoročně po dobu 3 let
Základní pre-intervence a poté každoročně po dobu 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna ve stupních/sekundu od výchozí hodnoty v sakadických pohybech očí u dětí s Gaucherovým typem 3, kterým byla podávána velagluceráza alfa.
Časové okno: Výchozí stav před intervencí a poté každoročně po dobu 3 let
Výchozí stav před intervencí a poté každoročně po dobu 3 let
Změna oproti výchozímu neurovývojovému testování normalizovala skóre u dětí s Gaucherovou chorobou typu 3, které dostávaly velaglucerázu alfa.
Časové okno: Výchozí stav před intervencí a poté každoročně po dobu 3 let
Výchozí stav před intervencí a poté každoročně po dobu 3 let
Změna od výchozích sluchově evokovaných výsledků mozkového kmene měřených v mikrovoltech u dětí s Gaucherovou chorobou typu 3, které dostávaly velaglucerázu alfa.
Časové okno: Základní pre-intervence a poté každoročně po dobu 3 let
Základní pre-intervence a poté každoročně po dobu 3 let
Změna od výchozích výsledků EEG (elektroencefalogramu) měřených v Hertzech u dětí s Gaucherovou chorobou typu 3, které dostávaly velaglucerázu alfa.
Časové okno: Základní pre-intervence a poté každoročně po dobu 3 let.
Základní pre-intervence a poté každoročně po dobu 3 let.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baylor Research Institute

Spolupracovníci

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. srpna 2015

První zveřejněno (Odhad)

19. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2018

Naposledy ověřeno

1. února 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 014-285

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba typu 1

Klinické studie na Velagluceráza alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit