Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Velagluseraasi Alfan (Vpriv) vaikutus luuston kehitykseen lasten Gaucherin taudissa

keskiviikko 28. helmikuuta 2018 päivittänyt: Baylor Research Institute
Tämän kokeen tarkoituksena on tutkia Velagluseraase Alfan vaikutusta tyypin 1 tai tyypin 3 Gaucherin tautia sairastavien lasten luuston luun kehitykseen. Lisäksi tutkitaan tyypin 3 Gaucherin tautia sairastavien lasten luonnollista historiaa ja neurologista tilaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
        • Baylor Research Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 14 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Entsyymikorvaushoito naiivi,
  • vahvistettu Gaucherin taudin tyypin 1 tai 3 diagnoosi,
  • voi matkustaa Dallasiin, Texasiin 1x vuodessa perustilanteen ja 3 peräkkäisen vuoden ajan,
  • pystyy sietämään kaikkia opiskelumenettelyjä,
  • luuranko ei ole täysin muodostunut, kuten DXA ja MRI vahvistivat),
  • ja halukas saamaan velagluseraasi alfa-infuusioita joka toinen viikko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti epävakaa,
  • käytät tai olet käyttänyt bisfosfonaatteja,
  • Gaucherin tyyppi 2,
  • raskaana oleva nainen,
  • tai se katsotaan sopimattomaksi päätutkijan osallistumiselle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Gaucherin tyyppi 1 tai 3
Velagluseraasi alfa IV 60 yksikköä/kg joka toinen viikko tutkimuksen ajan.
Lääke: Velagluseraasi alfa
Entsyymikorvaushoito
Muut nimet:
  • VPRIV

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos Z-pisteissä lähtötasosta luuston luun mineraalitiheydessä kaksinkertaisen energian röntgenabsorptiometrialla (DXA) lapsilla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 1 ja 3 ja jotka saavat velagluseraasi alfaa.
Aikaikkuna: Perustason esiinterventio ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Perustason esiinterventio ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos asteissa/sekunnissa lähtötasosta sakkadisissa silmien liikkeissä lapsilla, joilla on Gaucherin tyyppi 3 ja jotka saavat velagluseraasi alfaa.
Aikaikkuna: Perustilanne ennen interventiota ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Perustilanne ennen interventiota ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Muutos lähtötilanteesta tehdystä hermoston kehitystestauksesta normalisoi pisteet lapsilla, joilla oli Gaucherin tauti tyyppi 3 ja jotka saivat velagluseraasi alfaa.
Aikaikkuna: Perustilanne ennen interventiota ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Perustilanne ennen interventiota ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Muutos alkuperäisestä aivorungon kuulosta herätti mahdollisia tuloksia mikrovoltteina mitattuna velagluseraasi alfaa saavilla tyypin 3 Gaucherin tautia sairastavilla lapsilla.
Aikaikkuna: Perustason esiinterventio ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Perustason esiinterventio ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan
Muutos lähtötilanteen EEG-tuloksista (sähköenkefalogrammi) mitattuna Hertzillä lapsilla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 3 ja jotka saavat velagluseraasi alfaa.
Aikaikkuna: Perustason esiinterventio ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan.
Perustason esiinterventio ja sen jälkeen vuosittain 3 vuoden ajan.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baylor Research Institute

Yhteistyökumppanit

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Tutkijat

  • Päätutkija: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. heinäkuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. elokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 19. elokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. maaliskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 014-285

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Gaucherin taudin tyyppi 1

Kliiniset tutkimukset Velagluseraasi alfa

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa