Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние альфа-велаглюцеразы (Vpriv) на развитие скелета при детской болезни Гоше

28 февраля 2018 г. обновлено: Baylor Research Institute
Целью этого исследования является изучение влияния велаглюцеразы альфа на развитие костей скелета у детей с болезнью Гоше 1 или 3 типа. Кроме того, будет изучено естественное течение и неврологический статус детей с болезнью Гоше 3 типа.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 14 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Наивная заместительная энзимная терапия,
  • подтвержденный диагноз болезни Гоше 1 или 3 типа,
  • возможность путешествовать в Даллас, штат Техас, 1 раз в год для базового уровня плюс 3 года подряд,
  • способность переносить все процедуры обучения,
  • скелет не полностью сформирован, что подтверждается ДРА и МРТ),
  • и готовы получать инфузии альфа-велаглюцеразы каждые две недели на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  • Клинически нестабильный,
  • прием или прием бисфосфонатов,
  • Гоше тип 2,
  • беременная женщина,
  • или считается неуместным для участия главного исследователя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Гоше Тип 1 или 3
Велаглюцераза альфа внутривенно 60 единиц/кг каждые две недели на протяжении всего исследования.
Лекарство: Велаглюцераза альфа
Заместительная энзимотерапия
Другие имена:
  • ВПРИВ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение Z-показателей минеральной плотности костей скелета по сравнению с исходным уровнем по данным двухэнергетической рентгеновской абсорбциометрии (DXA) у детей с болезнью Гоше 1 и 3 типа, получающих альфа-велаглюцеразу.
Временное ограничение: Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение саккадических движений глаз в градусах в секунду по сравнению с исходным уровнем у детей с типом Гоше 3, получающих альфа-велаглюцеразу.
Временное ограничение: Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем нормализации результатов тестирования развития нервной системы у детей с болезнью Гоше типа 3, получавших альфа-велаглюцеразу.
Временное ограничение: Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Изменение по сравнению с исходными результатами слуховых вызванных потенциалов ствола мозга, измеренных в микровольтах, у детей с болезнью Гоше типа 3, получавших альфа-велаглюцеразу.
Временное ограничение: Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем результатов ЭЭГ (электроэнцефалограмма), измеренных в герцах, у детей с болезнью Гоше типа 3, получающих альфа-велаглюцеразу.
Временное ограничение: Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет.
Исходный уровень до вмешательства и затем ежегодно в течение 3 лет.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baylor Research Institute

Соавторы

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Следователи

  • Главный следователь: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 июля 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 августа 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 августа 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 марта 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 февраля 2018 г.

Последняя проверка

1 февраля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 014-285

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться