Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Het effect van Velaglucerase Alfa (Vpriv) op de ontwikkeling van het skelet bij de pediatrische ziekte van Gaucher

28 februari 2018 bijgewerkt door: Baylor Research Institute
Het doel van deze proef is het bestuderen van het effect van Velaglucerase Alfa op de botontwikkeling van kinderen met de ziekte van Gaucher type 1 of type 3. Daarnaast zal het natuurlijke beloop en de neurologische status van kinderen met de ziekte van Gaucher type 3 worden bestudeerd.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
        • Baylor Research Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 14 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Enzymvervangende therapie naïef,
  • bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher type 1 of 3,
  • in staat om 1x per jaar naar Dallas, Texas te reizen voor basislijn plus 3 opeenvolgende jaren,
  • in staat zijn om alle studieprocedures te tolereren,
  • skelet niet volledig gevormd zoals bevestigd door DXA en MRI),
  • en bereid zijn om gedurende de studie om de week velaglucerase alfa-infusies te ontvangen.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch onstabiel,
  • bisfosfonaten nemen of hebben ingenomen,
  • Gauchertype 2,
  • zwangere vrouw,
  • of ongepast geacht voor deelname door de hoofdonderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Gauchertype 1 of 3
Velaglucerase alfa IV 60 eenheden/kg eenmaal per twee weken voor de duur van het onderzoek.
Geneesmiddel: Velaglucerase alfa
Enzym vervangende therapie
Andere namen:
  • VPRIV

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in Z-scores ten opzichte van baseline in Skeletal Bone Mineral Density door Duel-energy X-ray absorptiometry (DXA) bij kinderen met de ziekte van Gaucher type 1 en 3 die velaglucerase alfa kregen.
Tijdsspanne: Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering in graden/seconde vanaf baseline in saccadische oogbewegingen bij kinderen met Gaucher type 3 die velaglucerase alfa kregen.
Tijdsspanne: Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Verandering ten opzichte van baseline genormaliseerde scores bij neurologische ontwikkelingstesten bij kinderen met de ziekte van Gaucher type 3 die velaglucerase alfa kregen.
Tijdsspanne: Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Verandering t.o.v. baseline hersenstam auditief opgewekte potentiële resultaten gemeten in microvolt bij kinderen met de ziekte van Gaucher type 3 die velaglucerase alfa kregen.
Tijdsspanne: Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar
Verandering ten opzichte van baseline EEG-resultaten (elektro-encefalogram) gemeten in Hertz bij kinderen met de ziekte van Gaucher type 3 die velaglucerase alfa kregen.
Tijdsspanne: Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar.
Baseline pre-interventie en daarna jaarlijks gedurende 3 jaar.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baylor Research Institute

Medewerkers

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 juli 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

19 augustus 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 maart 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 februari 2018

Laatst geverifieerd

1 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 014-285

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Gaucherziekte type 1

Klinische onderzoeken op Velaglucerase alfa

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren