小児ゴーシェ病の骨格発達に対するベラグルセラーゼ アルファ (Vpriv) の効果
2018年2月28日 更新者：Baylor Research Institute
この試験の目的は、1 型または 3 型ゴーシェ病の小児の骨格骨の発達に対するベラグルセラーゼ アルファの効果を研究することです。
さらに、3型ゴーシェ病の子供の自然史と神経学的状態が研究されます。
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75226
- Baylor Research Institute
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年～14年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 酵素補充療法未経験者、
- -ゴーシェ病1型または3型の確定診断、
- テキサス州ダラスに年に 1 回、ベースラインに加えて 3 年連続で旅行することができます。
- すべての研究手順に耐えることができ、
- DXA および MRI によって確認されるように骨格が完全に形成されていない)、
- -研究期間中、隔週でベラグルセラーゼアルファ注入を受ける意思がある。
除外基準:
- 臨床的に不安定、
- ビスフォスフォネートを服用している、または服用したことがある、
- ゴーシェタイプ2、
- 妊娠中の女性、
- または研究責任者が参加にふさわしくないと判断した者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：ゴーシェタイプ1または3
研究期間中、隔週でベラグルセラーゼアルファIV 60単位/kg。
|
酵素補充療法
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ベラグルセラーゼ アルファを投与されたゴーシェ病 1 型および 3 型の小児におけるデュエルエネルギー X 線吸収測定法 (DXA) による骨格骨ミネラル密度のベースラインからの Z スコアの変化。
時間枠：ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
ベラグルセラーゼ アルファを投与されたゴーシェ型 3 の小児におけるサッケード眼球運動のベースラインからの度数/秒の変化。
時間枠：ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
|
ベースラインの神経発達検査からの変化は、ベラグルセラーゼ アルファを投与されたゴーシェ病 3 型の子供のスコアを正規化しました。
時間枠：ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
|
ベースラインの脳幹聴覚誘発電位からの変化は、ベラグルセラーゼ アルファを投与されたゴーシェ病 3 型の子供のマイクロボルトで測定された結果です。
時間枠：ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年
|
|
ベラグルセラーゼ アルファを投与されたゴーシェ病 3 型の子供のヘルツで測定されたベースライン EEG (脳波) 結果からの変化。
時間枠：ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年。
|
ベースラインは介入前、その後は 3 年間毎年。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc.、Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2015年7月1日
一次修了 (実際)
2017年10月1日
研究の完了 (実際)
2017年10月1日
試験登録日
最初に提出
2015年7月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年8月18日
最初の投稿 (見積もり)
2015年8月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年2月28日
最終確認日
2018年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 014-285
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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