Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av Velaglucerase Alfa (Vpriv) på skjelettutvikling ved pediatrisk Gaucher-sykdom

28. februar 2018 oppdatert av: Baylor Research Institute
Formålet med denne studien er å studere effekten av Velaglucerase Alfa på skjelettbeinutvikling hos barn med Gaucher-sykdom type 1 eller type 3. I tillegg vil den naturlige historien og den nevrologiske statusen til barn med Gaucher-sykdom type 3 bli studert.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75226
        • Baylor Research Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 14 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Enzymerstatningsterapi naiv,
  • bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 eller 3,
  • kunne reise til Dallas, Texas 1x per år for baseline pluss 3 år på rad,
  • i stand til å tolerere alle studieprosedyrer,
  • skjelett ikke fullstendig dannet som bekreftet av DXA og MR),
  • og villig til å motta velaglucerase alfa-infusjoner annenhver uke i løpet av studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk ustabil,
  • tar eller har tatt bisfosfonater,
  • Gaucher type 2,
  • gravid kvinne,
  • eller anses upassende for deltakelse av hovedetterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Gaucher Type 1 eller 3
Velaglucerase alfa IV 60 enheter/kg annenhver uke i løpet av studien.
Legemiddel: Velaglucerase alfa
Enzymerstatningsterapi
Andre navn:
  • VPRIV

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i Z-score fra baseline i skjelettbeinmineraltetthet ved hjelp av Duel-energy X-ray absorptiometri (DXA) hos barn med Gauchers sykdom type 1 og 3 som får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i grader/sekund fra baseline i sakkadiske øyebevegelser hos barn med Gaucher type 3 som får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Endring fra baseline nevroutviklingstesting normaliserte skårer hos barn med Gauchers sykdom type 3 som får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Endring fra baseline hjernestamme auditiv fremkalte potensielle resultater målt i mikrovolt hos barn med Gauchers sykdom type 3 som mottar velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år
Endring fra baseline EEG (elektroencefalogram) resultater målt i Hertz hos barn med Gauchers sykdom type 3 som får velaglucerase alfa.
Tidsramme: Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år.
Baseline pre-intervensjon og årlig deretter i 3 år.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baylor Research Institute

Samarbeidspartnere

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. juli 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2015

Først lagt ut (Anslag)

19. august 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. mars 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. februar 2018

Sist bekreftet

1. februar 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 014-285

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere