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Die Wirkung von Velaglucerase Alfa (Vpriv) auf die Skelettentwicklung bei der pädiatrischen Gaucher-Krankheit

28. Februar 2018 aktualisiert von: Baylor Research Institute
Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirkung von Velaglucerase Alfa auf die Skelettknochenentwicklung von Kindern mit Typ-1- oder Typ-3-Gaucher-Krankheit. Darüber hinaus werden der natürliche Verlauf und der neurologische Status von Kindern mit Typ-3-Gaucher-Krankheit untersucht.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Baylor Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 14 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Enzymersatztherapie naiv,
  • bestätigte Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1 oder 3,
  • in der Lage, 1x pro Jahr für die Grundlinie plus 3 aufeinanderfolgende Jahre nach Dallas, Texas zu reisen,
  • alle Studienverfahren tolerieren können,
  • Skelett nicht vollständig ausgebildet, wie durch DXA und MRI bestätigt),
  • und bereit, für die Dauer der Studie alle zwei Wochen Velaglucerase alfa-Infusionen zu erhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch instabil,
  • Bisphosphonate einnehmen oder eingenommen haben,
  • Gaucher Typ 2,
  • schwangere Frau,
  • oder vom Hauptforscher für die Teilnahme als ungeeignet erachtet werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Gaucher Typ 1 oder 3
Velaglucerase alfa IV 60 Einheiten/kg jede zweite Woche für die Dauer der Studie.
Arzneimittel: Velaglucerase alfa
Enzymersatztherapie
Andere Namen:
  • VPRIV

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert der Skelettknochenmineraldichte durch Duel-Energy-Röntgenabsorptiometrie (DXA) bei Kindern mit Gaucher-Krankheit Typ 1 und 3, die Velaglucerase alfa erhalten.
Zeitfenster: Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung in Grad/Sekunde vom Ausgangswert bei sakkadischen Augenbewegungen bei Kindern mit Gaucher Typ 3, die Velaglucerase alfa erhalten.
Zeitfenster: Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Veränderungen gegenüber den neurologischen Entwicklungstests zu Studienbeginn normalisierten die Ergebnisse bei Kindern mit Gaucher-Krankheit Typ 3, die Velaglucerase alfa erhielten.
Zeitfenster: Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Veränderung der Ergebnisse des akustisch evozierten Potenzials im Vergleich zum Ausgangswert des Hirnstamms, gemessen in Mikrovolt bei Kindern mit Gaucher-Krankheit Typ 3, die Velaglucerase alfa erhielten.
Zeitfenster: Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre
Veränderung gegenüber den EEG-Ergebnissen (Elektroenzephalogramm) zu Studienbeginn, gemessen in Hertz bei Kindern mit Morbus Gaucher Typ 3, die Velaglucerase alfa erhalten.
Zeitfenster: Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre.
Baseline vor der Intervention und danach jährlich für 3 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baylor Research Institute

Mitarbeiter

Texas Scottish Rite Hospital for Children

Ermittler

  • Hauptermittler: Raphael Schiffmann, M.D.,M.H.Sc., Baylor Research Institute/Institute of Metabolic Disease

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Juli 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. August 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. August 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Februar 2018

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 014-285

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