针对严重 A 型血友病患者的以药代动力学为中心的教育包的国家研究 (UK-PK)

很少有患者报告的结果数据记录以 PK 为重点的预防讨论的影响。 这项前瞻性、多中心的 UK-PK 试验将与 myPKFiT ®设备的启动同时进行，以加强临床审查。 这将包括一个标准化的患者教育包，使用动画短片解释 PK 和个性化预防，然后使用 myPKFiT ®设备对患者自身的 PK 进行建模，并与患者讨论剂量选择。 PK 教育包的目的是教育和吸引患者，并确保他们的治疗方案满足他们的个人需求。 此外，该研究将获取患者和临床团队商定的预防剂量策略，其中治疗决策由患者和临床团队共同制定（一致性）。 展望未来，血友病临床护理团队成员需要一个标记来判断或预测患者对这种个性化医疗过程的参与度。 如果团队能够预测血友病患者 (PWH) 可能如何回应有关潜在变化的讨论，那么成功的咨询策略可能会有所不同。 主要结果测量是患者激活测量 (PAM)，它衡量管理自身健康和医疗保健所必需的知识、技能和信心。 PAM 分数可以预测医疗保健结果，包括药物依从性、医疗保健利用和医院就诊。 据推测，更活跃的患者将更容易接受治疗方案、教育和有关其健康状况的信息的变化。

除了患者激活外，该研究还将使用经过验证的工具评估一系列患者报告的结果和心理因素。 这些将包括患者与血友病相关的生活质量 (HAEMO-QoL-A)、对药物的信念 (BMQ)、自我报告的依从性 (VERITAS-Pro) 和活动水平。 这些工具将为血友病社区提供明确的患者报告结果，并附有 EQ5D 数据，从而实现稳健的健康经济评估。