National undersøgelse af en farmakokinetisk-fokuseret uddannelsespakke til patienter med svær hæmofili A (UK-PK)

Der er en mangel på patientrapporterede udfaldsdata, der dokumenterer virkningen af ​​PK-fokuserede profylaksediskussioner. Dette prospektive, multicenter UK-PK-forsøg vil falde sammen med initieringen af ​​myPKFiT®-enheden i forbindelse med en forbedret klinisk gennemgang. Dette vil omfatte en standardiseret patientuddannelsespakke ved hjælp af en kort animeret film, der forklarer PK og personlig profylakse, efterfulgt af modellering af patientens egen PK ved hjælp af myPKFiT®-enheden og drøftelse af doseringsmulighederne med patienten. Formålet med PK-uddannelsespakken er at uddanne og engagere patienter og sikre, at deres behandlingsregimer opfylder deres individuelle behov. Derudover vil undersøgelsen indfange den profylakse-doseringsstrategi, som patienterne og det kliniske team er blevet enige om, hvor behandlingsbeslutninger træffes i fællesskab mellem patienter og det kliniske team (konkordans). Når vi ser fremad, har medlemmer af hæmofili-klinikken brug for en markør til at bedømme eller forudsige patientens engagement i denne personaliserende medicinproces. Succesfulde konsultationsstrategier kan være forskellige, hvis teamet kan forudse, hvordan en individuel person med hæmofili (PWH) kan reagere på diskussioner om potentielle ændringer. Det primære resultatmål er Patient Activation Measure (PAM), som måler den viden, de færdigheder og den tillid, der er afgørende for at styre ens egen sundhed og sundhedspleje. En PAM-score kan forudsige sundhedsydelser, herunder overholdelse af medicin, sundhedsudnyttelse og hospitalsbesøg. Det er en hypotese, at en mere aktiveret patient vil være mere modtagelig over for ændringer i deres behandlingsregime, uddannelse og information om deres helbredstilstand.

Ud over patientaktivering vil undersøgelsen vurdere en række patientrapporterede resultater og psykologiske faktorer ved hjælp af validerede værktøjer. Disse vil omfatte patienters hæmofili-relaterede livskvalitet (HAEMO-QoL-A), overbevisninger om medicin (BMQ), selvrapporteret overholdelse (VERITAS-Pro) og aktivitetsniveauer. Disse værktøjer vil give klare patientrapporterede resultater for hæmofilisamfundet med tilhørende EQ5D-data, hvilket muliggør robust sundhedsøkonomisk evaluering.