Nationell studie av ett farmakokinetiskt fokuserat utbildningspaket för patienter med svår hemofili A (UK-PK)

Det finns en brist på patientrapporterade resultatdata som dokumenterar effekten av PK-fokuserade profylaxdiskussioner. Denna prospektiva, multicenter UK-PK-prövning kommer att sammanfalla med initieringen av myPKFiT®-enheten i samband med en förbättrad klinisk granskning. Detta kommer att inkludera ett standardiserat patientutbildningspaket med en kort animerad film som förklarar PK och personlig profylax, följt av modellering av patientens egen PK med hjälp av myPKFiT®-enheten och diskuterar doseringsalternativen med patienten. Syftet med PK-utbildningspaketet är att utbilda och engagera patienter och säkerställa att deras behandlingsregimer uppfyller deras individuella behov. Dessutom kommer studien att fånga den profylaxdoseringsstrategi som överenskommits mellan patienter och det kliniska teamet där behandlingsbeslut fattas gemensamt mellan patienter och det kliniska teamet (konkordans). Om vi ​​ser framåt behöver medlemmarna i den kliniska vårdgruppen för hemofili en markör för att bedöma eller förutsäga patientens engagemang i denna personifierande medicinprocess. Framgångsrika konsultationsstrategier kan skilja sig åt om teamet kan förutse hur en enskild person med hemofili (PWH) kan reagera på diskussioner om potentiell förändring. Det primära utfallsmåttet är Patient Activation Measure (PAM) som mäter de kunskaper, färdigheter och självförtroende som är nödvändiga för att hantera sin egen hälsa och sjukvård. En PAM-poäng kan förutsäga sjukvårdsresultat inklusive medicinering, sjukvårdsanvändning och sjukhusbesök. Det antas att en mer aktiverad patient kommer att vara mer mottaglig för förändringar i sin behandlingsregim, utbildning och information om sitt hälsotillstånd.

Förutom patientaktivering kommer studien att bedöma en rad patientrapporterade resultat och psykologiska faktorer med hjälp av validerade verktyg. Dessa kommer att inkludera patienters hemofilirelaterade livskvalitet (HAEMO-QoL-A), övertygelser om läkemedel (BMQ), självrapporterad följsamhet (VERITAS-Pro) och aktivitetsnivåer. Dessa verktyg kommer att ge tydliga patientrapporterade resultat för hemofiligemenskapen, med åtföljande EQ5D-data, vilket möjliggör robust hälsoekonomisk utvärdering.