Nasjonal studie av en farmakokinetisk-fokusert utdanningspakke for pasienter med alvorlig hemofili A (UK-PK)

Det er en mangel på pasientrapporterte resultatdata som dokumenterer virkningen av PK-fokuserte profylaksediskusjoner. Denne prospektive, multisenter UK-PK-studien vil falle sammen med initieringen av myPKFiT®-enheten i sammenheng med en forbedret klinisk gjennomgang. Dette vil inkludere en standardisert pasientopplæringspakke ved hjelp av en kort animasjonsfilm som forklarer PK og personlig profylakse, etterfulgt av modellering av pasientens egen PK ved bruk av myPKFiT®-enheten og diskusjon av doseringsalternativene med pasienten. Målet med PK-utdanningspakken er å utdanne og engasjere pasienter og sikre at deres behandlingsregimer møter deres individuelle behov. I tillegg vil studien fange opp profylaksedoseringsstrategien som pasientene og det kliniske teamet er enige om, der behandlingsbeslutninger tas i fellesskap mellom pasienter og det kliniske teamet (konkordans). Når vi ser fremover, trenger medlemmer av hemofili klinisk omsorgsteam en markør for å bedømme eller forutsi pasientens engasjement i denne personaliserende medisinprosessen. Vellykkede konsultasjonsstrategier kan variere hvis teamet kan forutse hvordan en enkeltperson med hemofili (PWH) kan reagere på diskusjoner om potensiell endring. Det primære utfallsmålet er Pasientaktiveringsmålet (PAM) som måler kunnskapen, ferdighetene og selvtilliten som er avgjørende for å håndtere egen helse og helsetjenester. En PAM-score kan forutsi helseresultater, inkludert medisinoverholdelse, bruk av helsetjenester og sykehusbesøk. Det antas at en mer aktivisert pasient vil være mer mottakelig for endringer i behandlingsregime, utdanning og informasjon om sin helsetilstand.

I tillegg til pasientaktivering vil studien vurdere en rekke pasientrapporterte utfall og psykologiske faktorer ved hjelp av validerte verktøy. Disse vil inkludere pasienters hemofilirelaterte livskvalitet (HAEMO-QoL-A), tro på medisiner (BMQ), selvrapportert overholdelse (VERITAS-Pro) og aktivitetsnivå. Disse verktøyene vil gi klare pasientrapporterte utfall for hemofilimiljøet, med tilhørende EQ5D-data, som muliggjør robust helseøkonomisk evaluering.