Nationale studie van een op farmacokinetiek gericht educatief pakket voor patiënten met ernstige hemofilie A (UK-PK)

Er is een gebrek aan door de patiënt gerapporteerde uitkomstgegevens die de impact van discussies over farmacokinetische profylaxe documenteren. Deze prospectieve, multicenter UK-PK-studie zal samenvallen met de start van het myPKFiT®-apparaat in de context van een verbeterde klinische beoordeling. Dit omvat een gestandaardiseerd patiëntenvoorlichtingspakket met behulp van een korte animatiefilm waarin PK en gepersonaliseerde profylaxe worden uitgelegd, gevolgd door het modelleren van de eigen PK van de patiënt met behulp van het myPKFiT®-apparaat en het bespreken van de doseringsopties met de patiënt. Het doel van het PK-educatiepakket is om patiënten voor te lichten en te betrekken en ervoor te zorgen dat hun behandelingsschema's voldoen aan hun individuele behoeften. Bovendien zal de studie de doseringsstrategie voor profylaxe vastleggen die is overeengekomen door patiënten en het klinische team, waarbij behandelbeslissingen gezamenlijk worden genomen tussen patiënten en het klinische team (concordantie). In de toekomst hebben de leden van het klinisch zorgteam voor hemofilie een marker nodig om de betrokkenheid van de patiënt bij dit gepersonaliseerde geneeskundeproces te beoordelen of te voorspellen. Succesvolle overlegstrategieën kunnen verschillen als het team kan anticiperen op hoe een individuele persoon met hemofilie (PWH) zou kunnen reageren op discussies over mogelijke verandering. De primaire uitkomstmaat is de Patient Activation Measure (PAM) die de kennis, vaardigheden en het vertrouwen meet die essentieel zijn voor het managen van de eigen gezondheid en gezondheidszorg. Een PAM-score kan zorguitkomsten voorspellen, waaronder therapietrouw, zorggebruik en ziekenhuisbezoeken. Er wordt verondersteld dat een meer geactiveerde patiënt ontvankelijker zal zijn voor veranderingen in hun behandelregime, voorlichting en informatie over hun gezondheidstoestand.

Naast patiëntactivering zal de studie een reeks door patiënten gerapporteerde uitkomsten en psychologische factoren beoordelen met behulp van gevalideerde hulpmiddelen. Deze omvatten de aan hemofilie gerelateerde kwaliteit van leven van patiënten (HAEMO-QoL-A), overtuigingen over medicijnen (BMQ), zelfgerapporteerde therapietrouw (VERITAS-Pro) en activiteitenniveaus. Deze tools zullen duidelijke patiëntgerapporteerde resultaten opleveren voor de hemofiliegemeenschap, met bijbehorende EQ5D-gegevens, waardoor een robuuste gezondheidseconomische evaluatie mogelijk wordt.