Estudio nacional de un paquete educativo centrado en la farmacocinética para pacientes con hemofilia A grave (UK-PK)

Hay una escasez de datos de resultados informados por los pacientes que documenten el impacto de las discusiones sobre profilaxis centradas en farmacocinética. Este ensayo prospectivo multicéntrico UK-PK coincidirá con el inicio del dispositivo myPKFiT® en el contexto de una revisión clínica mejorada. Esto incluirá un paquete de educación estandarizada para el paciente que utiliza un cortometraje animado que explica PK y la profilaxis personalizada, seguido de un modelo de PK del propio paciente utilizando el dispositivo myPKFiT® y discutiendo las opciones de dosificación con el paciente. El objetivo del paquete educativo PK es educar e involucrar a los pacientes y garantizar que sus regímenes de tratamiento satisfagan sus necesidades individuales. Además, el estudio capturará la estrategia de dosificación de profilaxis acordada por los pacientes y el equipo clínico donde las decisiones de tratamiento se toman conjuntamente entre los pacientes y el equipo clínico (concordancia). De cara al futuro, los miembros del equipo de atención clínica de la hemofilia necesitan un marcador para juzgar o predecir el compromiso del paciente con este proceso de medicina personalizada. Las estrategias de consulta exitosas pueden diferir si el equipo puede anticipar cómo una persona con hemofilia (PWH) individual podría responder a las discusiones sobre el cambio potencial. La medida de resultado principal es la Medida de activación del paciente (PAM), que mide el conocimiento, las habilidades y la confianza esenciales para administrar la propia salud y la atención médica. Una puntuación PAM puede predecir los resultados de la atención médica, incluida la adherencia a la medicación, la utilización de la atención médica y las visitas al hospital. Se plantea la hipótesis de que un paciente más activado será más receptivo a los cambios en su régimen de tratamiento, educación e información sobre su estado de salud.

Además de la activación del paciente, el estudio evaluará una variedad de resultados informados por el paciente y factores psicológicos utilizando herramientas validadas. Estos incluirán la calidad de vida relacionada con la hemofilia de los pacientes (HAEMO-QoL-A), las creencias sobre los medicamentos (BMQ), la adherencia autoinformada (VERITAS-Pro) y los niveles de actividad. Estas herramientas proporcionarán resultados claros informados por los pacientes para la comunidad de hemofilia, con datos adjuntos de EQ5D, lo que permitirá una sólida evaluación económica de la salud.