Étude nationale d'une trousse éducative axée sur la pharmacocinétique pour les patients atteints d'hémophilie A grave (UK-PK)

Il y a peu de données sur les résultats rapportés par les patients documentant l'impact des discussions sur la prophylaxie axée sur la PK. Cet essai UK-PK prospectif et multicentrique coïncidera avec le lancement du dispositif myPKFiT® dans le cadre d'un examen clinique approfondi. Cela comprendra une trousse d'éducation standardisée pour les patients à l'aide d'un court film d'animation expliquant la PK et la prophylaxie personnalisée, suivie d'une modélisation de la propre PK du patient à l'aide de l'appareil myPKFiT® et de la discussion des options de dosage avec le patient. L'objectif du kit éducatif PK est d'éduquer et d'engager les patients et de s'assurer que leurs schémas thérapeutiques répondent à leurs besoins individuels. De plus, l'étude saisira la stratégie de dosage de la prophylaxie convenue par les patients et l'équipe clinique où les décisions de traitement sont prises conjointement entre les patients et l'équipe clinique (concordance). À l'avenir, les membres de l'équipe de soins cliniques de l'hémophilie ont besoin d'un marqueur pour juger ou prédire l'engagement des patients dans ce processus de médecine personnalisée. Les stratégies de consultation réussies peuvent différer si l'équipe peut anticiper comment une personne atteinte d'hémophilie (PWH) pourrait réagir aux discussions sur un changement potentiel. La principale mesure de résultat est la mesure d'activation du patient (PAM) qui évalue les connaissances, les compétences et la confiance essentielles à la gestion de sa propre santé et de ses soins de santé. Un score PAM peut prédire les résultats des soins de santé, y compris l'adhésion aux médicaments, l'utilisation des soins de santé et les visites à l'hôpital. On suppose qu'un patient plus actif sera plus réceptif aux changements de son régime de traitement, à l'éducation et aux informations sur son état de santé.

En plus de l'activation des patients, l'étude évaluera une gamme de résultats rapportés par les patients et de facteurs psychologiques à l'aide d'outils validés. Ceux-ci incluront la qualité de vie liée à l'hémophilie (HAEMO-QoL-A), les croyances sur les médicaments (BMQ), l'observance autodéclarée (VERITAS-Pro) et les niveaux d'activité. Ces outils fourniront des résultats clairs rapportés par les patients pour la communauté hémophile, accompagnés de données EQ5D, permettant une évaluation économique de la santé robuste.