TCUPS-托伐普坦在胱氨酸尿症和尿石症中的应用：初步研究 (TCUPS)
2020年6月25日 更新者：Caleb Nelson
使用加压素拮抗剂托伐普坦增加纯合子胱氨酸尿症患者的尿液稀释和减少胱氨酸尿石症：一项初步研究
该研究项目的目标是通过对该药物的安全性和耐受性进行短期试验研究，并评估对尿液的影响，确定短期使用托伐普坦是一种安全且可能有效的胱氨酸尿症新疗法患有临床胱氨酸尿症的青少年和年轻成年患者的结石风险参数。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 29年 (成人、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 12 - 29 岁的男性和女性
- 重量 ≥ 25 公斤（55 磅）
- 确诊胱氨酸尿症
- 具体血液测试水平（在过去 6 个月内完成）
排除标准：
- 并发的非肾脏疾病可能会增加因积水引起并发症的风险
- 肝脏或胆道疾病（慢性或急性）
- 吸收不良综合征或其他可能干扰治疗反应的胃肠道疾病
- 最近 5 年内的非皮肤恶性肿瘤
- 对托伐普坦或其他精氨酸加压素 V2 受体拮抗剂有不良反应或过敏史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：托伐普坦
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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高剂量尿胱氨酸过饱和度 (mg/L)（第 7-8 天）
大体时间：23天
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主要结果是通过“胱氨酸容量”测量的尿胱氨酸过饱和度。
该专有测试（Litholink Corp.，芝加哥伊利诺伊州）报告为高于或低于零的 mg/L 值，正值表示尿液中胱氨酸不饱和，而负值表示尿液中胱氨酸过饱和。
研究期间获得了四份 24 小时尿液样本：一份在测量前 3-6 天的基线，一份在给药期的第 3-4 天，一份在给药期的第 7-8 天，一份在测量前 3-6 天。清除期后 6 天。
每个 24 小时的尿液样本都单独发送给 Litholink Corp 进行分析，该公司进行胱氨酸测定。
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23天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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高剂量尿渗透压（第 8 天）
大体时间：11天
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次要结果包括血清钠和其他电解质水平。
每个受试者在托伐普坦治疗之前、期间和之后的血清电解质（钠/钾/氯化物，单位为 mmol/L）。
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11天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年10月1日
初级完成 (实际的)
2018年12月1日
研究完成 (实际的)
2018年12月1日
研究注册日期
首次提交
2015年7月21日
首先提交符合 QC 标准的
2015年8月31日
首次发布 (估计)
2015年9月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月25日
最后验证
2020年5月1日
更多信息
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