TCUPS - Tolvaptaanin käyttö kystinuriassa ja virtsakivitaudissa: pilottitutkimus (TCUPS)
torstai 25. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Caleb Nelson
Tolvaptaanin, vasopressiiniantagonistin, käyttö virtsan laimentumisen lisäämiseen ja kystiinivirtsakivitaudin vähentämiseen potilailla, joilla on homotsygoottinen kystinuria: pilottitutkimus
Tämän tutkimusprojektin tavoitteena on selvittää, että tolvaptaani on lyhytaikaisessa käytössä turvallinen ja potentiaalisesti tehokas uusi hoito kystinuriaan suorittamalla lyhytaikainen pilottitutkimus tämän lääkkeen turvallisuudesta ja siedettävyydestä sekä arvioimalla sen vaikutusta virtsatiehyeen. riskiparametreja nuorilla ja nuorilla aikuisilla potilailla, joilla on kliininen kystinuria.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 29 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset 12-29v
- Paino ≥ 25 kg (55 lbs)
- Vahvistettu kystinuriadiagnoosi
- Tietyt verikokeen tasot (tehty viimeisen 6 kuukauden aikana)
Poissulkemiskriteerit:
- Samanaikainen ei-munuaissairaus, joka saattaa lisätä akvareesin aiheuttamien komplikaatioiden riskiä
- Maksa- tai sappisairaus (krooninen tai akuutti)
- Imeytymishäiriö tai muu maha-suolikanavan sairaus, joka voi häiritä hoitovastetta
- Ei-ihon pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana
- Aiempi haittavaikutus tai allergia tolvaptaanille tai muille arginiinivasopressiini V2-reseptorin salpaajille
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Tolvaptaani
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Virtsan kystiiniylikyllästys (mg/l) suurella annoksella (päivä 7-8)
Aikaikkuna: 23 päivää
|
Ensisijainen tulos oli virtsan kystiiniylikyllästyminen mitattuna "kystiinikapasiteetilla".
Tämä patentoitu testi (Litholink Corp., Chicago IL) ilmoitetaan arvona mg/l nollan ylä- tai alapuolella, ja positiiviset arvot osoittavat, että virtsa on alikyllästynyt kystiinillä, kun taas negatiiviset arvot osoittavat, että virtsa on ylikyllästynyt kystiinillä.
Tutkimuksen aikana otettiin neljä 24 tunnin virtsanäytettä: yksi lähtötasolla 3-6 päivää ennen mittausta, yksi annostelujakson päivänä 3-4, yksi annostusjakson päivänä 7-8 ja yksi 3-6 päivää. 6 päivää pesujakson jälkeen.
Jokainen 24 tunnin virtsanäyte lähetettiin yksittäin analysoitavaksi Litholink Corp:lle, joka suorittaa kystiinimääritykset.
|
23 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Virtsan osmolaliteetti suurella annoksella (päivä 8)
Aikaikkuna: 11 päivää
|
Toissijaisiin tuloksiin kuuluivat seerumin natrium- ja muut elektrolyyttitasot.
Jokaisen kohteen seerumin elektrolyytit ennen tolvaptaanihoitoa, sen aikana ja sen jälkeen (natrium/kalium/kloridi mmol/l).
|
11 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. heinäkuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 31. elokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 2. syyskuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 10. heinäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 25. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Patologiset tilat, anatomiset
- Munuaistiehyen kulku, synnynnäiset virheet
- Munuaisten aminoasiduriat
- Calculi
- Virtsakivi
- Virtsakivitauti
- Kystinuria
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Natriureettiset aineet
- Antidiureettiset hormonireseptoriantagonistit
- Tolvaptaani
Muut tutkimustunnusnumerot
- 16726
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .