TCUPS – Tolvaptán alkalmazása cystinuriában és urolithiasisban: kísérleti tanulmány (TCUPS)
2020. június 25. frissítette: Caleb Nelson
A tolvaptán, egy vazopresszin antagonista alkalmazása a vizelet hígításának fokozására és a cisztin-urolithiasis csökkentésére homozigóta cisztinuriában szenvedő betegek körében: kísérleti vizsgálat
Ennek a kutatási projektnek a célja annak megállapítása, hogy a tolvaptán rövid távú alkalmazás esetén biztonságos és potenciálisan hatékony új terápia a cisztinuria kezelésére, rövid távú kísérleti vizsgálat elvégzésével a gyógyszer biztonságosságáról és tolerálhatóságáról, és felméri a vizeletürítésre gyakorolt hatását. kőkockázati paraméterek klinikai cystinuriában szenvedő serdülő és fiatal felnőtt betegek körében.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
4
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (FELNŐTT, GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők életkora 12-29 év
- Súly ≥ 25 kg (55 font)
- Megerősített cisztinuria diagnózis
- Specifikus vérvizsgálati szintek (az elmúlt 6 hónapban)
Kizárási kritériumok:
- Egyidejű nem vesebetegség, amely növelheti az akvarézis miatti szövődmények kockázatát
- Máj- vagy epebetegség (krónikus vagy akut)
- Malabszorpciós szindróma vagy egyéb gyomor-bélrendszeri állapot, amely megzavarhatja a terápiára adott választ
- Nem bőr rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben
- A Tolvaptánnal vagy más arginin vazopresszin V2-receptor antagonistákkal szembeni mellékhatás vagy allergia anamnézisében
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Tolvaptán
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizelet cisztin túltelítettsége (mg/l) nagy dózisban (7-8. nap)
Időkeret: 23 nap
|
Az elsődleges eredmény a vizelet cisztin túltelítettsége volt, a "cisztin kapacitással" mérve.
Ez a szabadalmaztatott teszt (Litholink Corp., Chicago IL) mg/l-ben nulla feletti vagy alatti értékként szerepel, a pozitív értékek cisztinnel alultelített vizeletre utalnak, míg a negatív értékek azt jelzik, hogy a vizelet cisztinnel túltelített.
A vizsgálat során négy 24 órás vizeletmintát vettünk: egyet a kiinduláskor 3-6 nappal a mérés előtt, egyet az adagolási időszak 3-4. napján, egyet az adagolási időszak 7-8. napján és egyet a 3. 6 nappal a kimosódási időszak után.
Minden 24 órás vizeletmintát egyenként küldtek el elemzésre a Litholink Corp.-hoz, amely a cisztinvizsgálatokat végzi.
|
23 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A vizelet ozmolalitása nagy dózisban (8. nap)
Időkeret: 11 nap
|
A másodlagos eredmények közé tartozott a szérum nátrium- és egyéb elektrolitszintek.
Szérum elektrolitok minden alanynál a tolvaptán-kezelés előtt, alatt és után (nátrium/kálium/klorid mmol/l-ben).
|
11 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. július 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. augusztus 31.
Első közzététel (Becslés)
2015. szeptember 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. július 10.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 25.
Utolsó ellenőrzés
2020. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Vesetubuláris transzport, veleszületett hibák
- Vese aminoaciduriák
- Calculi
- Vizeletkő
- Urolithiasis
- Cisztinuria
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Natriuretikus szerek
- Antidiuretikus hormonreceptor antagonisták
- Tolvaptán
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 16726
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .