TCUPS- Tolvaptan Use in Cystinuria and Urolithiasis: A Pilot Study (TCUPS)
25 de junho de 2020 atualizado por: Caleb Nelson
Uso de tolvaptan, um antagonista da vasopressina, para aumentar a diluição da urina e reduzir a urolitíase cistina entre pacientes com cistinúria homozigótica: uma investigação piloto
O objetivo deste projeto de pesquisa é estabelecer que, em uso de curto prazo, o tolvaptano é uma nova terapia segura e potencialmente eficaz para a cistinúria, conduzindo um estudo piloto de curto prazo sobre a segurança e tolerabilidade desta droga, e avaliar o impacto na urina parâmetros de risco de cálculo, entre pacientes adolescentes e adultos jovens com cistinúria clínica.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 29 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres de 12 a 29 anos
- Peso ≥ 25kg (55 lbs)
- Diagnóstico confirmado de cistinúria
- Níveis específicos de exames de sangue (feitos nos últimos 6 meses)
Critério de exclusão:
- Doença não renal concomitante que pode aumentar o risco de complicações devido a aquarese
- Doença hepática ou biliar (crônica ou aguda)
- Síndrome de má absorção ou outra condição gastrointestinal que possa interferir na resposta à terapia
- Malignidade não cutânea nos últimos 5 anos
- História de reação adversa ou alergia ao tolvaptano ou a outros antagonistas dos receptores V2 da arginina vasopressina
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Tolvaptano
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Supersaturação de Cistina Urinária (mg/L) em Dose Alta (Dia 7-8)
Prazo: 23 dias
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O desfecho primário foi a supersaturação de cistina urinária medida pela "capacidade de cistina".
Este teste proprietário (Litholink Corp., Chicago IL) é relatado como um valor em mg/L acima ou abaixo de zero, com valores positivos indicando urina insaturada com cistina, enquanto valores negativos indicam que a urina está supersaturada com cistina.
Quatro amostras de urina de 24 horas foram obtidas durante o estudo: uma na linha de base 3-6 dias antes da medição, uma no dia 3-4 do período de dosagem, uma no dia 7-8 do período de dosagem e uma 3- 6 dias após o período de washout.
Cada amostra de urina de 24 horas foi enviada individualmente para análise pela Litholink Corp, que realiza os ensaios de cistina.
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23 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Osmolalidade da urina em alta dose (dia 8)
Prazo: 11 dias
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Os resultados secundários incluíram sódio sérico e outros níveis de eletrólitos.
Eletrólitos séricos para cada indivíduo antes, durante e após o tratamento com tolvaptano (sódio/potássio/cloreto em mmol/L).
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11 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de julho de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
31 de agosto de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
2 de setembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de junho de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Aminoacidúrias renais
- Cálculos
- Cálculos urinários
- Urolitíase
- Cistinúria
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Natriuréticos
- Antagonistas dos receptores do hormônio antidiurético
- Tolvaptano
Outros números de identificação do estudo
- 16726
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