TCUPS- Uso de tolvaptán en cistinuria y urolitiasis: estudio piloto (TCUPS)
25 de junio de 2020 actualizado por: Caleb Nelson
Uso de tolvaptán, un antagonista de la vasopresina, para aumentar la dilución de la orina y reducir la urolitiasis de cistina en pacientes con cistinuria homocigótica: una investigación piloto
El objetivo de este proyecto de investigación es establecer que, en el uso a corto plazo, tolvaptán es una nueva terapia segura y potencialmente eficaz para la cistinuria, mediante la realización de un estudio piloto a corto plazo sobre la seguridad y tolerabilidad de este fármaco, y evaluar el impacto en la urinaria. parámetros de riesgo de cálculos, entre pacientes adolescentes y adultos jóvenes con cistinuria clínica.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años a 29 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres de 12 a 29 años
- Peso ≥ 25 kg (55 libras)
- Diagnóstico de cistinuria confirmado
- Niveles específicos de análisis de sangre (realizados en los últimos 6 meses)
Criterio de exclusión:
- Enfermedad no renal concurrente que podría aumentar el riesgo de complicaciones debido a la acuaresis
- Enfermedad hepática o biliar (crónica o aguda)
- Síndrome de malabsorción u otra afección gastrointestinal que pueda interferir con la respuesta al tratamiento
- Neoplasia maligna no cutánea en los últimos 5 años
- Antecedentes de reacción adversa o alergia al tolvaptán u otros antagonistas del receptor V2 de arginina vasopresina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Tolvaptán
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobresaturación de cistina urinaria (mg/L) a dosis alta (Día 7-8)
Periodo de tiempo: 23 dias
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El resultado primario fue la sobresaturación de cistina urinaria medida por la "capacidad de cistina".
Esta prueba patentada (Litholink Corp., Chicago IL) se reporta como un valor en mg/L por encima o por debajo de cero, con valores positivos que indican orina subsaturada con cistina, mientras que valores negativos indican que la orina está sobresaturada con cistina.
Se obtuvieron cuatro muestras de orina de 24 horas durante el estudio: una al inicio 3-6 días antes de la medición, una el día 3-4 del período de dosificación, una el día 7-8 del período de dosificación y una 3- 6 días después del período de lavado.
Cada muestra de orina de 24 horas se envió individualmente para su análisis por parte de Litholink Corp, que realiza los ensayos de cistina.
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23 dias
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Osmolalidad de la orina en dosis altas (día 8)
Periodo de tiempo: 11 días
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Los resultados secundarios incluyeron sodio sérico y otros niveles de electrolitos.
Electrolitos séricos para cada sujeto antes, durante y después del tratamiento con tolvaptán (sodio/potasio/cloruro en mmol/L).
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11 días
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de julio de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
2 de septiembre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de junio de 2020
Última verificación
1 de mayo de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Aminoacidurias renales
- Cálculos
- Cálculos urinarios
- Urolitiasis
- Cistinuria
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes natriuréticos
- Antagonistas del receptor de la hormona antidiurética
- Tolvaptán
Otros números de identificación del estudio
- 16726
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