Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

TCUPS-Tolvaptan-användning vid cystinuri och urolithiasis: en pilotstudie (TCUPS)

25 juni 2020 uppdaterad av: Caleb Nelson

Användning av Tolvaptan, en vasopressinantagonist, för att öka urinutspädningen och minska cystinurolithiasis hos patienter med homozygot cystinuri: en pilotundersökning

Målet med detta forskningsprojekt är att fastställa att vid kortvarig användning är tolvaptan en säker och potentiellt effektiv ny behandling för cystinuri, genom att genomföra en kortsiktig pilotstudie av säkerheten och tolerabiliteten av detta läkemedel, och bedöma effekten på urinvägarna. stenriskparametrar, bland ungdomar och unga vuxna patienter med klinisk cystinuri.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 29 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hanar och kvinnor i åldern 12-29 år
  • Vikt ≥ 25 kg (55 lbs)
  • Bekräftad cystinuridiagnos
  • Specifika blodprovsnivåer (gjorda under de senaste 6 månaderna)

Exklusions kriterier:

  • Samtidig icke-njursjukdom som kan öka risken för komplikationer på grund av akvares
  • Lever- eller gallvägssjukdom (kronisk eller akut)
  • Malabsorptionssyndrom eller annat gastrointestinalt tillstånd som kan störa svaret på behandlingen
  • Icke-kutan malignitet under de senaste 5 åren
  • Historik med biverkningar eller allergier mot Tolvaptan eller andra argininvasopressin V2-receptorantagonister

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Tolvaptan
Läkemedel: Tolvaptan

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Urincystinövermättnad (mg/L) vid hög dos (dag 7-8)
Tidsram: 23 dagar
Det primära resultatet var urincystinövermättnad mätt som "cystinkapacitet". Detta patentskyddade test (Litholink Corp., Chicago IL) rapporteras som ett värde i mg/L över eller under noll, med positiva värden som indikerar urin undermättad med cystin, medan negativa värden indikerar att urinen är övermättad med cystin. Fyra 24-timmars urinprov togs under studien: ett vid baslinjen 3-6 dagar före mätningen, ett på dag 3-4 av doseringsperioden, ett på dag 7-8 i doseringsperioden och ett 3- 6 dagar efter tvättperioden. Varje 24-timmars urinprov skickades individuellt för analys av Litholink Corp, som utför cystinanalyserna.
23 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Urinosmolalitet vid hög dos (dag 8)
Tidsram: 11 dagar
Sekundära utfall inkluderade serumnatrium och andra elektrolytnivåer. Serumelektrolyter för varje patient före, under och efter tolvaptanbehandling (natrium/kalium/klorid i mmol/L).
11 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Caleb Nelson

Samarbetspartners

Otsuka America Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 juli 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2015

Första postat (Uppskatta)

2 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juni 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 16726

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera