散发性血管肌脂肪瘤 (AML) 服用依维莫司时的生长动力学 (SAGE)
2022年12月13日 更新者：Fox Chase Cancer Center
依维莫司治疗期间散发性血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 生长动力学的 II 期研究
本研究的目的是了解口服依维莫司在治疗散发性血管平滑肌脂肪瘤 (AML) 方面是否具有耐受性和有效性。
AML 是最常见的肾脏非癌性肿瘤。
它们由血管、肌肉细胞和脂肪细胞组成。依维莫司已经被批准用于治疗肾癌等其他几种疾病，但现在正在专门研究它是否对 AML 患者有帮助。
研究概览
详细说明
主要目标
1. 通过动态对比增强磁共振成像 (DCE MRI) 测量，评估依维莫司减少散发性 AML 肿瘤体积的疗效和耐受性，这些患者可能会考虑接受主动手术或经皮介入治疗。
次要目标
- 评估接受依维莫司治疗的散发性 AML 受试者的健康相关生活质量 (HRQoL)。
- 评估在研究中接受依维莫司治疗并显示客观反应的患者以及在研究期间接受依维莫司治疗反应不佳或无反应的患者中散发性 AML 的生长动力学。
- 从研究的第 1 天起测量 1 年时手术或经皮（栓塞）干预的发生率。
- 评估依维莫司在散发性 AML 患者中的安全性和耐受性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国
- Yale School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
- Dana Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、美国
- Memorial Sloan Kettering
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国
- Duke University Health System
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19111
- Fox Chase Cancer Center
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、美国
- M D Anderson Cancer Center
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 必须在注册前动态对比增强 MRI (DCE-MRI) 上确诊肾 AML > 3 cm
- 之前不得接受任何 AML 治疗
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 绩效状态 0 或 1
- 中性粒细胞绝对计数 >= 1,500/微升 (mcL)
- 血红蛋白 >=10 克/分升
- 血小板 >= 100,000/ mcL
- 国际标准化比值 (INR)
- 活化部分凝血活酶时间 (aPTT)
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) / 丙氨酸转氨酶 (ALT)
- 总胆红素
- 肾功能表皮生长因子受体 (eGFR) >= 30 mL/min 通过计算的肌酐清除率
- 空腹血清胆固醇
排除标准：
- 结节性硬化症、LAM 或任何活动性恶性肿瘤的病史
- 用任何其他研究药物治疗任何其他疾病
- 临床上显着的胃肠道异常可能会增加胃肠道出血的风险或影响研究产品的吸收
- 任何级别的活动性腹泻。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染史、乙型或丙型肝炎（研究前必须对这三者进行筛查）；既往丙型肝炎感染
- 存在任何活动或持续感染。
- 根据病史、体格检查或适用的肺功能测试 (PFT)，任何已知的不受控制的潜在肺部疾病
- 过去 6 个月内某些心血管疾病的病史
- 根据纽约心脏协会充血性心力衰竭分类定义的 III 级或 IV 级充血性心力衰竭病史。
- 在过去 6 个月内有过脑血管意外史，包括短暂性脑缺血发作 (TIA)、肺栓塞或未经治疗的深静脉血栓形成 (DVT)。
- 校正后的 QT 间期 (QTc) > 480 毫秒
- 高血压控制不佳，定义为收缩压 (SBP) >= 140 毫米汞柱 (mmHg) 或舒张压 (DBP) >= 90 mmHg。
- 活动性出血或出血素质的证据
- 在注册前 14 天内获得不受控制的糖尿病（定义为 Hgb A1c >8）。 最佳血糖控制（Hgb A1c
- 任何可能影响受试者安全、提供知情同意或遵守研究程序的严重和/或不稳定的预先存在的医疗、精神病或其他状况。
- 无法或不愿停止使用违禁药物
- 为治疗癌症而给予的同时治疗，包括使用研究药物治疗或同时参与另一项涉及抗癌研究药物的临床试验。
- 在首次给予研究治疗之前，在 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内服用任何研究药物。
- 已知对依维莫司化学相关药物的速发型或迟发型超敏反应或异质性
- 先前或当前使用全身性抗血管内皮生长因子 (VEGF) 抑制剂、细胞因子或雷帕霉素 (mTOR) 抑制剂的机制靶点（例如 干扰素、白细胞介素 2)。
- 孕妇或哺乳期妇女
- 有生育能力的女性 (WOCBP) 必须在研究期间和研究后 8 周内使用高效的避孕方法。
- 无法获得基于造影剂（钆）的 DCE MRI，包括装有起搏器、自动植入式心律转复器/除颤器 (AICD)、不兼容 MRI 的金属植入物或 eGFR 的患者
- 必须在注册前 7 天内未接受过减毒活疫苗的免疫接种，也没有计划在接受协议治疗时接受此类疫苗接种
- 在进行方案治疗期间不得服用或计划服用强细胞色素 P450 3A4 (CYP3A4) 抑制剂（例如 酮康唑、伊曲康唑、伏立康唑、泊沙康唑、氟伏沙明、奈法唑酮、那非那韦、利托那韦）和/或强 CYP3A4 诱导剂（例如 苯妥英、利福平、利福布汀）在随机分组前 14 天内服用。
- 另一种原发性恶性肿瘤的病史，但以下情况除外：非黑色素瘤皮肤癌和宫颈原位癌、子宫癌或乳房原位癌，且患者已无病生存 >= 3 年
- Childs-Pugh A-C 肝病（附录 II）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗（依维莫司）
患者每天服用 10 毫克（1 片）依维莫司，持续 4 个月
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10 毫克片剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肿瘤体积缩小超过 25% 的患者人数
大体时间：12个月
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通过测量通过 DCE MRI 测量的散发性 AML 中肿瘤体积减少大于 25% 的患者数量来测量依维莫司的疗效和耐受性
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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散发性 AML 患者使用依维莫司的安全性和耐受性
大体时间：12个月
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根据常见不良反应毒性标准 (CTCAE v4.0) 评估的需要减少剂量或退出研究的治疗相关不良事件的参与者人数
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年9月23日
初级完成 (实际的)
2018年8月20日
研究完成 (实际的)
2018年8月20日
研究注册日期
首次提交
2015年8月20日
首先提交符合 QC 标准的
2015年9月1日
首次发布 (估计)
2015年9月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年12月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月13日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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