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大麻二酚（GWP42003-P，CBD）治疗结节性硬化症发作的随机对照试验（GWPCARE6）

2022年9月22日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

一项双盲、随机、安慰剂对照研究，旨在调查大麻二酚（GWP42003-P，CBD）作为附加疗法治疗癫痫发作控制不佳的结节性硬化症患者的疗效和安全性

该试验由两部分组成：双盲阶段和开放标签扩展阶段。 在此记录中仅描述盲法阶段。 参与者将接受 2 剂 GWP42003-P 或匹配安慰剂中的 1 剂。 主要的临床假设是 GWP42003-P 和安慰剂对癫痫发作频率的影响存在差异。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

224

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 波兰
      • Bydgoszcz、波兰
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków、波兰
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin、波兰
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw、波兰
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw、波兰
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław、波兰
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • 澳大利亚
      • Heidelberg、澳大利亚
        • Austin Health
      • Herston、澳大利亚
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville、澳大利亚
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick、澳大利亚
        • Sydney Children's Hospital
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul、Minnesota、美国、55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester、Pennsylvania、美国、17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • 英国
      • Cardiff、英国
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff、英国
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London、英国
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、英国
        • NIHR Clinical Research Facility
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht、荷兰
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona、西班牙
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona、西班牙
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid、西班牙
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona、西班牙
        • Clinica Universidad de Navarra

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

关键纳入标准：

  • 参与者有充分记录的癫痫临床病史。
  • 根据 2012 年国际 TSC 共识会议商定的标准，参与者临床诊断为结节性硬化症 (TSC)。
  • 所有治疗癫痫的药物或干预措施（包括生酮饮食和任何治疗癫痫的神经刺激装置）必须在筛选前稳定 1 个月，并且参与者愿意在整个试验期间保持稳定的治疗方案。

关键排除标准：

  • 参与者有假性发作病史。
  • 除癫痫外，参与者有临床上显着的不稳定医疗状况。
  • 参与者在筛选或随机化之前的 4 周内患有癫痫以外的疾病，研究者认为这可能会影响癫痫发作频率。
  • 参与者在筛选或随机化之前的 4 周内接受过全身麻醉。
  • 参与者在筛选前的 6 个月内接受过癫痫手术。
  • 参与者正在考虑接受癫痫手术或任何涉及全身麻醉的手术。
  • 参与者在筛选前服用非尔氨酯不到 1 年。
  • 参与者正在服用口服 mTOR 抑制剂。
  • 参与者对大麻素或研究性药物产品 (IMP) 的任何赋形剂（例如芝麻油）有任何已知或怀疑的超敏反应。
  • 参与者在上个月或筛选时在 C-SSRS 中有任何自杀行为史或任何类型 4 或 5 的自杀意念。
  • 参与者目前正在使用或过去曾在筛选前 3 个月内使用娱乐性或药用大麻，或基于大麻素的药物，并且不愿在研究期间弃权。
  • 参与者有肿瘤生长，在研究者看来，这可能会影响主要终点。
  • 参与者在筛选或随机访问时肝功能明显受损
  • 参与者在筛选访问之前的 12 周内收到了 IMP。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：25 毫克/千克/天 GWP42003-P
每天两次（早晚）服用 100 mg/mL GWP42003-P 口服溶液。
药品：GWP42003-P
黄色油状溶液含有溶解在赋形剂芝麻油和无水乙醇中的大麻二酚，并添加甜味剂（三氯蔗糖）和草莓调味剂。
其他名称：
  • 大麻二酚
  • 生物多样性公约
实验性的：50 毫克/千克/天 GWP42003-P
每天两次（早晚）服用 100 mg/mL GWP42003-P 口服溶液。
药品：GWP42003-P
黄色油状溶液含有溶解在赋形剂芝麻油和无水乙醇中的大麻二酚，并添加甜味剂（三氯蔗糖）和草莓调味剂。
其他名称：
  • 大麻二酚
  • 生物多样性公约
安慰剂比较：安慰剂
与 100 mg/mL GWP42003-P 匹配的安慰剂口服溶液。
药品：安慰剂
黄色油状溶液，含有赋形剂芝麻油和无水乙醇，添加甜味剂（三氯蔗糖）和草莓调味剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间结节性硬化症 (TSC) 相关发作次数相对于基线的百分比变化（维持和滴定）
大体时间：基线；至第 16 周
TSC 相关性癫痫发作包括：无意识或意识障碍的局灶性运动性发作（1 型局灶性运动）；伴有意识或意识障碍的局灶性癫痫发作（2 型局灶性）；局灶性发作演变为双侧全身性抽搐发作（3 型局灶性发作）；强直-阵挛、强直、阵挛或失张力发作是可数的。 相对于基线的百分比变化计算为（基线后值减去基线值）除以基线值 x 100。
基线；至第 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
治疗期间被视为治疗反应者的参与者人数（维持和滴定）
大体时间：基线；至第 16 周
治疗反应者定义为那些与 TSC 相关的癫痫发作频率减少≥ 50% 的参与者。 TSC 相关性癫痫发作包括：无意识或意识障碍的局灶性运动性发作（1 型局灶性运动）；伴有意识或意识障碍的局灶性癫痫发作（2 型局灶性）；局灶性发作演变为双侧全身性抽搐发作（3 型局灶性发作）；强直-阵挛、强直、阵挛或失张力发作是可数的。 在治疗期间退出试验的参与者被视为无反应者。
基线；至第 16 周
参与者上次就诊时护理人员整体印象变化 (CGIC) 或参与者整体变化印象 (PGIC) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线；至第 16 周
如果只有一个版本已完成，则合并的看护者和参与者摘要使用看护者或参与者版本，或者如果看护者和参与者版本均已完成，则使用看护者版本。 CGIC 包括以下问题，按 7 分制评分（1，非常好；2，有很大改进；3，略有改进；4，没有变化；5，稍差；6，差很多；7，非常糟糕）：“自您的孩子开始治疗以来，请评估您孩子的整体状况（将他们现在的状况与治疗前的状况进行比较）。” SGIC 包括以下问题，按 7 分制评分（1，非常好；2，有很大改进；3，略有改进；4，没有变化；5，稍差；6，差很多；7，非常糟糕）：“自您开始治疗以来，请评估您的整体状况（将您现在的状况与治疗前的状况进行比较）。”
基线；至第 16 周
治疗期间癫痫发作总数相对于基线的百分比变化（维持和滴定）
大体时间：基线；至第 16 周
总缉获量包括所有缉获类型的总和。 相对于基线的百分比变化计算为（基线后值减去基线值）除以基线值 x 100。
基线；至第 16 周
有任何严重治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：直到大约第 22 周
TEAE 被定义为一种 AE，其开始日期在盲法阶段期间首次剂量 IMP 之日或之后，直至并包括开放标签扩展 (OLE) 阶段（OLE 第 1 天）的首次剂量日期。
直到大约第 22 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Jazz Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年4月6日

初级完成 (实际的)

2019年1月22日

研究完成 (实际的)

2019年2月26日

研究注册日期

首次提交

2015年9月7日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月7日

首次发布 (估计)

2015年9月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年9月22日

最后验证

2022年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT编号)

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