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結節性硬化症複合体（GWPCARE6）の発作に対するカンナビジオール（GWP42003-P、CBD）のランダム化比較試験

2022年9月22日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

発作の制御が不十分な結節性硬化症患者の追加療法としてのカンナビジオール（GWP42003-P、CBD）の有効性と安全性を調査するための二重盲検無作為化プラセボ対照試験

この試験は、二重盲検段階と非盲検延長段階の 2 つの部分で構成されています。 このレコードでは、ブラインド フェーズのみを説明します。 参加者は、GWP42003-P または一致するプラセボの 2 用量のうちの 1 つを受け取ります。 主な臨床仮説は、GWP42003-P とプラセボの発作頻度への影響に違いがあるというものです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

224

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、アメリカ、20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester、Pennsylvania、アメリカ、17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
  • イギリス
      • Cardiff、イギリス
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff、イギリス
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London、イギリス
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London、イギリス
        • NIHR Clinical Research Facility
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht、オランダ
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • オーストラリア
      • Heidelberg、オーストラリア
        • Austin Health
      • Herston、オーストラリア
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
      • Parkville、オーストラリア
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick、オーストラリア
        • Sydney Children's Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona、スペイン
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona、スペイン
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid、スペイン
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona、スペイン
        • Clinica Universidad de Navarra
  • ポーランド
      • Bydgoszcz、ポーランド
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków、ポーランド
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin、ポーランド
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw、ポーランド
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw、ポーランド
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław、ポーランド
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • -参加者は、十分に文書化されたてんかんの臨床歴を持っています。
  • -参加者は、2012年国際TSCコンセンサス会議で合意された基準に従って、結節性硬化症複合体（TSC）の臨床診断を受けています。
  • てんかんのためのすべての投薬または介入（ケトジェニックダイエットおよびてんかんのための神経刺激装置を含む）は、スクリーニング前の1か月間安定している必要があり、参加者は治験を通じて安定したレジメンを維持する意思があります。

主な除外基準:

  • -参加者は仮性発作の病歴があります。
  • -参加者は、てんかん以外の臨床的に重大な不安定な病状を持っています。
  • -参加者は、スクリーニングまたは無作為化の4週間前に、てんかん以外の病気にかかっており、研究者の意見では、発作の頻度に影響を与える可能性があります。
  • -参加者は、スクリーニングまたは無作為化の4週間前に全身麻酔を受けました。
  • -参加者は、スクリーニングの6か月前にてんかんの手術を受けました。
  • -参加者は、てんかん手術または全身麻酔を伴う処置が考慮されています。
  • -参加者は、スクリーニング前に1年未満フェルバメートを服用しています。
  • -参加者は経口mTOR阻害剤を服用しています。
  • -参加者は、カンナビノイドまたはゴマ油などの治験薬（IMP）の賦形剤のいずれかに対する既知または疑われる過敏症を持っています。
  • -参加者は、過去1か月またはスクリーニング時に、C-SSRSでタイプ4または5の自殺行動または自殺念慮の履歴があります。
  • -参加者は現在、娯楽用または医療用の大麻、またはカンナビノイドベースの薬物をスクリーニング前の3か月以内に使用しているか、過去に使用しており、研究期間中は禁酒することを望んでいません。
  • -参加者は、治験責任医師の意見では、主要なエンドポイントに影響を与える可能性のある腫瘍の成長を示しています。
  • -参加者は、スクリーニングまたは無作為化の訪問時に肝機能が著しく損なわれています
  • -参加者は、スクリーニング訪問前の12週間以内にIMPを受け取りました。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：25mg/kg/日 GWP42003-P
100 mg/mL GWP42003-P 経口溶液を 1 日 2 回 (朝と夜) 服用します。
薬：GWP42003-P
添加物ゴマ油と無水エタノールにカンナビジオールを溶解させた黄色の油状溶液で、甘味料（スクラロース）とストロベリー香料が添加されています。
他の名前：
  • カンナビジオール
  • CBD
実験的：50mg/kg/日 GWP42003-P
100 mg/mL GWP42003-P 経口溶液を 1 日 2 回 (朝と夜) 服用します。
薬：GWP42003-P
添加物ゴマ油と無水エタノールにカンナビジオールを溶解させた黄色の油状溶液で、甘味料（スクラロース）とストロベリー香料が添加されています。
他の名前：
  • カンナビジオール
  • CBD
プラセボコンパレーター：プラセボ
100 mg/mL GWP42003-P に一致するプラセボ経口溶液。
薬：プラセボ
ごま油と無水エタノールに甘味料（スクラロース）といちご香料を加えた黄色の油状溶液です。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間中の結節性硬化症（TSC）関連発作数のベースラインからの変化率（維持および滴定）
時間枠：ベースライン; 16週目まで
TSC関連の発作には以下が含まれます：意識または認識の障害のない焦点運動発作（タイプ1焦点運動）意識または認識の障害を伴う焦点発作 (タイプ 2 焦点);両側性全般性けいれん発作 (タイプ 3 焦点) に発展する焦点発作;カウント可能な強直間代、強直、間代、または脱力発作。 ベースラインからの変化率は、(ベースライン後の値からベースラインの値を差し引いたもの) をベースラインの値 x 100 で割った値として計算されました。
ベースライン; 16週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療期間中の治療応答者とみなされる参加者の数（維持および滴定）
時間枠：ベースライン; 16週目まで
治療応答者は、TSC 関連の発作頻度が 50% 以上減少した参加者として定義されます。 TSC関連の発作には以下が含まれます：意識または認識の障害のない焦点運動発作（タイプ1焦点運動）意識または認識の障害を伴う焦点発作 (タイプ 2 焦点);両側性全般性けいれん発作 (タイプ 3 焦点) に発展する焦点発作;カウント可能な強直間代、強直、間代、または脱力発作。 治療期間中に試験から撤退した参加者は、非応答者と見なされます。
ベースライン; 16週目まで
参加者の最終来院時の介護者全体の変化の印象 (CGIC) または参加者の全体の変化の印象 (PGIC) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン; 16週目まで
介護者と参加者の組み合わせの要約では、一方のバージョンのみが完了した場合は介護者または参加者のバージョンを使用し、介護者と参加者の両方のバージョンが完了した場合は介護者のバージョンを使用します。 CGIC は次の質問で構成され、7 段階で評価されます (1、非常に改善、2、非常に改善、3、わずかに改善、4、変化なし、5、やや悪化、6、非常に悪化、7、非常に悪化)。非常に悪い): 「お子様が治療を開始してから、お子様の全体的な状態を評価してください (現在の状態と治療前の状態を比較してください)。」 SGIC は次の質問で構成され、7 段階で評価されます (1、非常に改善、2、非常に改善、3、わずかに改善、4、変化なし、5、やや悪化、6、非常に悪化、7、非常に悪化)。非常に悪い）：「治療を開始してから、全体的な状態を評価してください（現在の状態と治療前の状態を比較してください）。」
ベースライン; 16週目まで
治療期間中の総発作のベースラインからの変化率（維持および滴定）
時間枠：ベースライン; 16週目まで
総発作には、すべての発作タイプの組み合わせが含まれます。 ベースラインからの変化率は、(ベースライン後の値からベースラインの値を差し引いたもの) をベースラインの値 x 100 で割った値として計算されました。
ベースライン; 16週目まで
重度の治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：約22週目まで
TEAE は、開始日が盲検期の IMP の初回投与日以降で、非盲検延長 (OLE) 期の初回投与日 (OLE 1 日目) までの AE として定義されました。
約22週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Jazz Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年4月6日

一次修了 (実際)

2019年1月22日

研究の完了 (実際)

2019年2月26日

試験登録日

最初に提出

2015年9月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年9月7日

最初の投稿 (見積もり)

2015年9月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月22日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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