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Un ensayo controlado aleatorio de cannabidiol (GWP42003-P, CBD) para convulsiones en el complejo de esclerosis tuberosa (GWPCARE6)

22 de septiembre de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad del cannabidiol (GWP42003-P, CBD) como terapia adicional en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa que experimentan convulsiones controladas de manera inadecuada

Este ensayo consta de 2 partes: una fase doble ciego y una fase de extensión de etiqueta abierta. La fase ciega solo se describirá en este registro. Los participantes recibirán 1 de 2 dosis de GWP42003-P o un placebo equivalente. La hipótesis clínica principal es que habrá una diferencia entre GWP42003-P y el placebo en su efecto sobre la frecuencia de las convulsiones.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

224

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Austin Health
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, España
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, España
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, España
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, España
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Estados Unidos, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Países Bajos
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polonia
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polonia
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polonia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polonia
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Reino Unido
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Reino Unido
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • NIHR Clinical Research Facility

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El participante tiene un historial clínico bien documentado de epilepsia.
  • El participante tiene un diagnóstico clínico de Complejo de Esclerosis Tuberosa (TSC) de acuerdo con los criterios acordados por la Conferencia Internacional de Consenso TSC de 2012.
  • Todos los medicamentos o intervenciones para la epilepsia (incluida la dieta cetogénica y cualquier dispositivo de neuroestimulación para la epilepsia) deben haber sido estables durante 1 mes antes de la selección y el participante debe estar dispuesto a mantener un régimen estable durante todo el ensayo.

Criterios clave de exclusión:

  • El participante tiene antecedentes de pseudoconvulsiones.
  • El participante tiene condiciones médicas inestables clínicamente significativas distintas de la epilepsia.
  • El participante tiene una enfermedad en las 4 semanas previas a la selección o aleatorización, distinta de la epilepsia, que en opinión del investigador podría afectar la frecuencia de las convulsiones.
  • El participante se ha sometido a anestesia general en las 4 semanas anteriores a la selección o la aleatorización.
  • El participante se ha sometido a una cirugía por epilepsia en los 6 meses anteriores a la selección.
  • El participante está siendo considerado para cirugía de epilepsia o cualquier procedimiento que involucre anestesia general.
  • El participante ha estado tomando felbamato durante menos de 1 año antes de la selección.
  • El participante está tomando un inhibidor de mTOR oral.
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes del medicamento en investigación (PMI), como el aceite de sésamo.
  • El participante tiene antecedentes de conducta suicida o ideación suicida de tipo 4 o 5 en la C-SSRS en el último mes o en la selección.
  • El participante actualmente usa o ha usado en el pasado cannabis recreativo o medicinal, o medicamentos a base de cannabinoides, dentro de los 3 meses anteriores a la selección y no está dispuesto a abstenerse durante la duración del estudio.
  • El participante tiene un crecimiento tumoral que, en opinión del investigador, podría afectar el criterio principal de valoración.
  • El participante tiene una función hepática significativamente deteriorada en la visita de selección o aleatorización
  • El participante ha recibido un IMP dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 25 mg/kg/día GWP42003-P
Solución oral de 100 mg/ml de GWP42003-P que se toma dos veces al día (mañana y noche).
Droga: GWP42003-P
Solución oleosa de color amarillo que contiene cannabidiol disuelto en los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • CDB
Experimental: 50 mg/kg/día GWP42003-P
Solución oral de 100 mg/ml de GWP42003-P que se toma dos veces al día (mañana y noche).
Droga: GWP42003-P
Solución oleosa de color amarillo que contiene cannabidiol disuelto en los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • CDB
Comparador de placebos: Placebo
Solución oral de placebo que coincide con 100 mg/mL GWP42003-P.
Droga: Placebo
Solución oleosa amarilla que contiene los excipientes aceite de sésamo y etanol anhidro con edulcorante añadido (sucralosa) y aroma de fresa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en el número de convulsiones asociadas al complejo de esclerosis tuberosa (TSC) durante el período de tratamiento (mantenimiento y titulación)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 16
Las convulsiones asociadas con TSC incluyeron: convulsiones motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia (motora focal Tipo 1); convulsiones focales con deterioro de la conciencia o conciencia (tipo 2 focal); convulsiones focales que evolucionan a convulsiones convulsivas generalizadas bilaterales (tipo 3 focal); y convulsiones tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas que son contables. El cambio porcentual desde la línea de base se calculó como el (valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base) dividido por el valor de la línea de base x 100.
Base; hasta la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes considerados respondedores al tratamiento durante el período de tratamiento (mantenimiento y titulación)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 16
Los respondedores al tratamiento se definen como aquellos participantes con una reducción de ≥ 50 % en la frecuencia de las convulsiones asociadas con el CET. Las convulsiones asociadas con TSC incluyeron: convulsiones motoras focales sin deterioro de la conciencia o la conciencia (motora focal Tipo 1); convulsiones focales con deterioro de la conciencia o conciencia (tipo 2 focal); convulsiones focales que evolucionan a convulsiones convulsivas generalizadas bilaterales (tipo 3 focal); y convulsiones tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas que son contables. Los participantes que se retiraron del ensayo durante el período de tratamiento se consideran no respondedores.
Base; hasta la semana 16
Cambio desde el inicio en la puntuación de la impresión global de cambio del cuidador (CGIC) o la impresión global de cambio del participante (PGIC) en la última visita del participante
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 16
El resumen combinado del cuidador y el participante usa la versión del cuidador o del participante si solo se completó una versión, o la versión del cuidador si se completaron las versiones del cuidador y del participante. El CGIC comprendió la siguiente pregunta, para ser calificada en una escala de 7 puntos (1, Mucho mejor; 2, Mucho mejor; 3, Ligeramente mejorado; 4, Sin cambio; 5, Ligeramente peor; 6, Mucho peor; 7, Mucho peor): "Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado de la condición general de su hijo (comparando su condición ahora con su condición antes del tratamiento)". El SGIC constaba de la siguiente pregunta, a calificar en una escala de 7 puntos (1, Mucho mejor; 2, Mucho mejor; 3, Ligeramente mejor; 4, Sin cambios; 5, Ligeramente peor; 6, Mucho peor; 7, Mucho peor): "Desde que comenzó el tratamiento, evalúe el estado de su estado general (comparando su estado actual con su estado antes del tratamiento)".
Base; hasta la semana 16
Cambio porcentual desde el inicio en el total de convulsiones durante el período de tratamiento (mantenimiento y titulación)
Periodo de tiempo: Base; hasta la semana 16
Las incautaciones totales incluyeron todos los tipos de incautaciones combinados. El cambio porcentual desde la línea de base se calculó como el (valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base) dividido por el valor de la línea de base x 100.
Base; hasta la semana 16
Número de participantes con cualquier evento adverso grave emergente del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: hasta aproximadamente la semana 22
Un TEAE se definió como un AE con una fecha de inicio en o después de la primera dosis de IMP durante la Fase ciega hasta la fecha de la primera dosis de la Fase de extensión abierta (OLE) (Día 1 de OLE) inclusive.
hasta aproximadamente la semana 22

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de abril de 2016

Finalización primaria (Actual)

22 de enero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

26 de febrero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de septiembre de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de septiembre de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

9 de septiembre de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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