Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Рандомизированное контролируемое исследование каннабидиола (GWP42003-P, CBD) при судорогах при комплексе туберозного склероза (GWPCARE6)

22 сентября 2022 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование по изучению эффективности и безопасности каннабидиола (GWP42003-P, CBD) в качестве дополнительной терапии у пациентов с комплексом туберозного склероза, которые испытывают недостаточно контролируемые судороги

Это испытание состоит из 2 частей: двойной слепой фазы и открытой расширенной фазы. В этой записи будет описана только слепая фаза. Участники получат 1 из 2 доз GWP42003-P или соответствующего плацебо. Основная клиническая гипотеза состоит в том, что будет разница между GWP42003-P и плацебо в их влиянии на частоту припадков.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

224

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Heidelberg, Австралия
        • Austin Health
      • Herston, Австралия
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Австралия
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Австралия
        • Sydney Children's Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Испания
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Испания
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Испания
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Pamplona, Испания
        • Clínica Universidad de Navarra
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Нидерланды
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Польша
      • Bydgoszcz, Польша
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Польша
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Польша
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Польша
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Польша
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Польша
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Соединенное Королевство
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Соединенное Королевство
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • У участника есть хорошо документированная клиническая история эпилепсии.
  • Участник имеет клинический диагноз комплекса туберозного склероза (TSC) в соответствии с критериями, согласованными на Международной консенсусной конференции TSC 2012 года.
  • Все лекарства или вмешательства для лечения эпилепсии (включая кетогенную диету и любые устройства нейростимуляции для лечения эпилепсии) должны быть стабильными в течение 1 месяца до скрининга, и участник готов поддерживать стабильный режим на протяжении всего испытания.

Ключевые критерии исключения:

  • У участника в анамнезе были псевдоприпадки.
  • У участника есть клинически значимые нестабильные медицинские состояния, кроме эпилепсии.
  • У участника есть заболевание за 4 недели до скрининга или рандомизации, кроме эпилепсии, которое, по мнению исследователя, может повлиять на частоту приступов.
  • Участник подвергся общей анестезии за 4 недели до скрининга или рандомизации.
  • Участник перенес операцию по поводу эпилепсии за 6 месяцев до скрининга.
  • Участник рассматривается для хирургии эпилепсии или любой процедуры, связанной с общей анестезией.
  • Участник принимал фелбамат менее 1 года до скрининга.
  • Участник принимает пероральный ингибитор mTOR.
  • Участник имеет любую известную или предполагаемую гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ исследуемого лекарственного препарата (ИЛП), например, кунжутному маслу.
  • У участника есть история суицидального поведения или любых суицидальных мыслей типа 4 или 5 по C-SSRS за последний месяц или во время скрининга.
  • Участник в настоящее время употребляет или употреблял в прошлом рекреационную или медицинскую марихуану или лекарства на основе каннабиноидов в течение 3 месяцев до скрининга и не желает воздерживаться на время исследования.
  • У участника наблюдается рост опухоли, который, по мнению исследователя, может повлиять на первичную конечную точку.
  • У участника значительно нарушена функция печени во время скрининга или визита для рандомизации.
  • Участник получил IMP в течение 12 недель до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 25 мг/кг/день GWP42003-P
Пероральный раствор GWP42003-P 100 мг/мл принимать два раза в день (утром и вечером).
Лекарство: GWP42003-P
Желтый маслянистый раствор, содержащий каннабидиол, растворенный во вспомогательных веществах, кунжутном масле и безводном этаноле с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.
Другие имена:
  • Каннабидиол
  • КБР
Экспериментальный: 50 мг/кг/день GWP42003-P
Пероральный раствор GWP42003-P 100 мг/мл принимать два раза в день (утром и вечером).
Лекарство: GWP42003-P
Желтый маслянистый раствор, содержащий каннабидиол, растворенный во вспомогательных веществах, кунжутном масле и безводном этаноле с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.
Другие имена:
  • Каннабидиол
  • КБР
Плацебо Компаратор: Плацебо
Пероральный раствор плацебо, соответствующий 100 мг/мл GWP42003-P.
Лекарство: Плацебо
Желтый маслянистый раствор, содержащий вспомогательные вещества: кунжутное масло и безводный этанол с добавлением подсластителя (сукралозы) и клубничного ароматизатора.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем числа приступов, связанных с туберозным склерозом (TSC), в течение периода лечения (поддерживающая терапия и титрование)
Временное ограничение: Базовый уровень; до 16 недели
Приступы, связанные с TSC, включали: фокальные моторные припадки без нарушения сознания или осознания (фокальные моторные 1-го типа); фокальные припадки с нарушением сознания или сознания (фокальные 2-го типа); фокальные припадки, переходящие в двусторонние генерализованные судорожные припадки (фокальный тип 3); и тонико-клонические, тонические, клонические или атонические судороги, которые поддаются учету. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывалось как (значение после исходного уровня минус исходное значение), деленное на исходное значение x 100.
Базовый уровень; до 16 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, считающихся ответившими на лечение в течение периода лечения (поддерживающая терапия и титрование)
Временное ограничение: Базовый уровень; до 16 недели
Ответившие на лечение определяются как участники со снижением частоты приступов, связанных с TSC, на ≥ 50%. Приступы, связанные с TSC, включали: фокальные моторные припадки без нарушения сознания или осознания (фокальные моторные 1-го типа); фокальные припадки с нарушением сознания или сознания (фокальные 2-го типа); фокальные припадки, переходящие в двусторонние генерализованные судорожные припадки (фокальный тип 3); и тонико-клонические, тонические, клонические или атонические судороги, которые поддаются учету. Участники, вышедшие из исследования в течение периода лечения, считаются не ответившими на лечение.
Базовый уровень; до 16 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего впечатления об изменении со стороны лица, осуществляющего уход (CGIC), или общего впечатления об изменении со стороны участника (PGIC) при последнем посещении участника
Временное ограничение: Базовый уровень; до 16 недели
В комбинированной сводке лица, осуществляющего уход, и участника используется версия лица, осуществляющего уход, или участника, если была заполнена только одна версия, или версия лица, осуществляющего уход, если были заполнены версии и лица, осуществляющего уход, и участника. CGIC включал в себя следующий вопрос, который оценивался по 7-балльной шкале (1 — очень значительно улучшилось; 2 — значительно улучшилось; 3 — незначительное улучшение; 4 — без изменений; 5 — немного хуже; 6 — намного хуже; 7 — значительно хуже). «Намного хуже»): «Поскольку ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравните его состояние сейчас с его состоянием до лечения)». SGIC включал следующий вопрос, который оценивался по 7-балльной шкале (1 — очень значительно улучшилось; 2 — значительно улучшилось; 3 — незначительное улучшение; 4 — без изменений; 5 — немного хуже; 6 — намного хуже; 7 — значительно хуже). Очень Намного Хуже): «Поскольку вы начали лечение, пожалуйста, оцените состояние вашего общего состояния (сравните ваше состояние сейчас с вашим состоянием до лечения)».
Базовый уровень; до 16 недели
Процентное изменение общего количества приступов по сравнению с исходным уровнем в течение периода лечения (поддерживающая терапия и титрование)
Временное ограничение: Базовый уровень; до 16 недели
Общее количество припадков включало все типы припадков вместе взятые. Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывалось как (значение после исходного уровня минус исходное значение), деленное на исходное значение x 100.
Базовый уровень; до 16 недели
Количество участников с любым тяжелым нежелательным явлением, возникшим после лечения (TEAE)
Временное ограничение: примерно до 22 недели
TEAE был определен как AE с датой начала в или после первой дозы IMP во время слепой фазы до даты первой дозы фазы Open-label Extension (OLE) включительно (OLE Day 1).
примерно до 22 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 апреля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

22 января 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

26 февраля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 сентября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 сентября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 сентября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться