Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een gerandomiseerde gecontroleerde studie van cannabidiol (GWP42003-P, CBD) voor epileptische aanvallen bij het tubereuze sclerosecomplex (GWPCARE6)

22 september 2022 bijgewerkt door: Jazz Pharmaceuticals

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van cannabidiol (GWP42003-P, CBD) als aanvullende therapie te onderzoeken bij patiënten met tubereuze sclerose-complex die onvoldoende gecontroleerde aanvallen ervaren

Deze studie bestaat uit 2 delen: een dubbelblinde fase en een open-label extensiefase. Alleen de geblindeerde fase zal in dit document worden beschreven. Deelnemers krijgen 1 van de 2 doses GWP42003-P of een bijpassende placebo. De primaire klinische hypothese is dat er een verschil zal zijn tussen GWP42003-P en placebo in hun effect op de aanvalsfrequentie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

224

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Heidelberg, Australië
        • Austin Health
      • Herston, Australië
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australië
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australië
        • Sydney Children's Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Spanje
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spanje
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona, Spanje
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • NIHR Clinical Research Facility
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Deelnemer heeft een goed gedocumenteerde klinische geschiedenis van epilepsie.
  • Deelnemer heeft een klinische diagnose van Tubereuze Sclerose Complex (TSC) volgens de criteria die zijn overeengekomen door de Internationale TSC-consensusconferentie van 2012.
  • Alle medicijnen of interventies voor epilepsie (inclusief ketogeen dieet en eventuele neurostimulatie-apparaten voor epilepsie) moeten gedurende 1 maand voorafgaand aan de screening stabiel zijn geweest en de deelnemer is bereid om gedurende de hele proef een stabiel regime aan te houden.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van pseudo-aanvallen.
  • Deelnemer heeft andere klinisch significante onstabiele medische aandoeningen dan epilepsie.
  • Deelnemer heeft in de 4 weken voorafgaand aan screening of randomisatie een ziekte gehad, anders dan epilepsie, die naar de mening van de onderzoeker van invloed kan zijn op de aanvalsfrequentie.
  • Deelnemer is in de 4 weken voorafgaand aan screening of randomisatie onder algehele narcose gebracht.
  • Deelnemer is in de 6 maanden voorafgaand aan de screening geopereerd aan epilepsie.
  • Deelnemer wordt overwogen voor epilepsiechirurgie of een procedure waarbij algehele anesthesie betrokken is.
  • Deelnemer heeft voorafgaand aan de screening minder dan 1 jaar felbamaat gebruikt.
  • Deelnemer gebruikt een orale mTOR-remmer.
  • Deelnemer heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor cannabinoïden of een van de hulpstoffen van het Investigational Medicinal Product (IMP), zoals sesamolie.
  • Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten van type 4 of 5 op de C-SSRS in de afgelopen maand of tijdens de screening.
  • Deelnemer gebruikt momenteel of heeft in het verleden recreatieve of medicinale cannabis of op cannabinoïden gebaseerde medicijnen gebruikt binnen de 3 maanden voorafgaand aan de screening en is niet bereid zich gedurende de duur van het onderzoek van het onderzoek te onthouden.
  • Deelnemer heeft tumorgroei die naar het oordeel van de onderzoeker van invloed kan zijn op het primaire eindpunt.
  • De deelnemer heeft een significante leverfunctiestoornis bij het screenings- of randomisatiebezoek
  • Deelnemer heeft binnen 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek een IMP ontvangen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 25 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P orale oplossing tweemaal daags ingenomen (ochtend en avond).
Geneesmiddel: GWP42003-P
Gele olieachtige oplossing met cannabidiol opgelost in de hulpstoffen sesamolie en watervrije ethanol met toegevoegde zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof.
Andere namen:
  • Cannabidiol
  • CBD
Experimenteel: 50 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P orale oplossing tweemaal daags ingenomen (ochtend en avond).
Geneesmiddel: GWP42003-P
Gele olieachtige oplossing met cannabidiol opgelost in de hulpstoffen sesamolie en watervrije ethanol met toegevoegde zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof.
Andere namen:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo drank passend bij 100 mg/ml GWP42003-P.
Geneesmiddel: Placebo
Gele olieachtige oplossing met de hulpstoffen sesamolie en watervrije ethanol met toegevoegde zoetstof (sucralose) en aardbeiensmaakstof.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal tubereuze sclerosecomplex (TSC)-geassocieerde aanvallen tijdens de behandelingsperiode (onderhoud en titratie)
Tijdsspanne: Basislijn; tot week 16
TSC-geassocieerde aanvallen omvatten: focale motorische aanvallen zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn (type 1 focale motor); focale aanvallen met verminderd bewustzijn of bewustzijn (type 2 focaal); focale aanvallen die evolueren naar bilaterale gegeneraliseerde convulsieve aanvallen (type 3 focaal); en tonisch-clonische, tonische, clonische of atonische aanvallen die telbaar zijn. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de (post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde) gedeeld door de basislijnwaarde x 100.
Basislijn; tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers beschouwd als behandelingsresponders tijdens de behandelingsperiode (handhaving en titratie)
Tijdsspanne: Basislijn; tot week 16
Behandelresponders worden gedefinieerd als die deelnemers met een vermindering van ≥ 50% in TSC-geassocieerde aanvalsfrequentie. TSC-geassocieerde aanvallen omvatten: focale motorische aanvallen zonder aantasting van bewustzijn of bewustzijn (type 1 focale motor); focale aanvallen met verminderd bewustzijn of bewustzijn (type 2 focaal); focale aanvallen die evolueren naar bilaterale gegeneraliseerde convulsieve aanvallen (type 3 focaal); en tonisch-clonische, tonische, clonische of atonische aanvallen die telbaar zijn. Deelnemers die zich tijdens de behandelingsperiode terugtrokken uit het onderzoek, worden beschouwd als non-responders.
Basislijn; tot week 16
Verandering ten opzichte van baseline in de Global Impression of Change (CGIC)-score van de zorgverlener of de Global Impression of Change-score (PGIC) van de deelnemer bij het laatste bezoek van de deelnemer
Tijdsspanne: Basislijn; tot week 16
Het gecombineerde overzicht van de zorgverlener en de deelnemer gebruikt de versie van de zorgverlener of de deelnemer als er slechts één versie is ingevuld, of de versie van de zorgverlener als zowel de versie van de zorgverlener als de deelnemer is ingevuld. De CGIC bestond uit de volgende vraag, te beoordelen op een 7-puntsschaal (1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, enigszins verbeterd; 4, geen verandering; 5, iets slechter; 6, veel slechter; 7, Heel veel erger): "Sinds uw kind met de behandeling is begonnen, moet u de status van de algehele toestand van uw kind beoordelen (vergelijk hun toestand nu met hun toestand vóór de behandeling)." De SGIC bestond uit de volgende vraag, te beoordelen op een 7-puntsschaal (1, zeer veel verbeterd; 2, veel verbeterd; 3, enigszins verbeterd; 4, geen verandering; 5, iets slechter; 6, veel slechter; 7, Heel veel erger): "Sinds u met de behandeling bent begonnen, moet u de status van uw algehele toestand beoordelen (vergelijk uw toestand nu met uw toestand vóór de behandeling)."
Basislijn; tot week 16
Percentage verandering ten opzichte van baseline in totale aanvallen tijdens de behandelingsperiode (onderhoud en titratie)
Tijdsspanne: Basislijn; tot week 16
Het totale aantal aanvallen omvatte alle soorten aanvallen samen. De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de (post-basislijnwaarde minus de basislijnwaarde) gedeeld door de basislijnwaarde x 100.
Basislijn; tot week 16
Aantal deelnemers met een ernstige bijwerking die optreedt tijdens de behandeling (TEAE)
Tijdsspanne: tot ongeveer week 22
Een TEAE werd gedefinieerd als een AE met een startdatum op of na de eerste dosis IMP tijdens de geblindeerde fase tot en met de datum van de eerste dosis van de open-label extensie (OLE)-fase (OLE dag 1).
tot ongeveer week 22

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 april 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

22 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 september 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 september 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

9 september 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 september 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2022

Laatst geverifieerd

1 september 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GWP42003-P

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Poland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren