Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En randomisert kontrollert studie av Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) for anfall i tuberøs sklerosekompleks (GWPCARE6)

22. september 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) som tilleggsterapi hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks som opplever utilstrekkelig kontrollerte anfall

Denne studien består av 2 deler: en dobbeltblindet fase og en åpen utvidelsesfase. Bare den blindede fasen vil bli beskrevet i denne posten. Deltakerne vil motta 1 av 2 doser GWP42003-P eller matchende placebo. Den primære kliniske hypotesen er at det vil være en forskjell mellom GWP42003-P og placebo i deres effekt på anfallsfrekvensen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

224

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia
        • Austin Health
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australia
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Forente stater, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Nederland
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Spania
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spania
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spania
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona, Spania
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Storbritannia
      • Cardiff, Storbritannia
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Storbritannia
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Storbritannia
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannia
        • NIHR Clinical Research Facility

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakeren har en veldokumentert klinisk historie med epilepsi.
  • Deltakeren har en klinisk diagnose av Tuberous Sclerosis Complex (TSC) i henhold til kriteriene avtalt av den internasjonale TSC-konsensuskonferansen i 2012.
  • Alle medisiner eller intervensjoner for epilepsi (inkludert ketogen diett og eventuelle nevrostimulerende enheter for epilepsi) må ha vært stabile i 1 måned før screening og deltakeren er villig til å opprettholde et stabilt regime gjennom hele forsøket.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltakeren har en historie med pseudo-anfall.
  • Deltakeren har klinisk signifikante ustabile medisinske tilstander annet enn epilepsi.
  • Deltakeren har en annen sykdom enn epilepsi de 4 ukene før screening eller randomisering, som etter utrederens oppfatning kan påvirke anfallsfrekvensen.
  • Deltakeren har gjennomgått generell anestesi de 4 ukene før screening eller randomisering.
  • Deltakeren har gjennomgått operasjon for epilepsi i de 6 månedene før screening.
  • Deltakeren vurderes for epilepsikirurgi eller enhver prosedyre som involverer generell anestesi.
  • Deltakeren har tatt felbamat i mindre enn 1 år før screening.
  • Deltakeren tar en oral mTOR-hemmer.
  • Deltakeren har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i Investigational Medicinal Product (IMP), for eksempel sesamolje.
  • Deltakeren har en historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker av type 4 eller 5 på C-SSRS den siste måneden eller ved screening.
  • Deltakeren bruker for øyeblikket eller har tidligere brukt rekreasjons- eller medisinsk cannabis, eller cannabinoidbaserte medisiner, innen 3 måneder før screening og er ikke villig til å avstå fra studien.
  • Deltakeren har svulstvekst som, etter etterforskerens oppfatning, kan påvirke det primære endepunktet.
  • Deltakeren har betydelig nedsatt leverfunksjon ved screening eller randomiseringsbesøk
  • Deltakeren har mottatt en IMP innen 12 uker før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 25 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P mikstur tatt to ganger daglig (morgen og kveld).
Legemiddel: GWP42003-P
Gul oljeaktig løsning som inneholder cannabidiol oppløst i hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • CBD
Eksperimentell: 50 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P mikstur tatt to ganger daglig (morgen og kveld).
Legemiddel: GWP42003-P
Gul oljeaktig løsning som inneholder cannabidiol oppløst i hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo komparator: Placebo
Placebo mikstur som matcher 100 mg/ml GWP42003-P.
Legemiddel: Placebo
Gul oljeaktig løsning som inneholder hjelpestoffene sesamolje og vannfri etanol med tilsatt søtningsmiddel (sukralose) og jordbærsmak.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i antall tuberøs sklerosekompleks (TSC)-assosierte anfall i løpet av behandlingsperioden (vedlikehold og titrering)
Tidsramme: Grunnlinje; til uke 16
TSC-assosierte anfall inkludert: fokale motoriske anfall uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 1 fokalmotor); fokale anfall med svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 2 fokal); fokale anfall som utvikler seg til bilaterale generaliserte konvulsive anfall (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall som kan telles. Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som (post-baseline-verdien minus baseline-verdien) delt på baseline-verdien x 100.
Grunnlinje; til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som anses som behandlingsrespondent i løpet av behandlingsperioden (vedlikehold og titrering)
Tidsramme: Grunnlinje; til uke 16
Behandlingsresponderere er definert som de deltakerne med ≥ 50 % reduksjon i TSC-assosiert anfallsfrekvens. TSC-assosierte anfall inkludert: fokale motoriske anfall uten svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 1 fokalmotor); fokale anfall med svekkelse av bevissthet eller bevissthet (type 2 fokal); fokale anfall som utvikler seg til bilaterale generaliserte konvulsive anfall (type 3 fokal); og tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall som kan telles. Deltakere som trakk seg fra forsøket i løpet av behandlingsperioden regnes som ikke-responderende.
Grunnlinje; til uke 16
Endring fra baseline i Caregiver Global Impression of Change (CGIC) eller Deltaker Global Impression of Change (PGIC)-score ved deltakerens siste besøk
Tidsramme: Grunnlinje; til uke 16
Den kombinerte omsorgsgiver- og deltakeroppsummeringen bruker enten omsorgsgiver- eller deltakerversjonen hvis bare én versjon ble fullført, eller omsorgsgiverversjonen hvis både omsorgsgiver- og deltakerversjonen ble fullført. CGIC besto av følgende spørsmål, som skulle rangeres på en 7-punkts skala (1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, litt forbedret; 4, ingen endring; 5, litt dårligere; 6, mye dårligere; 7, Veldig mye verre): "Siden barnet ditt startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen)." SGIC besto av følgende spørsmål, som skulle rangeres på en 7-punkts skala (1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, litt forbedret; 4, ingen endring; 5, litt dårligere; 6, mye dårligere; 7, Veldig mye verre): "Siden du startet behandlingen, vennligst vurder statusen til din generelle tilstand (sammenlign tilstanden din nå med tilstanden din før behandling)."
Grunnlinje; til uke 16
Prosentvis endring fra baseline i totale anfall i løpet av behandlingsperioden (vedlikehold og titrering)
Tidsramme: Grunnlinje; til uke 16
Totale beslag inkluderte alle typer beslag samlet. Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som (post-baseline-verdien minus baseline-verdien) delt på baseline-verdien x 100.
Grunnlinje; til uke 16
Antall deltakere med enhver alvorlig behandlingsfremkallende bivirkning (TEAE)
Tidsramme: opptil omtrent uke 22
En TEAE ble definert som en AE med en startdato på eller etter den første dosen av IMP under blindfasen til og med datoen for første dose av Open-label Extension (OLE) fase (OLE dag 1).
opptil omtrent uke 22

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2016

Primær fullføring (Faktiske)

22. januar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

26. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. september 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. september 2015

Først lagt ut (Anslag)

9. september 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere