Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En randomiserad kontrollerad studie av Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) för anfall i tuberös skleroskomplex (GWPCARE6)

22 september 2022 uppdaterad av: Jazz Pharmaceuticals

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Cannabidiol (GWP42003-P, CBD) som tilläggsterapi hos patienter med tuberös skleroskomplex som upplever otillräckligt kontrollerade anfall

Denna studie består av 2 delar: en dubbelblind fas och en öppen förlängningsfas. Endast den blindade fasen kommer att beskrivas i denna post. Deltagarna kommer att få 1 av 2 doser av GWP42003-P eller matchande placebo. Den primära kliniska hypotesen är att det kommer att finnas en skillnad mellan GWP42003-P och placebo i deras effekt på anfallsfrekvensen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

224

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Heidelberg, Australien
        • Austin Health
      • Herston, Australien
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkville, Australien
        • The Royal Melbourne Hospital
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • UAB Epilepsy Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • UCLA-Pediatric Neurology
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado Denver
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Pediatric Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
        • Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Centre
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55102
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Manchester, Pennsylvania, Förenta staterna, 17345
        • WellSpan Paediatric Neurology
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75104
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Paediatric Neurology
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • Erasmus MC/Sophia Children's Hospital
      • Utrecht, Nederländerna
        • UMC Utrecht/ Wilhelmina, Kinderziekenhuis
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen
        • Vitamed Gałaj i Cichomski spółka jawna
      • Kraków, Polen
        • Centrum Medyczne Plejady
      • Lublin, Polen
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny im S. K. Wyszyńskiego SPZOZ
      • Warsaw, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
      • Warsaw, Polen
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
      • Wrocław, Polen
        • Centrum Neuropsychiatrii "Neuromed"
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Centro Medico Teknon
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Research Unit
      • Barcelona, Spanien
        • Unitat d'Epilèpsia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Pamplona, Spanien
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
      • Cardiff, Storbritannien
        • Children and Young Adults' Research Unit
      • London, Storbritannien
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien
        • NIHR Clinical Research Facility

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagaren har en väldokumenterad klinisk historia av epilepsi.
  • Deltagaren har en klinisk diagnos av tuberös skleroskomplex (TSC) enligt kriterierna överenskomna av 2012 års internationella TSC-konsensuskonferens.
  • Alla mediciner eller interventioner för epilepsi (inklusive ketogen diet och eventuella neurostimuleringsanordningar för epilepsi) måste ha varit stabila i 1 månad före screening och deltagaren är villig att upprätthålla en stabil regim under hela försöket.

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Deltagaren har en historia av pseudo-anfall.
  • Deltagaren har kliniskt signifikanta instabila medicinska tillstånd förutom epilepsi.
  • Deltagaren har en annan sjukdom än epilepsi under de fyra veckorna före screening eller randomisering, vilket enligt utredaren kan påverka anfallsfrekvensen.
  • Deltagaren har genomgått generell anestesi under de fyra veckorna före screening eller randomisering.
  • Deltagaren har opererats för epilepsi under de 6 månaderna före screening.
  • Deltagaren övervägs för epilepsikirurgi eller något annat ingrepp som involverar generell anestesi.
  • Deltagaren har tagit felbamat i mindre än 1 år före screening.
  • Deltagaren tar en oral mTOR-hämmare.
  • Deltagaren har någon känd eller misstänkt överkänslighet mot cannabinoider eller något av hjälpämnena i Investigational Medicinal Product (IMP), såsom sesamolja.
  • Deltagaren har haft suicidalt beteende eller självmordstankar av typ 4 eller 5 på C-SSRS under den senaste månaden eller vid screening.
  • Deltagaren använder för närvarande eller har tidigare använt cannabis för rekreation eller medicinskt bruk, eller cannabinoidbaserade läkemedel, inom de tre månaderna före screening och är ovillig att avstå under hela studien.
  • Deltagaren har tumörtillväxt som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka det primära effektmåttet.
  • Deltagaren har signifikant nedsatt leverfunktion vid screening- eller randomiseringsbesöket
  • Deltagaren har fått en IMP inom 12 veckor före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 25 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral lösning tas två gånger dagligen (morgon och kväll).
Läkemedel: GWP42003-P
Gul oljig lösning innehållande cannabidiol löst i hjälpämnena sesamolja och vattenfri etanol med tillsatt sötningsmedel (sukralos) och jordgubbsarom.
Andra namn:
  • Cannabidiol
  • CBD
Experimentell: 50 mg/kg/dag GWP42003-P
100 mg/ml GWP42003-P oral lösning tas två gånger dagligen (morgon och kväll).
Läkemedel: GWP42003-P
Gul oljig lösning innehållande cannabidiol löst i hjälpämnena sesamolja och vattenfri etanol med tillsatt sötningsmedel (sukralos) och jordgubbsarom.
Andra namn:
  • Cannabidiol
  • CBD
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo oral lösning som matchar 100 mg/ml GWP42003-P.
Läkemedel: Placebo
Gul oljig lösning innehållande hjälpämnena sesamolja och vattenfri etanol med tillsatt sötningsmedel (sukralos) och jordgubbsarom.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i antalet tuberösa skleroskomplex (TSC)-associerade anfall under behandlingsperioden (underhåll och titrering)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 16
TSC-associerade anfall inkluderade: fokala motoriska anfall utan försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 1 fokalmotor); fokala anfall med försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 2 fokal); fokala anfall som utvecklas till bilaterala generaliserade konvulsiva anfall (typ 3 fokal); och tonisk-kloniska, toniska, kloniska eller atoniska anfall som kan räknas. Procentuell förändring från Baseline beräknades som (post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet) dividerat med Baseline-värdet x 100.
Baslinje; upp till vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som anses vara behandlade under behandlingsperioden (underhåll och titrering)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 16
Behandlingssvarare definieras som de deltagare med en ≥ 50 % minskning av TSC-associerade anfallsfrekvenser. TSC-associerade anfall inkluderade: fokala motoriska anfall utan försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 1 fokalmotor); fokala anfall med försämring av medvetande eller medvetenhet (typ 2 fokal); fokala anfall som utvecklas till bilaterala generaliserade konvulsiva anfall (typ 3 fokal); och tonisk-kloniska, toniska, kloniska eller atoniska anfall som kan räknas. Deltagare som drog sig ur prövningen under behandlingsperioden betraktas som icke-svarare.
Baslinje; upp till vecka 16
Förändring från baslinjen i Caregiver Global Impression of Change (CGIC) eller Deltagarens Global Impression of Change (PGIC) poäng vid deltagarens senaste besök
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 16
Den kombinerade vårdgivare- och deltagaresammanfattningen använder antingen vårdgivare- eller deltagareversionen om endast en version har slutförts, eller vårdgivareversionen om både vårdgivare- och deltagareversionen har slutförts. CGIC bestod av följande fråga, som skulle bedömas på en 7-gradig skala (1, mycket förbättrad; 2, mycket förbättrad; 3, något förbättrad; 4, ingen förändring; 5, något sämre; 6, mycket sämre; 7, Mycket värre): "Sedan ditt barn började behandlingen, vänligen bedöm statusen för ditt barns allmänna tillstånd (jämför deras tillstånd nu med tillståndet före behandlingen)." SGIC bestod av följande fråga, som skulle betygsättas på en 7-gradig skala (1, mycket förbättrad; 2, mycket förbättrad; 3, något förbättrad; 4, ingen förändring; 5, något sämre; 6, mycket sämre; 7, Mycket värre): "Sedan du började behandlingen, vänligen bedöm status för ditt allmänna tillstånd (jämför ditt tillstånd nu med ditt tillstånd före behandlingen)."
Baslinje; upp till vecka 16
Procentuell förändring från baslinjen i totala anfall under behandlingsperioden (underhåll och titrering)
Tidsram: Baslinje; upp till vecka 16
Totalt beslag omfattade alla typer av beslag tillsammans. Procentuell förändring från Baseline beräknades som (post-Baseline-värdet minus Baseline-värdet) dividerat med Baseline-värdet x 100.
Baslinje; upp till vecka 16
Antal deltagare med alla allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: upp till ungefär vecka 22
En TEAE definierades som en AE med ett startdatum på eller efter den första dosen av IMP under den blindade fasen till och med datumet för den första dosen av den öppna förlängningsfasen (OLE dag 1).
upp till ungefär vecka 22

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 april 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

22 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

26 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 september 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2015

Första postat (Uppskatta)

9 september 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2022

Senast verifierad

1 september 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GWEP1521 Blinded Phase
  • 2015-002154-12 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera